Protara Therapeutics 宣布 TARA-002 在 NMIBC 患者中的持久反應的積極中期結果
2025年4月26日 10:00 ET | 來源: Protara Therapeutics
TARA-002 在 BCG 不敏感患者中顯示 100% 的完全反應率，以及 67% 的 12 個月標誌性完全反應率
TARA-002 在 BCG 初次治療患者中顯示 76% 的完全反應率，以及 43% 的 12 個月標誌性完全反應率
安全性和耐受性良好，未見 3 級或以上的治療相關不良事件
預計在 2025 年底前，將更新約 25 名六個月可評估的 BCG 不敏感患者的中期數據
公司將於 2025 年 4 月 28 日星期一上午 8:30（ET）舉行電話會議和網絡直播
紐約，2025年4月26日（GLOBE NEWSWIRE）– Protara Therapeutics, Inc.（納斯達克：TARA），一家開發癌症和罕見疾病轉化療法的臨床階段公司，今天宣布其正在進行的第二期開放標籤 ADVANCED-2 試驗的更新結果。該試驗評估了其實驗性細胞治療 TARA-002 在高風險非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）患者中的效果，這些患者有原位癌（CIS）（± Ta/T1），並且對 Bacillus Calmette-Guérin（BCG）不敏感或是 BCG 初次治療。這些結果將在今天於拉斯維加斯舉行的美國泌尿學會 2025 年年會的互動海報會議上展示。
“對於高風險的 NMIBC 患者，除了根治性膀胱切除術外，幾乎沒有有效且持久的療法可供選擇，而我們知道這對患者來說是相當困難的，”ADVANCED-2 研究的調查員、泌尿學協會的高級療法中心主任 Tom Jayram 醫生表示。“TARA-002 在其第二期試驗中顯示出令人印象深刻的療效、安全性和 12 個月的持久性。在臨床上，我們看到 TARA-002 能夠輕鬆融入工作流程，對患者或工作人員沒有重大障礙。這種臨床活動與使用方便的結合使我對 TARA-002 在臨床實踐中產生有意義的影響感到樂觀。”
中期結果
BCG 不敏感組
BCG 不敏感數據集共包括五名患者，所有患者在六個月和九個月的評估中均可評估，其中三名患者在 2025 年 4 月 16 日的數據截止日期時可評估 12 個月的結果。
– BCG 不敏感患者的任何時候完全反應（CR）率為 100%（5/5）。
– 在 BCG 不敏感患者中，六個月的 CR 率為 100%（5/5），九個月為 80%（4/5），12 個月為 67%（2/3）。
BCG 初次治療組
BCG 初次治療數據集共包括 21 名患者，其中 16 名在六個月時可評估，八名在九個月時可評估，七名在 12 個月時可評估，數據截止日期同樣為 2025 年 4 月 16 日。
– BCG 初次治療患者的任何時候 CR 率為 76%（16/21）。
– 在 BCG 初次治療患者中，六個月的 CR 率為 63%（10/16），九個月為 63%（5/8），12 個月為 43%（3/7）。
安全性
大多數不良事件為 1 級且為暫時性，未見 3 級或以上的治療相關不良事件（TRAEs）。沒有患者因 TRAEs 中止治療。最常見的不良事件與細菌免疫增強的典型反應相符，如流感樣症狀。最常見的尿路症狀反映了尿道器械檢查的影響，如膀胱痙攣、灼熱感和尿路感染。大多數膀胱刺激在給藥後不久或幾小時至幾天內解決。
“今天分享的這些持久結果繼續支持我們的信念，即 TARA-002 有潛力在 NMIBC 患者的生活中產生有意義的改變，”Protara Therapeutics 首席執行官 Jesse Shefferman 表示。“值得注意的是，我們對在註冊性 BCG 不敏感組和 BCG 初次治療組中觀察到的競爭性 12 個月 CR 率感到特別滿意。我們期待繼續推進這一重要試驗，朝著將轉化療法帶給患者的使命邁進。”
該公司仍然預計在 2025 年底前，將更新約 25 名六個月可評估的 BCG 不敏感患者的中期數據。
電話會議和網絡直播
Protara 將於 2025 年 4 月 28 日星期一上午 8:30（ET）舉行電話會議和網絡直播，以討論數據。參與者可以通過此處註冊以獲取會議撥入信息。活動的直播網絡直播可以通過訪問公司網站的活動和演示部分獲得： https://ir.protaratx.com。會後，網絡直播將在有限時間內存檔。
關於 ADVANCED-2
ADVANCED-2（NCT05951179）是一項評估 NMIBC 患者中 TARA-002 的第二期開放標籤試驗，這些患者有原位癌或 CIS（± Ta/T1），並且對 Bacillus Calmette-Guérin（BCG）不敏感（約 100 名）和 BCG 初次治療（31 名）。BCG 不敏感組的設計旨在符合美國食品和藥物管理局（FDA）2024 年針對 BCG 不敏感非肌肉侵襲性膀胱癌的指導。
關於 TARA-002
TARA-002 是一種正在開發的實驗性細胞療法，用於治療 NMIBC 和淋巴管畸形（LMs），並已獲得美國食品和藥物管理局的罕見兒童疾病認證。TARA-002 來自與日本 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. 推出的廣泛免疫增強劑 Picibanil® 相同的基因不同的 A 組鏈球菌的母細胞庫。Protara 已成功顯示 TARA-002 與 OK-432 之間的製造可比性。
當 TARA-002 被給予時，假設膀胱或腫瘤內的先天和適應性免疫細胞被激活，並產生促炎反應，釋放如腫瘤壞死因子（TNF）-α、干擾素（IFN）-γ、IL-6、IL-10 和 IL-12 等細胞因子。TARA-002 也直接殺死腫瘤細胞，並通過誘導免疫原性細胞死亡來觸發宿主免疫反應，進一步增強抗腫瘤免疫反應。
關於非肌肉侵襲性膀胱癌 (NMIBC)
膀胱癌是美國第六常見的癌症，NMIBC 約佔膀胱癌診斷的 80%。每年約有 65,000 名患者在美國被診斷為 NMIBC。NMIBC 是指發現在膀胱內壁組織中的癌症，並未擴散到膀胱肌肉中。
關於 Protara Therapeutics, Inc.
