X4 Pharmaceuticals宣布EMA驗證Mavorixafor的市場授權申請（MAA）以治療WHIM綜合症
2025年1月24日 07:36 ET | 來源：X4 Pharmaceuticals
該提交得到了全球第四期WHIM臨床試驗的正面結果支持；
2024年獲得美國對WHIM綜合症的監管批准
預計MAA的決定將在2026年上半年作出
波士頓，2025年1月24日（GLOBE NEWSWIRE）—— X4 Pharmaceuticals（納斯達克：XFOR）是一家致力於改善罕見免疫系統疾病患者生活的公司，今天宣布其針對WHIM綜合症（疣、低免疫球蛋白血症、感染和骨髓滯留）的Mavorixafor市場授權申請（MAA）已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的驗證，並正在接受EMA人用醫藥產品委員會（CHMP）的評估。EMA此前已對Mavorixafor在WHIM綜合症中授予孤兒藥物認證。2024年4月，Mavorixafor獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，作為XOLREMDI®，這是一種每日一次的口服治療，適用於12歲及以上的WHIM綜合症患者，以增加循環成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。
X4 Pharmaceuticals總裁兼首席執行官Paula Ragan博士表示：“讓Mavorixafor能夠在歐盟可用是X4的首要任務，這次提交展示了我們持續實現關鍵里程碑和產生增長的能力。隨著我們的MAA現在已獲得EMA的驗證，我們期待使我們最近宣布的歐洲合作夥伴Norgine能夠在獲得批准後，儘快向患者提供這一急需的治療。我們期待與EMA合作，評估我們的申請。”
Mavorixafor是一種小分子CXCR4受體拮抗劑，正在開發為每日一次的口服療法，適用於罕見的原發性免疫缺陷症患者，包括WHIM綜合症。X4進行的全球關鍵性4WHIM第三期試驗達到了其主要終點和一個關鍵的次要終點，並且在試驗中普遍耐受良好，未報告與治療相關的嚴重不良事件，也沒有因安全事件而中止治療。此外，在4WHIM試驗中，每日一次的口服Mavorixafor使WHIM綜合症參與者的感染率、嚴重程度和持續時間均有所降低。
如果EMA批准，Mavorixafor將成為歐洲首個針對WHIM綜合症患者的藥物，該人群估計約有1,000人。本月初，X4宣布與Norgine簽署獨家許可和供應協議，以在歐洲、澳大利亞和新西蘭推廣Mavorixafor。
重要安全信息
禁忌症
XOLREMDI與高度依賴CYP2D6進行清除的藥物禁忌。
警告和注意事項
胚胎-胎兒毒性：根據其作用機制，XOLREMDI預期在懷孕女性中使用時會對胎兒造成傷害。在開始使用XOLREMDI之前，應確認具生育潛力的女性患者的懷孕狀況。建議具生育潛力的女性在使用XOLREMDI期間及最後一次劑量後三周內使用有效的避孕措施。
QTc間期延長：XOLREMDI會導致濃度依賴性的QTc延長。當XOLREMDI與增加其暴露的藥物同時使用時，可能會發生QTc延長。應糾正任何可修改的QTc延長風險因素，並在有QTc延長風險因素的患者中在基線評估QTc，並在治療期間根據臨床需要進行監測。可能需要減少劑量或停止使用XOLREMDI。
不良反應
最常見的不良反應（在≥10%的患者中且比安慰劑更頻繁報告）包括血小板減少症、脂溢性皮炎、皮疹、鼻炎、鼻出血、嘔吐和頭暈。
藥物-藥物相互作用
避免同時使用XOLREMDI和強效CYP3A4誘導劑。當與強效CYP3A4抑制劑同時使用時，應減少XOLREMDI的每日劑量。當與中等CYP3A4抑制劑或P-gp抑制劑同時使用時，應更頻繁地監測與XOLREMDI暴露增加相關的不良反應，並在必要時減少XOLREMDI的每日劑量。
特定人群使用
建議女性在使用XOLREMDI期間及最後一次劑量後三周內不建議哺乳。
尚未確定XOLREMDI在12歲以下兒童患者中的安全性和有效性。
不建議在嚴重腎功能損害、終末期腎病或中度至重度肝功能損害的患者中使用XOLREMDI。
如需報告可疑的不良反應，請聯繫X4 Pharmaceuticals，電話1-866-MED-X4MI（1-866-633-9464）或FDA，電話1-800-FDA-1088或訪問www.fda.gov/medwatch。
關於WHIM綜合症
WHIM綜合症是一種罕見的綜合性原發性免疫缺陷及慢性中性粒細胞減少症，因CXCR4受體功能障礙導致白血球無法有效從骨髓移動到外周循環。WHIM綜合症的名稱源於其四種經典表現：疣、低免疫球蛋白血症、感染和骨髓滯留，儘管只有少數患者會經歷這四種表現。WHIM綜合症患者的中性粒細胞（中性粒細胞減少症）和淋巴細胞（淋巴細胞減少症）血液水平通常較低，因此經常會出現嚴重和/或頻繁的感染。估計目前美國至少有1,000人被診斷為WHIM綜合症，歐洲的估計數量也相似。
關於XOLREMDI®（Mavorixafor）
XOLREMDI（Mavorixafor）是一種選擇性CXCR4受體拮抗劑，在美國獲得批准，作為每日一次的口服治療，適用於12歲及以上的WHIM綜合症患者，以增加循環成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。CXCR4受體的配體CXCL12的刺激被認為在白血球（白細胞）進出骨髓的過程中起著關鍵作用。使用XOLREMDI的治療可以促進中性粒細胞和淋巴細胞從骨髓移動到外周循環。
