Tenaya Therapeutics 宣布於美國心臟病學會年會發表 MyPEAK™-1 臨床試驗 TN-201 新數據的 Late Breaker 報告
2025年3月31日 10:00 ET | 來源：Tenaya Therapeutics, Inc.
TN-201 在 3E13 vg/kg 劑量下良好耐受
新活檢數據再次證實 TN-201 具備強大的轉染和 RNA 表達；RNA 和蛋白質水準隨時間增加
所有基線為重症的 Cohort 1 患者均達到 NYHA I 級
三名患者中有兩名在一項或多項肥厚測量指標上有所改善
預計將在 2025 年上半年完成 Cohort 2 的招募，並於 2025 年下半年報告初步數據
美國加州南舊金山，2025年3月31日（GLOBE NEWSWIRE）—— Tenaya Therapeutics, Inc.（NASDAQ：TNYA）是一家臨床階段的生物技術公司，致力於發現、開發並交付可能治療心臟病根本原因的治療方案，今天宣布來自該公司 MyPEAK-1 期 1b/2 臨床試驗的 TN-201 來自三名已入組患者的中期數據，並於 2025 年美國心臟病學會科學會議（ACC.25）上進行了 Late-Breaker 報告發表。TN-201 正在開發中，旨在治療由 Myosin Binding Protein C3（MYBPC3）突變引起的肥厚性心肌病（HCM），這是一種由 MyBP-C 蛋白質不足所引起的病症。
TN-201 是首個針對由 MYBPC3 基因突變引起的 HCM 患者進行測試的基因療法。
“對於這些基因突變的患者，他們的病情進展往往更加激烈，且有更高的風險面臨嚴重甚至致命的並發症，” 克利夫蘭診所心臟血管胸外科研究所副主任、肥厚性心肌病中心主任 Milind Desai 醫生表示。
“我期待繼續研究並評估這些數據，看看是否有可能對這些患者群體進行基因治療，就像我們在其他疾病中看到的那樣。”
“TN-201 在 3E13 vg/kg 劑量下的新興安全性資料，再加上活檢結果顯示其轉染效果強勁，心臟內有令人鼓舞的表達以及臨床改善或穩定的跡象，為 TN-201 的臨床影響提供了積極的早期信號，” Tenaya 的首席醫學官 Whit Tingley 醫生說。
“這些數據加強了我們對 TN-201 改變 MYBPC3 相關 HCM 治療格局的樂觀預期，通過解決該疾病的根本原因。我們期待在今年晚些時候報告 Cohort 1 的更多數據，以及首次查看較高劑量組的數據。我們對 HCM 社群在這項工作中的支持深表感謝，特別是參與 MyPEAK-1 臨床試驗的所有患者。”
在 ACC.25 發表的中期數據包括來自三名患者的連續活檢和評估結果，這三名患者分別於 52 週和 26 週時接受 TN-201 基因療法的一次性注射（Cohort 1）。
TN-201 在 3E13 vg/kg 劑量下通常耐受良好，治療引發的不良事件（AEs）大多為輕微、可處理和/或可逆的。
對三名患者進行的兩次活檢顯示，TN-201 DNA 在心臟中的持續存在（0.8 至 1.4 vg/dg）和強大的 TN-201 RNA 表達（每微克 RNA 大於 1.25×105 份拷貝），且從第 8 週至第 52 週增加最多達 13 倍。
患者 1 和患者 2 的 MyBP-C 蛋白水準分別從 56% 和 62% 增加到 59% 和 64% 的正常水平。這一增長，加上 TN-201 mRNA 表達的增長，表明 TN-201 基因療法成功地在目標細胞中進行轉錄和表達。
患者 3 是第一位接受基線活檢的患者，預計這將有助於了解 TN-201 治療後蛋白質水準的總變化。患者 3 的治療後活檢樣本未能進行評估；第二次治療後活檢計劃於今年晚些時候進行，並會在未來的數據讀出中報告。
心肌損傷的生物標誌物心肌肌鈉蛋白在 Cohort 1 患者中基線時有所升高，在兩名患者中下降超過 60%，其水準現在已經正常或接近正常。NT-proBNP，作為心臟應激的生物標誌物，在患者使用免疫抑制劑期間上升並保持升高，但在免疫抑制藥物停用後恢復至基線水準。
肥厚性心肌病或心臟擴大的一些主要指標在兩名患者中有所改善，而其他評估指標保持穩定。左心室後壁厚度在基線時較高，兩名患者的厚度減少最多達 40%，達到正常範圍。在其中一名患者中，左心室質量（LVMI）改善了 10%。其他肥厚性心肌病和舒張功能的指標則保持穩定。