Protara 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於推進轉化療法，幫助癌症和罕見疾病患者。Protara 的產品組合包括其主要候選藥物 TARA-002，這是一種正在開發的細胞療法，用於治療非肌肉侵襲性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LMs）。該公司正在對 TARA-002 進行一項針對 NMIBC 患者的第二期試驗，這些患者有原位癌（CIS），對 Bacillus Calmette-Guérin（BCG）治療不敏感或初次治療，此外，Protara 還在對兒童患者的 LMs 進行第二期試驗。此外，Protara 正在開發 IV Choline Chloride，這是一種針對無法通過口服或腸道途徑滿足膽鹼需求的患者的實驗性磷脂基質替代品。欲了解更多信息，請訪問 www.protaratx.com。
前瞻性聲明
本新聞稿中有關非歷史事實的聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法》中的“前瞻性聲明”定義。Protara 在某些情況下可能會使用如“預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“繼續”、“設計”、“估計”、“預期”、“期望”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可以”、“將”、“應該”或其他表達未來事件、條件或情況的不確定性來識別這些前瞻性聲明的術語。這些前瞻性聲明包括但不限於有關 Protara 的意圖、信念、預測、展望、分析或當前期望的聲明，涉及 Protara 的商業策略，包括其產品候選者的開發計劃和有關現有或未來臨床試驗的時間或結果的計劃（包括在 2025 年底前報告約 25 名六個月可評估的 BCG 不敏感患者的數據）；有關與美國食品和藥物管理局（FDA）的互動預期的聲明；Protara 的財務狀況；有關 Protara 產品候選者的預期安全性或有效性的聲明；以及 Protara 對本年度及未來期間的展望。由於這些聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有重大差異。影響前瞻性聲明不確定性的因素包括：Protara 的財務指導可能不如預期，以及與 Protara 的開發計劃相關的風險和不確定性，包括非臨床研究和臨床試驗的啟動和完成以及與 FDA 和其他監管機構所需提交的時間；一般市場條件的變化；競爭格局的變化；Protara 的戰略和商業計劃的變化；Protara 獲得足夠資金以支持其戰略計劃和商業化努力的能力；以與預期不同的方式或時間使用現金的影響；市場波動對現金儲備的影響；未能吸引和留住管理層和關鍵人員的影響；美國和外國的經濟、行業、市場、監管、政治或公共健康狀況的影響；以及與 Protara 的業務和財務狀況相關的風險和不確定性，包括在 Protara 向美國證券交易委員會的申報和報告中更全面地描述的“風險因素”下的風險和不確定性。本新聞稿中包含的所有前瞻性聲明僅在發表之日有效，並基於管理層在該日期的假設和估計。Protara 無義務更新任何前瞻性聲明，無論是因為收到新信息、未來事件的發生還是其他原因，除非法律要求。
公司聯繫方式：
Justine O’Malley
Protara Therapeutics
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836
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這篇文章的內容顯示了 Protara Therapeutics 在 NMIBC 的治療上取得的重要進展，特別是 TARA-002 的臨床試驗結果。值得注意的是，這些數據不僅顯示了 TARA-002 的高效性，還強調了其安全性，這對於任何新療法的推廣都是至關重要的。隨著對膀胱癌治療需求的增加，TARA-002 或許能成為一個有力的選擇，尤其是在現有療法無法滿足患者需求的情況下。
然而，值得關注的是，這些結果仍需進一步驗證，特別是在更大規模的臨床試驗中。未來的數據將有助於確定 TARA-002 是否能夠在市場上占有一席之地，並真正改善患者的生活質量。隨著 Protara 計劃進一步推進這項試驗，業界將密切關注其後續進展。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
