Kura Oncology 和 Kyowa Kirin 在 2025 年 ASCO 年會上報告 Ziftomenib 單藥療法的正面關鍵數據
2025年6月2日 18:00 ET | 來源：Kura Oncology, Inc.
– 在關鍵的 II 期研究中，對於復發/難治性 _NPM1_-突變急性髓性白血病 (AML) 患者的 CR/CRh 率為 23% –
– 在預先指定的亞組中，無論是否有先前的造血幹細胞移植 (HSCT)、使用過 venetoclax 或 _FLT3/IDH_ 共同突變，均顯示出一致的療效和臨床意義的 MRD 陰性反應 –
– 在重度預處理患者中，安全性和耐受性良好：骨髓抑制有限；沒有臨床意義的 QTc 延長；因治療相關不良事件而中止治療的患者比例為 3% –
– 對於復發或難治性 _NPM1_-突變 AML 患者，可能成為首個獲得批准的每日一次口服 menin 抑制劑，優先審查，PDUFA 目標行動日期為 2025 年 11 月 30 日 –
– Kura Oncology 將於今天晚上 7:30pm ET / 4:30pm PT 舉辦虛擬投資者活動 –
聖地牙哥和東京，2025年6月2日（GLOBE NEWSWIRE）—— Kura Oncology, Inc.（納斯達克：KURA，“Kura”）和 Kyowa Kirin Co., Ltd.（東京證券交易所：4151，“Kyowa Kirin”）宣布，在 2025 年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上，對於復發/難治性（R/R）_NPM1_-突變急性髓性白血病（AML）患者的 Ziftomenib（每日一次口服的實驗性 menin 抑制劑）進行的 KOMET-001 II 期註冊導向試驗的正面關鍵結果。
Kura Oncology 的總裁兼首席執行官 Troy Wilson 博士表示：“我們很高興宣布 KOMET-001 試驗在 R/R _NPM1_-突變 AML 患者中獲得的正面關鍵數據。_NPM1_ 突變是 AML 中最常見的突變之一，約佔 30% 的病例，目前尚無 FDA 批准的專門針對這一患者群體的療法。隨著這些令人鼓舞的結果，以及 2025 年 11 月 30 日的 PDUFA 目標行動日期，我們和 Kyowa Kirin 的合作夥伴期待支持 FDA 對 Ziftomenib 新藥申請（NDA）的審查，並希望能對復發或難治性 _NPM1_ 突變患者產生實質影響。”
來自 Buffalo, NY 的 Roswell Park Comprehensive Cancer Center 白血病服務主任 Eunice Wang 醫生表示：“復發或難治性 _NPM1_-突變 AML 是一種挑戰性極高的疾病，預後不良，迫切需要新療法。Ziftomenib 在這些重度預處理患者中的良好結果令人鼓舞。值得注意的是，觀察到的臨床意義的最小殘留病（MRD）陰性反應，以及無論先前療法（包括造血幹細胞移植和 venetoclax）如何，反應率均相似，為 Ziftomenib 在復發和難治性 _NPM1_-突變 AML 患者中的潛在應用帶來了希望。”
KOMET-001 II 期研究納入了 92 名 R/R _NPM1_-m AML 的成人患者，平均年齡為 69 歲（範圍：33 至 84 歲）。患者接受了重度預處理，其中 33% 的患者接受過三次或更多的先前療法（平均先前療法次數：2），59% 的患者曾接受過 venetoclax 治療。
在 KOMET-001 試驗的 II 期部分中，R/R _NPM1_-m AML 患者的完全緩解（CR）加部分血液學恢復（CRh）率為 23%（21/92）。在這 21 名達到 CR/CRh 的患者中，13 名達到 CR，8 名達到 CRh。CR/CRh 反應的中位持續時間為 3.7 個月（95% CI：1.9，無法估算（NE）），在數據截止時的限制平均反應持續時間為 4.3 個月（95% CI：3.1，5.6）。在 21 名達到 CR/CRh 的患者中評估 MRD 狀態，63%（12/19）的患者為 MRD 陰性。