所有 Cohort 1 的三名患者在入組時均為客觀性重症，且有輕度至中度心力衰竭症狀（紐約心臟病協會（NYHA） II 或 III 級），這些症狀已影響他們的日常生活。現在，三名患者均已達到 NYHA I 級，這表示他們在體力活動上沒有任何限制。
“我們對 Cohort 1 來自 TN-201 的早期數據感到興奮，並期待今年晚些時候從 Cohort 2 獲得初步數據，其中三名患者中的兩名已經接受治療，” Tenaya 首席執行官 Faraz Ali 表示。
“我們也很高興，隨著最近的融資加上我們對支出的調整，我們已經將現金指引更新至 2026 年下半年，並且在未來12個月內有足夠的資源推動 TN-201 和 TN-401 基因療法項目的臨床數據里程碑。”
MyPEAK-1 期 1b/2 臨床試驗
MyPEAK-1 期 1b/2 臨床試驗（臨床試驗註冊號：NCT05836259）是一項正在進行的多中心、開放標籤、劑量遞增研究，旨在評估 TN-201 基因替代療法一次靜脈注射的安全性、耐受性和臨床療效。該試驗正在招募具有 MYBPC3 相關 HCM 的症狀性成年人（NYHA II 或 III 級）。MyPEAK-1 正在測試 3E13 vg/kg 和 6E13 vg/kg 的劑量，分為兩個 Cohort，每個 Cohort 包括三名患者。
若要了解更多有關 HCM 的基因療法以及參與 MyPEAK-1 試驗的信息，請訪問 HCMStudies.com。
關於 MYBPC3 相關的肥厚性心肌病
MYBPC3 基因的突變是肥厚性心肌病（HCM）最常見的遺傳原因，佔美國約 20% 的 HCM 患者，約有 120,000 名患者。MYBPC3 相關 HCM 是一種嚴重且進行性的病症，影響成年人、青少年、兒童及嬰兒。MYBPC3 基因的突變導致所需的 MyBP-C 蛋白表達不足，從而使心臟過度收縮，左心室增厚，並引發胸痛、呼吸急促、心悸和暈厥等症狀。與非遺傳性 HCM 患者相比，MYBPC3 突變所引起的病症患者更容易早期發病，並且有較高的心力衰竭、心律失常、腦中風、猝死等嚴重並發症的風險。至今尚無針對 HCM 根本遺傳原因的已批准治療藥物。
關於 TN-201
TN-201 是一種腺相關病毒 9 型（AAV9）基因療法，旨在通過一次靜脈注射將有效的 MYBPC3 基因送入心肌細胞中，從而增加 MyBP-C 蛋白水準，解決 MYBPC3 相關 HCM 的根本原因，目標是在單次治療後停止或甚至逆轉疾病。美國食品和藥物管理局已授予 TN-201 快速通道、孤兒藥物和罕見兒童藥物資格認證。TN-201 還獲得了歐盟委員會的孤兒藥物資格認證。
關於 Tenaya Therapeutics
Tenaya Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於發現、開發並交付可能治療心臟病根本原因的治療方案。該公司擁有一系列綜合內部能力，包括跨範疇目標驗證、包膜蛋白設計和製造，以開發針對稀有遺傳疾病和常見心臟疾病的基因藥物組合。Tenaya 的產品管線包括 TN-201，這是一種針對 MYBPC3 相關肥厚性心肌病（HCM）的基因療法；TN-401，針對 PKP2 相關心律失常性右心室心肌病（ARVC）的基因療法；TN-301，一種小分子 HDAC6 抑製劑，旨在用於心衰竭伴有保留射血分數（HFpEF）；以及多個處於臨床前階段的早期項目。欲了解更多信息，請訪問 www.tenayatherapeutics.com。
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**評論與分析：**
這項新療法的初步數據展示了 TN-201 在治療 MYBPC3 相關肥厚性心肌病（HCM）中的潛力，尤其是在劑量和安全性方面的積極表現。這項研究強調了基因治療在處理基因突變引起的心臟病中的突破性應用，並顯示出了改善患者的臨床狀況的可能性。當然，這項研究仍處於初期階段，我們需要更多的數據來確定其長期效果和廣泛應用的可能性。
值得注意的是，患者在治療後能夠顯著改善 NYHA 級別，顯示出心臟功能的進步，這是心臟病治療領域中的一大突破。未來，如果能進一步證實這些效果，TN-201 將可能改變 MYBPC3 相關 HCM 的治療格局，為數以千計的患者帶來
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