uniQure宣布獨立數據監測委員會對其AMT-162治療SOD1-ALS的Phase I/II EPISOD1臨床試驗給予正面建議
2025年1月30日 07:37 ET | 來源：uniQure Inc.
~ 獨立數據監測委員會建議在計劃的首次劑量組安全評估後繼續劑量升級 ~
~ 公司預計在2025年第一季度啟動第二劑量組的入組 ~
美國列克星敦和荷蘭阿姆斯特丹，2025年1月30日（GLOBE NEWSWIRE）—— 先進基因療法公司uniQure N.V.（NASDAQ: QURE）今日宣布，EPISOD1的獨立數據監測委員會（IDMC）已經會議並審查了來自第一研究組的28天安全數據。IDMC的審查未發現重大安全問題，並建議繼續招募第二組患者。
uniQure首席醫療官Walid Abi-Saab醫生表示：“我們對這次初步IDMC會議的積極結果感到高興，這標誌著AMT-162在SOD1-ALS臨床開發中的重要一步。我們將繼續推進研究，期待在第二組患者中進行劑量升級。”
AMT-162是一種基於AAVrh10的實驗性基因療法，旨在降低突變SOD1蛋白的表達。SOD1-ALS患者表達錯誤折疊的SOD1蛋白，這種錯誤折疊的蛋白對運動神經元有毒，導致退化，隨著時間推移，最終導致肌肉無力、功能喪失和死亡。AMT-162可能提供一種新穎的單次、鞘內給藥方法，以減緩或阻止SOD1-ALS的進展。
AMT-162的Phase I/II臨床計劃概述
EPISOD1是一項在美國進行的Phase I/II多中心、開放標籤試驗，針對SOD1-ALS的AMT-162治療，分為三個劑量升級組，每組最多四名患者，在鞘內注射AMT-162之前和之後接受短期免疫抑制治療。該試驗將探討AMT-162的安全性和耐受性，並通過測量神經絲輕鏈（神經損傷的生物標記）和SOD1蛋白來評估探索性療效跡象。更多詳情可在www.clinicaltrials.gov（NCT06100276）上獲得。
AMT-162已獲得美國食品藥品監督管理局的孤兒藥地位和快速通道認證。
關於由超氧化物歧化酶1（SOD1）突變引起的肌萎縮側索硬化症（ALS）
SOD1-ALS是一種罕見的進行性致命神經退行性疾病，導致大腦和脊髓中的運動神經元喪失。隨著ALS的進展，患者會出現肌肉無力和萎縮，最終失去活動四肢、說話、吞嚥，甚至呼吸的能力，導致呼吸衰竭。根據2021年《神經流行病學》的一項研究，全球約有170,000名ALS患者，其中SOD1突變患者佔2%。根據國家神經疾病和中風研究所的資料，ALS患者的平均壽命從症狀出現開始約為三到五年。
關於uniQure
uniQure致力於實現基因療法的承諾——單次治療可能帶來治癒效果。uniQure的B型血友病基因療法的批准是基於十多年研究和臨床開發的歷史性成就，代表了基因組醫學領域的一個重要里程碑，並為生活在血友病中的患者帶來了新的治療方法。uniQure目前正在推進一系列專有基因療法，針對亨廷頓舞蹈症、難治性顳葉癲癇、ALS、法布里病及其他嚴重疾病進行治療。
uniQure前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明。所有非歷史事實的陳述均為前瞻性聲明，通常以“預期”、“相信”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“會”等類似表達方式來指示。前瞻性聲明基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿日期可用的信息。這些前瞻性聲明的例子包括但不限於，關於計劃在2025年第一季度啟動AMT-162研究的第二劑量組入組和進行劑量升級的陳述，以及AMT-162通過一次性給藥來減緩或停止SOD1-ALS進展的潛在療效特徵。公司的實際結果可能因多種原因與這些前瞻性聲明中的預期結果有重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於與臨床結果及公司計劃的開發和時機相關的風險；公司與監管機構的互動，這可能影響臨床試驗的啟動、時機和進展及批准途徑；公司是否能夠繼續建立和維持實現其目標所需的公司基礎設施和人員；公司在管理當前和未來臨床試驗及監管流程方面的有效性；基因療法的持續開發和接受度；公司在臨床試驗中展示其基因療法候選藥物的治療效果的能力；公司獲得、維護和保護其知識產權的能力；以及公司資助其運營和在需要時籌集額外資本的能力。這些風險和不確定性在公司定期向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中有更詳細的描述，包括2024年2月28日提交的10-K年報和2024年11月5日提交的10-Q季報，以及公司不時向SEC提交的其他文件。考慮到這些風險、不確定性和其他因素，您不應對這些前瞻性聲明過於依賴，公司對更新這些前瞻性聲明不承擔任何義務，即使未來出現新信息。
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電子郵件：t.malone@uniQure.com
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這篇報導突顯了uniQure在基因療法領域的最新進展，特別是針對SOD1-ALS的AMT-162試驗。這不僅是對患者和醫療界的一個好消息，也反映了基因療法在治療罕見疾病方面的潛力。隨著臨床試驗的推進，AMT-162有望成為一種創新的治療選擇，為這類患者帶來新的希望。
然而，值得注意的是，儘管IDMC的評估結果令人鼓舞，但臨床試驗的過程仍然充滿挑戰，包括可能的安全性問題和療效的驗證。未來的幾個月將是關鍵時期，uniQure需要在進一步的劑量升級和患者招募中保持透明度，並確保所有參與者的安全。這一過程不僅會影響公司的發展，也將對ALS患者的未來治療選擇產生深遠影響。
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