在預先指定的亞組中，無論是否有先前的 HSCT、使用過 venetoclax 或 _FLT3/IDH_ 共同突變，均觀察到相似的 CR/CRh 率。除了 CR/CRh 之外，還觀察到 21%（17/82；95% CI：13-31）的輸血轉換率和 20%（2/10；95% CI：3-56）的輸血獨立維持率。對於反應者（達到 CR、CRh、CRi/CRp、MLFS 或 PR 的患者），中位整體生存期（OS）為 16.4 個月（95% CI，9.6–20.4），而對於非反應者，中位整體生存期為 3.5 個月（95% CI，2.5–4.0）。
安全性人群包括來自 KOMET-001 試驗的 II 期和 I b 期部分的 112 名 R/R _NPM1_-m AML 成人患者。Ziftomenib 在這一人群中的安全性特徵與之前報告的數據一致。治療相關不良事件（TRAEs）導致 3% 的患者中止治療。發生在超過 10% 患者中的 3 級及以上的 TRAEs 限於分化綜合徵（DS，13%），該症狀通過協議規定的緩解策略得到了良好管理，未觀察到 4/5 級的治療相關 DS。雖然有三名患者報告 QTc 延長（1 級 2；2 級 3），但根據研究者的評估，這三名患者均在使用與 QTc 延長相關的合併用藥，其中兩名有電解質異常，一名有房顫的既往診斷。
Kura Oncology 的首席醫療官 Mollie Leoni 醫生表示：“除了 Ziftomenib 的臨床活性外，我們對其一致的安全性和耐受性特徵感到非常鼓舞。值得注意的是，骨髓抑制的低發生率、低中止率、缺乏臨床意義的 QTc 延長、沒有藥物間相互作用，以及有效管理分化綜合徵，突顯了 Ziftomenib 對於復發或難治性 _NPM1_-突變 AML 患者的潛在良好利益風險比。”
Kyowa Kirin 的執行副總裁兼首席醫療官 Takeyoshi Yamashita 博士表示：“在 ASCO 上呈現的數據增強了我們的信念，Ziftomenib 有潛力成為復發或難治性 _NPM1_ 突變 AML 患者的重要治療選擇——這些患者往往面臨有限的治療選擇和預後的不確定性。受到目前觀察到的良好安全性、耐受性和令人鼓舞的臨床活性的鼓舞，Kyowa Kirin 與 Kura 合作，正以緊迫感和目的性努力，盡快且負責任地將 Ziftomenib 單藥療法帶給患者。”
虛擬投資者活動
Kura 將於 2025 年 6 月 2 日星期一晚上 7:30pm ET / 4:30pm PT 舉辦虛擬投資者活動，活動將有公司管理層和 KOMET-001 試驗的研究人員參加。有興趣參加的人可以點擊這裡訪問直播網絡研討會，或提前註冊電話會議。活動也可以在 Kura 網站的投資者部分訪問，直播結束後將提供錄音回放。
關於 Kura Oncology
Kura Oncology 是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於實現精準醫療在癌症治療中的承諾。公司的產品管道包括設計用於針對癌症信號通路的小分子藥物候選者。Ziftomenib 是首個也是唯一一個獲得 FDA 突破療法認證的實驗性療法，用於治療 R/R _NPM1_-m AML。2024 年 11 月，Kura Oncology 與 Kyowa Kirin 簽訂了全球戰略合作協議，以開發和商業化 Ziftomenib 用於 AML 和其他血液惡性腫瘤。KOMET-001 的入組已經完成，兩家公司在 2025 年第一季度宣布提交了 Ziftomenib 的 NDA，針對成人 R/R _NPM1_-m AML 患者的治療。