Tisento獲美FDA快速通道認證治療MELAS

Tisento Therapeutics 獲得美國FDA對Zagociguat的快速通道認證，用於治療MELAS

全球第二期PRIZM研究目前正在招募MELAS患者參與

2025年6月17日 07:00 ET | 來源：Tisento Therapeutics Inc

麻省劍橋，2025年6月17日（GLOBE NEWSWIRE）— Tisento Therapeutics今天宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予Zagociguat快速通道認證，用於治療MELAS（線粒體腦肌病、乳酸中毒和類中風發作）。Zagociguat是一種每日一次的口服臨床階段實驗藥物，對於改善線粒體疾病的周邊和中樞神經系統症狀具有潛力。快速通道是一種旨在促進藥物開發並可能加速審查的程序，旨在滿足嚴重病症的醫療需求，目標是更早將重要的新藥送到患者手中。

MELAS是一種罕見的線粒體疾病，影響多個器官系統，並以神經和全身症狀為特徵。MELAS常常導致嚴重且令人痛苦的症狀，包括慢性疲勞、認知功能障礙、肌肉無力、癲癇發作和類中風發作。這種疾病的重大負擔經常導致社交孤立、生活質量下降和預期壽命縮短。目前尚無MELAS的批准治療，現有的疾病管理選擇主要限於對症治療和生活方式改變，這些方法都不足以應對疾病帶來的衝擊和持久後果。

Tisento首席執行官Peter Hecht博士表示：“生活在MELAS中的人們及其家庭面臨巨大的挑戰，理應擁有能夠解決他們最關心的疾病方面的治療。我們很高興獲得FDA的快速通道認證，以表彰MELAS社區未滿足的醫療需求，以及Zagociguat在解決疾病的神經和全身症狀方面可能成為有意義的治療選擇的潛力。”

在全球第二期PRIZM研究中，Tisento正在評估Zagociguat治療對疲勞、認知障礙和其他MELAS關鍵方面的影響。PRIZM研究的臨床結果評估和終點策略是根據Tisento的訪談研究制定的，該研究中生活在MELAS中的個體描述了對他們最重要的症狀和影響。PRIZM目前正在北美、歐洲和澳大利亞招募參與者。有興趣了解更多的患者和家庭可以訪問Tisento的PRIZM頁面或ClinicalTrials.gov，或與他們的醫生討論PRIZM試驗。

關於PRIZM研究

PRIZM是一項**第二期** **隨機**、**安慰劑對照試驗**，旨在研究**Zagociguat**在**MELAS**中的效果，評估每日一次口服Zagociguat 15毫克或30毫克與安慰劑相比的療效和安全性，為期12週，參加者需具備遺傳和表型定義的MELAS。PRIZM研究採用交叉設計，設有兩個12週的治療期，中間有4週的洗脫期。所有參與者在其中一個12週的治療期內將接受Zagociguat，另一個則接受安慰劑。完成研究的參與者可能有資格參加開放標籤擴展研究。

PRIZM是一項全球研究，將在美國、意大利、德國、英國、澳大利亞和加拿大的線粒體疾病卓越中心招募約44名參與者。欲了解更多信息，請訪問Tisento的網站或ClinicalTrials.gov。

關於Zagociguat

Zagociguat是一種每日一次的口服臨床階段實驗藥物，對於改善線粒體疾病的周邊和中樞神經系統症狀具有潛力。Zagociguat刺激可溶性鳥苷酸酰化酶（sGC），這是一種幾乎存在於身體每個組織中的酶，並且是控制關鍵生理功能（包括神經功能和血流）的細胞機制系統的一部分。

作為一種首創的、能穿透大腦的sGC刺激劑，Zagociguat被假設能重新平衡MELAS中的失調細胞途徑。通過恢復支持線粒體的細胞功能，Zagociguat可能有助於恢復線粒體的能量產生和生理功能。

在一項針對MELAS患者的第二期a研究中，Zagociguat顯示出良好的安全性，並在整個身體，包括中樞神經系統中有良好的藥物暴露，並改善了神經功能、線粒體功能和大腦中的血流。Zagociguat目前正在第二期PRIZM研究中評估作為MELAS的治療。

關於Tisento Therapeutics

Tisento Therapeutics是一家私營生物科技公司，正在開發新型藥物以治療有重大未滿足需求的疾病，首要針對MELAS和其他遺傳性線粒體疾病。“Ti sento”在意大利語中意為“我聽見你”；我們的創新方法始於傾聽患者，然後將我們所學轉化為決策行動，塑造我們的研究和臨床計劃。

Tisento由一支高素質的內部生物製藥專家團隊和一個廣泛的外部專家醫生、患者倡導團體、研究人員、行業領先供應商及其他密切合作夥伴的網絡指導，這些都是我們開發有意義的線粒體疾病治療的使命合作夥伴。

這一消息不僅顯示了Tisento Therapeutics在MELAS治療上的努力，也反映出對於罕見疾病的關注和研究的必要性。隨著Zagociguat的快速通道認證，該藥物有望成為MELAS患者的一個重要治療選擇，這不僅能改善患者的生活質量，也為未來的線粒體疾病研究提供了新的思路和希望。希望這一研究能夠引起更多關注，促進對罕見疾病的研究和資源投入，讓更多患者受益。

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