VeonGen重塑品牌，推進基因療法新進展

ViGeneron更名為VeonGen Therapeutics，並宣布FDA稀有兒童疾病認證及VG801在Stargardt病的臨床進展

2025年6月5日 08:00 ET | 來源: VeonGen GmbH

VeonGen Therapeutics（前稱ViGeneron）今日宣布更名，以反映其轉型為專注於開發變革性基因療法的臨床階段基因醫學公司，旨在滿足患者的高度未滿足醫療需求。

VeonGen已將兩個首創的基因療法項目推進至臨床開發，這是朝著解決沒有批准治療選擇的疾病邁出的重要一步。這些項目包括VG801，一種針對Stargardt病及其他與_ABCA4_相關的視網膜疾病的新型雙AAV基因療法，以及VG901，針對由_CNGA1_突變引起的視網膜色素變性的一種玻璃體內給藥的AAV基因療法。這兩個項目均由VeonGen的專有基因醫學平台支持，旨在解決AAV基因療法中的關鍵基因傳遞挑戰：vgRNA REVeRT利用mRNA轉接來傳遞超過AAV貨物限制4.7 kb的大基因；而vgAAV則是一種經過工程設計的衣殼平台，優化了通過玻璃體內或視網膜下給藥的安全性和效率。

VeonGen還宣布其主導項目VG801已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）頒發的稀有兒童疾病認證（RPDD），用於治療與_ABCA4_突變相關的視網膜營養不良。該研究性療法目前正在進行首次人體的1/2期臨床試驗，患者給藥已經開始。同時，VeonGen正在與FDA通過稀有疾病終點推進（RDEA）試點計劃合作開發功能性終點。VG801旨在治療與Stargardt病及相關視網膜營養不良有關的雙等位基因_ABCA4_突變患者，這是最常見的遺傳性視網膜疾病，全球約每8,000至10,000人中就有1人受影響，也是兒童和年輕人黃斑變性的一個主要原因。

“這次更名反映了我們的旅程——從一個平台創新者轉型為一家擁有兩個基因療法的臨床階段公司。隨著VG801和VG901在臨床試驗中的推進，我們的平台顯示出強大的轉化潛力，我們已經做好準備，擴展基因醫學在眼科及其他領域的前沿，”VeonGen Therapeutics的聯合創始人及首席執行官Dr. Caroline Man Xu表示。“VG801獲得FDA的稀有兒童疾病認證，不僅突顯了我們科學方法的強大，也強化了我們加速開發和交付變革性療法的重點，以滿足迫切需要的患者。”

VeonGen的專有基因療法平台旨在廣泛的治療應用。除了眼科外，該公司還在探索擴展和合作的機會，涵蓋心血管、中樞神經系統（CNS）及其他疾病領域。

關於VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics是一家臨床階段的基因醫學公司，專注於為有高度未滿足醫療需求的患者開發下一代基因療法。公司的專有眼科管道擁有兩個首創的臨床項目：VG801，一種雙AAV基因療法，利用vgRNA REVeRT和vgAAV平台通過mRNA轉接傳遞完整的_ABCA4_基因，用於Stargardt病及相關視網膜疾病；以及VG901，一種基於vgAAV平台的玻璃體內給藥AAV基因療法，針對由_CNGA1_突變引起的視網膜色素變性。

VeonGen的三個差異化技術平台作為一個強大的工具箱，旨在解決與AAV基因療法相關的關鍵基因傳遞挑戰和未滿足需求。vgAAV平台具有增強的轉導效率和克服生物障礙的能力，使得如玻璃體內和系統性給藥等較少侵入性的給藥途徑成為可能。vgRNA REVeRT（通過mRNA轉接重組）平台使得在選定的AAV衣殼目標組織中以mRNA水平傳遞和重組超過4.7 kb AAV貨物限制的大基因成為可能。第三個平台AAV轉激活則利用CRISPR/Cas介導的轉錄調控，使得在體內激活或抑制與疾病相關的基因成為可能，擴展了AAV基因療法的潛力，超越了基因補充，並使得在基因診斷中開啟新的應用。

VeonGen不僅在眼科領域具有強大的應用潛力，還在探索心血管、中樞神經系統（CNS）及其他疾病領域的擴展和合作機會。該公司成立於2017年，由一支在AAV載體工程、基因療法開發和臨床轉化方面擁有深厚專業知識的團隊組成，總部位於德國慕尼黑。

這一消息不僅展示了VeonGen在基因療法領域的創新能力，還反映了對於未來基因醫學的廣泛應用潛力。隨著科技的進步和對罕見疾病的關注增加，VeonGen的發展將可能引領新一波的醫療革命，為更多患者帶來希望。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。