TRE-515藥物治療ALS患者顯示穩定病情成效

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生物科技

Trethera 用 TRE 515 治療重度預處理的末期肌萎縮側索硬化症（ALS）患者

2025年3月31日 09:30 ET | 來源：Trethera Corporation

洛杉磯，2025年3月31日（GLOBE NEWSWIRE）— Trethera Corporation（簡稱“Trethera”），一家臨床階段生物製藥公司，致力於通過首創藥物針對癌症和自身免疫性疾病，宣布了在FDA擴展使用計劃下，對一名肌萎縮側索硬化症（ALS，又稱盧·基里格病）患者進行TRE-515治療的臨床結果。TRE-515是一種由Trethera開發的創新藥物，目前正在進行對固體腫瘤的劑量遞增試驗，該藥物的目標是脫氧胞苷激酶（dCK），這是核苷回收途徑中的一種酶。

圖1. 藥物與目標酶dCK在脫氧胞苷結合位點的共晶3D結構。

該患者於2022年5月被診斷為ALS，並已接受超過10種不同的治療方法，包括FDA唯一批准的藥物Riluzole，但均未見效果。在試驗前的四個月中，該患者的強迫性肺活量（強迫呼吸量，一項衡量肺功能的重要指標）從60%下降至37%，儘管接受了多種藥物和實驗性幹細胞治療以對抗該疾病。在為期三個月的TRE-515治療期間，客觀指標顯示疾病穩定，包括強迫性肺活量和修訂版ALS功能評估量表（ALSFRS-R）。患者報告稱在這三個月內體重有所增加，頸部肌肉張力改善，並且臂力增強。值得注意的是，在整個治療過程中未出現不良事件，而多中心醫療審查小組一致投票決定提高TRE-515的劑量並延長試驗。

“我們的實驗室研究顯示，TRE-515在治療多種自身免疫和炎症性疾病（包括多發性硬化症、克羅恩病和紅斑狼瘡）方面具有潛力。這一試驗標誌著TRE-515首次在癌症之外的臨床應用，對於我們而言是一個重要的里程碑。” Trethera首席執行官Ken Schultz博士表示。“我們的方法有潛力延長ALS患者的生存期並改善生活質量。”

“目前FDA批准的ALS治療選擇非常有限。探索以首創藥物為基礎的替代療法，為缺乏可用療法的患者提供選擇，這代表著科學的不斷進步。” Cedars-Sinai神經學助理教授、治療神經學家Frank Diaz博士表示。“我們很高興與Trethera密切合作，推進這一新型療法。”

“我們特別期待TRE-515作為ALS治療的潛力，因為它能選擇性地調節炎症並且擁有良好的安全性資料。” Pacific Neuroscience Institute Foundation總裁、聖約翰醫療中心的Dan Kelly博士說。“我們期待繼續開發這一有前景的治療候選藥物，為有需要的患者提供改善疾病過程的療法。”

該患者在Cedars-Sinai醫院和Providence Saint John’s Health Center的合作下，參與了FDA擴展使用計劃（EA）。此計劃使患有生命威脅性疾病（如ALS）的患者，在沒有滿意的替代療法的情況下，可以使用像TRE-515這樣的研究性藥物。EA試驗允許醫生和患者根據藥物的臨床開發進行精心設計的協議，探索有希望的治療方案。當集成進藥物開發過程中，EA試驗提供了幾個優勢——包括更廣泛的患者參與、預測反應的潛在生物標誌物的識別，以及對臨床研究的寶貴數據，有助於改進臨床試驗。然而，未來需要進行隨機臨床試驗，並增加更多患者來證明臨床效益。

有關肌萎縮側索硬化症

肌萎縮側索硬化症（ALS），又稱盧·基里格病，是一種進行性、炎症性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞，降低肌肉功能和控制能力。ALS可追溯到超過20種不同基因的突變，並且通常由多種亞型的病情組合引起。大多數病例無法預測，儘管少數情況是遺傳性的。ALS對患者及其家庭造成極大影響。ALS患者的平均生存期在診斷後為兩至三年，目前尚無治療該病的療法。

關於Trethera

Trethera是一家臨床階段的私營生物製藥公司，致力於開創性地開發治療自身免疫疾病和癌症的創新療法。該公司由著名的加州大學洛杉磯分校（UCLA）科學家創立，並由經驗豐富的管理層和董事會成員領導。Trethera創新的核苷酸代謝靶向方法，促使了TRE-515的開發，這是一種口服膠囊，兩次被FDA指定為孤兒藥。TRE-515是一種首創臨床階段藥物，能抑制脫氧胞苷激酶（dCK），這是核苷回收途徑中的限速酶，該途徑是兩條合成DNA前體的生物合成通路之一。據信，某些癌症形式可能依賴回收途徑來支持腫瘤生長，某些自身免疫疾病也可能對TRE-515治療有所反應。Trethera正在開發TRE-515，作為單藥或聯合療法精確靶向癌症或自身免疫疾病的代謝弱點，旨在改變患者的治療結果。

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### 編輯觀點

這篇報道揭示了TRE-515在治療肌萎縮側索硬化症（ALS）方面的潛力，尤其是在其他治療無效的情況下。ALS是一種目前沒有治療方法的疾病，因此，任何來自新療法的希望都顯得尤為重要。這次臨床結果雖然顯示了積極的反應，如疾病穩定、體重增加及肌力增強，但仍需要更多的數據來證實其長期療效和廣泛應用的可能性。

作為編輯，我認為未來的臨床試驗和隨機對照研究將是關鍵，這不僅能夠提供更多關於治療的有效性和安全性的證據，還能幫助我們更好地理解該藥物如何在不同的ALS亞型中發揮作用。此外，TRE-515若能成功應用於ALS，對於其他自身免疫疾病的潛力也是不容忽視的，這將為未來的藥物開發提供重要的借鑑。

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