uniQure股價急升，因FDA安排會議討論亨廷頓病基因療法
基因療法公司uniQure（納斯達克代號：QURE）於週五早上股價飆升15%，因公司宣布與美國食品藥品監督管理局（FDA）安排了一場Type A會議，討論其針對AMT-130的生物製劑許可申請（Biologics License Application，BLA）。
這次會議將聚焦於支持AMT-130加速審批的數據。AMT-130是uniQure正在研究的亨廷頓病基因療法。此項監管進展有望成為該療法獲批的重要一步，針對亨廷頓病這種目前醫療需求未被滿足的疾病，有著重大意義。
uniQure行政總裁Matt Kapusta表示：「我們期待與FDA進行建設性的討論，努力推動AMT-130的加速審批路徑能夠及時落實。亨廷頓病患者社群，包括患者和臨床醫生，一直強調該病的醫療需求極為迫切，並希望能盡快獲得像AMT-130這類有潛力改變病程的療法。」
公司同時重申致力於確保患者能夠及時獲取治療，並會與FDA緊密合作，待收到正式會議記錄後，將提供進一步的監管更新。
亨廷頓病是一種罕見的遺傳性神經退化疾病，會導致腦部神經細胞逐漸破壞，患者會出現運動障礙、認知衰退及精神症狀。目前尚無任何獲批療法能有效延緩或阻止疾病進展。
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記者觀點與評論
uniQure這次與FDA的Type A會議安排，對於其AMT-130基因療法的審批進程是一個關鍵信號，反映出該療法已進入更實質的監管審核階段。亨廷頓病作為一種絕症，長久以來缺乏有效治療，任何能夠改變病程的療法一旦問世，都將帶來巨大的醫療突破和市場潛力。
然而，基因療法的研發和審批本身充滿挑戰，尤其是對於安全性和長期效益的評估。FDA的審查結果將直接影響uniQure的股價波動及未來發展。投資者需密切關注會議結果及後續的監管決定。
此外，這反映出市場對於罕見病基因療法的高度期待，也顯示監管機構願意針對重大未滿足醫療需求的疾病，提供加速審批的可能。這種策略不僅幫助患者，也促進生物科技產業的創新發展。
對香港及全球投資者而言，這是基因療法領域值得關注的個案，兼具醫療價值與投資潛力，但同時也需謹慎評估研發風險與監管不確定性。未來uniQure在AMT-130的進展，將成為基因治療市場的一個重要風向標。
以上文章由GPT 所翻譯及撰寫。
