X4藥業將於EHA大會展示慢性中性粒細胞減少症研究結果

X4 Pharmaceuticals 宣布將於第30屆歐洲血液學會年會上展示第二階段慢性中性粒細胞減少症臨床試驗數據

2025年5月14日 16:12 ET | 來源：X4 Pharmaceuticals

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在為期六個月的試驗中，口服每日一次的mavorixafor顯示出有意義且持久的功能性中性粒細胞增長。

大多數醫生和慢性中性粒細胞減少症參與者在使用mavorixafor的聯合療法時選擇顯著減少G-CSF劑量。

波士頓，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）——X4 Pharmaceuticals（納斯達克代碼：XFOR），一家致力於改善罹患罕見免疫系統疾病患者生活的公司，今天宣布兩篇摘要已被接受於2025年6月12日至15日在意大利米蘭舉行的第30屆歐洲血液學會（EHA）年會上進行海報展示。今天在線發佈的摘要總結了該公司已完成的第二階段mavorixafor臨床試驗在某些原發性慢性中性粒細胞減少症（CN）疾病治療中的臨床結果。

X4 Pharmaceuticals首席醫療官Christophe Arbet-Engels醫生表示：“我們很高興能首次向全球血液學界展示我們完成的第二階段慢性中性粒細胞減少症參與者的mavorixafor試驗的正面數據。隨著我們正在進行的第三階段關鍵試驗的入組進展，我們繼續將這些第二階段結果視為對第三階段試驗設計的支持以及其潛在成功的信號。mavorixafor是30多年來首次針對慢性中性粒細胞減少症的創新療法，如果獲得批准，將成為這一嚴重疾病的首個口服治療。”

即將展示的EHA海報摘要：
這項口服每日一次的mavorixafor第二階段研究是一項為期六個月的開放標籤臨床試驗，共有23名被診斷為特發性、先天性或周期性慢性中性粒細胞減少症的參與者。EHA的兩個海報展示將重點關注基於以下研究目標的臨床結果：

* 評估口服每日一次的mavorixafor作為單一療法及與注射性顆粒細胞集落刺激因子（G-CSF）聯合使用的安全性及持續提高絕對中性粒細胞計數（ANC）的能力；
* 評估使用mavorixafor治療參與者是否能在維持臨床目標ANC水平的同時減少G-CSF劑量，以及醫生的意願。

關於慢性中性粒細胞減少症和mavorixafor
慢性中性粒細胞減少症是一種持續超過三個月的原發性罕見血液疾病，特徵為循環中性粒細胞水平低下，感染風險增加，生活質量下降。中性粒細胞在骨髓中由CXCR4/CXCL12軸保留，形成細胞儲備。mavorixafor作為口服活性CXCR4拮抗劑，已被證明能夠將功能性中性粒細胞從骨髓動員到外周血中，適用於多種疾病狀態。循環中性粒細胞的水平通常通過抽血來測量，以確定絕對中性粒細胞計數（ANC）。

對於X4 Pharmaceuticals的看法
X4 Pharmaceuticals的這一創新研究無疑為慢性中性粒細胞減少症患者帶來了新的希望。這不僅是對過去30年來該病症治療方法的突破，還可能改變患者的生活質量。隨著臨床試驗的進展，mavorixafor的潛在市場前景也變得愈加明朗。這一新療法的成功不僅取決於臨床數據的表現，還需要在市場推廣及醫療界的接受度上取得進展。隨著全球對罕見病的重視程度上升，這類創新療法的開發將成為未來醫療研究的重要方向。

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