關於X4 Pharmaceuticals
X4致力於為患者提供進展，通過開發和商業化創新療法來滿足罕見免疫系統疾病和重大未滿足需求的患者需求。憑藉在CXCR4和免疫系統生物學方面的專業知識，X4成功開發了Mavorixafor，這是一種目前在美國以XOLREMDI的名稱上市的口服CXCR4拮抗劑，並正在接受EMA的審核以獲得相同適應症的歐洲批准。該公司還在評估Mavorixafor的其他用途，並正在進行一項全球關鍵性第三期臨床試驗（4WARD），針對某些慢性中性粒細胞減少症患者。X4的總部位於麻薩諸塞州波士頓，並在奧地利維也納設有卓越研究中心。欲了解更多信息，請訪問www.x4pharma.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據適用證券法（包括1995年私募證券訴訟改革法修訂版）定義的前瞻性聲明。這些聲明可能通過“可能”、“將”、“可以”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預測”、“意圖”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“目標”或其他類似術語或表達來識別，這些術語或表達涉及X4的期望、策略、計劃或意圖。前瞻性聲明包括但不限於對EMA評估Mavorixafor在WHIM綜合症中的期望；在歐盟獲得MAA批准的潛力；X4計劃與其合作夥伴Norgine合作擴大患者獲取的計劃；X4當前和未來的臨床研究和相關準備工作的啟動、時間、進展和結果，以及這些試驗結果的可用期；以及X4的研究和開發計劃；與監管機構的預期互動及其相關批准的時間和預期；Mavorixafor的潛在市場機會；X4與Norgine的獨家許可協議及任何當前或未來合作的預期戰略利益；以及X4業務的使命和目標。本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層當前的期望和信念。這些前瞻性聲明既不是未來表現的承諾，也不是保證，並且受多種風險和不確定性的影響，其中許多超出X4的控制範圍，可能導致實際結果與這些前瞻性聲明中所考慮的結果有實質性差異，包括：監管批准過程中固有的不確定性可能影響EMA對Mavorixafor的審查的時間、進展和結果；即使獲得監管批准，也可能會出現商業化Mavorixafor在歐洲的延遲或困難；與外部合作夥伴（包括Norgine）的協調可能會面臨挑戰；X4可能難以建立和維持有效的銷售和市場組織或合適的第三方替代方案；X4可能無法獲得或維持孤兒藥物認證或排他性，這可能會限制X4產品候選者的潛在盈利能力；X4可能無法獲得監管批准或成功商業化Mavorixafor或任何其他慢性中性粒細胞減少症或其他潛在適應症的產品候選者；X4正在進行的臨床試驗的臨床數據的可用性、內容和時間可能會延遲或無法獲得，包括X4正在進行的第三期臨床試驗；臨床試驗的設計和招募速度，包括目前針對某些慢性中性粒細胞減少症的第三期臨床試驗的設計，可能無法成功完成試驗；在慢性中性粒細胞減少症中，Mavorixafor的商業機會可能小於預期；X4可能無法獲得和維持監管批准，包括市場授權批准；進行前臨床研究和臨床試驗及臨床開發過程中固有的不確定性；FDA、EMA及其他可比國外監管機構的監管審查和批准過程漫長、耗時且固有不可預測，如果X4最終無法獲得X4產品候選者的監管批准，包括Mavorixafor的其他適應症，X4的業務將受到重大損害；臨床試驗的初步或中期結果可能無法預測最終結果或未來試驗的結果，包括評估Mavorixafor單藥療法在慢性中性粒細胞減少症患者中持久增加絕對中性粒細胞計數的能力；測試或使用X4產品及產品候選者可能出現不良安全影響；與X4的合作夥伴的協調可能會妨礙或延遲X4的開發和商業化工作，或增加X4的成本；如果X4的任何主要合作夥伴未能履行其義務或終止合作，X4的業務可能會受到不利影響，並且成本可能增加；X4持續和計劃活動所需的內部和外部成本，以及對費用和現金使用的影響，可能高於預期，這可能會導致公司比預期更快地使用現金或改變或縮減部分計劃；以及其他風險和不確定性，包括在X4於2024年11月13日向證券交易委員會（SEC）提交的季度報告的“風險因素”部分中描述的風險，以及X4不時向SEC提交的其他文件。X4無義務更新本新聞稿中包含的信息，以反映新的事件或情況，除非法律要求。
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這篇文章的內容突顯了X4 Pharmaceuticals在罕見疾病領域的進展，特別是針對WHIM綜合症的治療。Mavorixafor的開發不僅是對患者需求的回應，也顯示了公司在全球市場上的戰略擴張。值得注意的是，這種藥物的成功上市不僅能改善患者的生活質量，還可能為公司帶來可觀的經濟效益。
然而，文章也提到了一些潛在的風險和不確定性，這些因素可能會影響藥物的上市進程及其商業化。特別是在與外部合作夥伴的協調上，X4需要確保其商業模式的穩定性和可持續性。隨著對罕見疾病的重視程度逐漸提高，X4的成功可能會成為其他生物技術公司的榜樣，激勵更多的創新療法進入市場。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
