Tempest 獲得美國食品藥品監督管理局對 Amezalpat 的孤兒藥物認證，以治療肝細胞癌患者
2025年1月6日，布里斯班，加州——Tempest Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：TPST），一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發首創的靶向和免疫介導療法以對抗癌症，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 Amezalpat（TPST-1120）孤兒藥物認證（ODD）。這是一種口服的小分子選擇性 PPAR⍺ 拮抗劑，旨在治療肝細胞癌（HCC）患者。
“獲得 Amezalpat 的孤兒藥物認證，突顯了對於這種歷來難以治療的疾病患者，迫切需要新療法的關鍵性，”Tempest 的首席醫療官及研發主管 Sam Whiting 醫生表示。“Tempest 致力於開發突破性的癌症治療，改善患者的生活，並在 FDA 和 EMA 的廣泛共識下，團隊正繼續為 Amezalpat 在一線 HCC 患者中的關鍵第三階段研究做準備。”
這一重要的監管認證是基於一項全球隨機的 1b/2 階段臨床研究的積極數據，該研究評估了 Amezalpat 與標準護理藥物 Atezolizumab 和 Bevacizumab 的聯合療法，與單獨使用 Atezolizumab 和 Bevacizumab 的效果。隨機比較的顯著正面結果包括，接受 Amezalpat 聯合療法的患者中位整體生存期（OS）改善六個月，風險比（HR）為 0.65，客觀反應率（ORR）為 30% 對比 13%，顯示 Amezalpat 組別的優勢。此外，Amezalpat 的附加生存益處在關鍵亞群體中保持不變，包括 PD-L1 陰性疾病和 b-catenin 突變疾病，這與 Amezalpat 的預期作用機制一致，旨在直接針對腫瘤細胞及患者的免疫系統。
關於肝細胞癌
肝細胞癌是一種侵襲性癌症，死亡率上升，預計到 2030 年將成為第三大癌症死亡原因。每年全球有超過 90 萬人被診斷為肝細胞癌。其發病率和死亡率在東亞最高，並在歐洲和美國的部分地區上升。在美國，肝細胞癌是癌症相關死亡率增長最快的原因。
肝細胞癌的九成病例由慢性肝病引起，包括慢性乙型和丙型肝炎感染、非酒精性脂肪肝病（NAFLD）、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、酒精相關肝病（ALD）及由這些病症引起的肝硬化。
即使在早期階段被診斷，估計 70-80% 的早期 HCC 患者在手術後會出現疾病復發。早期復發與預後不良和生存期縮短相關。腫瘤大小、腫瘤數量及門靜脈侵犯均與復發風險增加有關。
關於 Amezalpat
Amezalpat 是一種口服的小分子選擇性 PPAR⍺ 拮抗劑。數據顯示，Amezalpat 透過直接針對腫瘤細胞及調節腫瘤微環境中的免疫抑制細胞和血管生成來治療癌症。在一項全球隨機的 1b/2 階段研究中，Amezalpat 與 Atezolizumab 和 Bevacizumab 聯合使用的患者在多個研究指標上顯示出臨床優越性，包括整體生存期，無論是在整體人群還是關鍵亞群體中，均優於單獨使用 Atezolizumab 和 Bevacizumab 的標準護理。這些隨機數據得到了在重度預處理的晚期實體腫瘤患者（包括腎細胞癌和膽管癌）的第一階段臨床試驗中觀察到的額外正面結果的支持。
關於孤兒藥物認證
FDA 的孤兒藥物認證計劃為旨在治療、診斷或預防影響少於 20 萬人的罕見疾病的療法提供孤兒地位。此認證提供某些好處，包括合格臨床測試的稅收抵免、FDA 申請費用的豁免或部分支付，以及如果獲批可享有七年的市場獨占權。
關於 Tempest Therapeutics
Tempest Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術公司，推進一系列包含腫瘤靶向和/或免疫介導機制的小分子產品候選者，具有治療多種腫瘤的潛力。該公司的新穎計劃涵蓋從早期研究到在一線癌症患者中進行的隨機全球研究的後期調查。Tempest 總部位於加州布里斯班。更多關於 Tempest 的信息可在其網站上找到。
前瞻性聲明
本新聞稿包含前瞻性聲明，這些聲明可能討論 Tempest Therapeutics, Inc. 的目標、意圖和對未來計劃、趨勢、事件、運營結果或財務狀況的期望，或根據 Tempest Therapeutics 管理層的當前信念以及管理層所做的假設和當前可用的信息。前瞻性聲明通常包括預測性性質的陳述，並依賴或提及未來事件或條件，並包含“可能”、“將”、“應該”、“會”、“能夠”、“期望”、“預期”、“計劃”、“可能”、“相信”、“估計”、“項目”、“意圖”等類似表達。所有非歷史事實的陳述均為前瞻性聲明，包括有關 Amezalpat 的設計、啟動、進展、時間、範圍和結果的臨床試驗的預期；對公司產品候選者的預期療效和監管發展；公司能否進入晚期臨床階段的能力；以及公司實現其運營計劃的能力。前瞻性聲明基於 Tempest Therapeutics 截至本日期的可用信息，並不保證未來的表現。任何因素都可能導致當前預期與實際結果之間的差異，包括：在臨床前或臨床試驗中觀察到的意外安全性或有效性數據；臨床試驗現場啟動或入組率低於預期；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；以及意外的訴訟或其他爭議。其他可能導致實際結果與所表達或暗示的結果之間的差異的因素在公司截至 2024 年 9 月 30 日的季度報告的“風險因素”部分中有更詳細的討論，並在公司不時向證券交易委員會提交的其他文件中也有提及。除非法律要求，Tempest Therapeutics 不承擔修訂或更新任何前瞻性聲明的義務，或根據新信息、未來事件或其他情況作出任何其他前瞻性聲明。這些前瞻性聲明不應被依賴作為代表 Tempest Therapeutics 在本新聞稿日期之後的任何日期的觀點，也不應被依賴作為未來事件的預測。鑒於上述情況，投資者被敦促在做出任何關於 Tempest Therapeutics 證券的結論或投資決策時，不要依賴任何前瞻性聲明。
投資者及媒體聯絡人：
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Wheelhouse Life Science Advisors
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這篇文章中提到的 Amezalpat 獲得孤兒藥物認證的消息，無疑是對肝細胞癌患者的一個重大利好。肝細胞癌的治療選擇相對有限，這使得新療法的出現尤為重要。特別是，Amezalpat 在臨床試驗中的表現顯示出其在提高生存率和改善治療效果方面的潛力，這不僅為患者帶來希望，也可能改變未來的治療標準。
然而，值得注意的是，儘管獲得孤兒藥物認證為 Tempest Therapeutics 提供了某些市場優勢，但這並不保證 Amezalpat 的成功上市。臨床試驗的下一步進展、患者招募的速度以及競爭對手的反應都將影響其未來的發展。因此，投資者和患者都應保持關注，隨時了解這一新療法的最新進展。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