Kura 和 Kyowa Kirin 正在進行一系列臨床試驗，以評估 Ziftomenib 與當前標準療法的聯合使用，針對新診斷和 R/R _NPM1_-m 和 _KMT2A_-重排的 AML。Ziftomenib 也正在進行一項 I 期劑量遞增試驗（KOMET-015），與伊馬替尼聯合使用，治療晚期 GIST 患者。KO-2806 是一種下一代法尼基轉移酶抑制劑（FTI），目前正在進行一項 I 期劑量遞增試驗（FIT-001），作為單藥或與針對各種實體腫瘤的靶向療法聯合使用。Tipifarnib 是一種強效且選擇性的 FTI，目前正在進行一項 I/II 期試驗（KURRENT-HN），與 alpelisib 聯合使用，針對 _PIK3CA_-依賴的頭頸鱗狀細胞癌患者。
關於 Kyowa Kirin
Kyowa Kirin 致力於發現和提供具有改變生活價值的新藥和治療方案。作為一家總部位於日本的全球專科製藥公司，Kyowa Kirin 在藥物發現和生物技術創新方面已投資超過 70 年，並且目前正致力於開發下一代抗體以及具有幫助高未滿足醫療需求患者潛力的細胞和基因療法。Kyowa Kirin 在全球範圍內的共同承諾是可持續增長和讓人們微笑。您可以在 Kyowa Kirin 的網站上了解更多信息。
關於 Kura 的前瞻性聲明
本新聞稿包含某些前瞻性聲明，涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與歷史結果或任何未來結果存在重大差異。這些前瞻性聲明包括有關 Ziftomenib 的療效、安全性和治療潛力的聲明；與 FDA 相關的 NDA 互動的預期時機；FDA 批准我們的 NDA 的預期時機以及對 R/R _NPM1_-m AML 患者的潛在益處。可能導致實際結果顯著不同的因素包括：在早期研究或臨床試驗中看似有前景的化合物在後續的前臨床研究或臨床試驗中未能顯示安全性和/或療效的風險；Kura 可能無法獲得其產品候選者的市場批准的風險；進行臨床試驗、監管申請和與監管機構的其他互動所面臨的不確定性；依賴第三方成功進行臨床試驗的風險；依賴外部融資以滿足資本需求的風險；與 Kyowa Kirin 的合作可能不成功的風險；以及與發現、開發和商業化安全有效的人類治療藥物的過程相關的其他風險。您應考慮包含“可能”、“將”、“會”、“應該”、“相信”、“估計”、“項目”、“承諾”、“潛力”、“期望”、“計劃”、“預期”、“意圖”、“持續”、“設計”、“目標”或這些詞的負面形式或其他可比詞的聲明為不確定和前瞻性的。欲了解公司面臨的風險和不確定性的進一步列表和描述，請參閱公司向證券交易委員會提交的定期和其他文件，這些文件可在 www.sec.gov 獲得。這些前瞻性聲明僅在發表之日有效，Kura 對於更新任何前瞻性聲明不承擔任何義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
編輯觀點
這篇報導突顯了 Kura Oncology 和 Kyowa Kirin 在癌症治療領域的重要進展，特別是在復發或難治性 _NPM1_-突變 AML 患者的治療中。Ziftomenib 的成功數據不僅顯示了其療效，還反映了對患者安全性和耐受性的重視，這在當前的藥物開發環境中尤為重要。隨著 FDA 的優先審查，這可能為許多面臨有限治療選擇的患者帶來新的希望。
然而，我們也應該對這些前瞻性聲明保持謹慎，因為實際的臨床應用仍需經過嚴格的監管審查。這些數據雖然令人鼓舞，但仍需在更廣泛的患者群體中進行進一步驗證。未來的臨床試驗和數據將是評估 Ziftomenib 真正潛力的關鍵。這不僅是對患者的希望，更是對整個醫療界的一次挑戰，促使我們不斷尋求創新和改進的機會。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
