Syndax藥品數據將於EHA 2025大會發表

Syndax宣布於EHA 2025會議上展示Revuforj®（revumenib）和Niktimvo™（axatilimab-csfr）的數據

2025年5月14日 09:30 ET | 來源：Syndax Pharmaceuticals, Inc.

_– Revumenib的摘要顯示在急性白血病的前線和復發/難治性環境中，對多種基因群體（包括mNPM1、KMT2Ar和NUP98r）有引人注目的結果 –_

_– Axatilimab的摘要強調在AGAVE-201試驗中觀察到的慢性移植物對宿主病（GVHD）不同器官和患者亞組的強勁反應 –_

紐約，2025年5月14日（GLOBE NEWSWIRE）—— Syndax Pharmaceuticals（納斯達克代碼：SNDX），一家推進創新癌症療法的商業階段生物製藥公司，今天宣布多個展示Revuforj®（revumenib）和Niktimvo™（axatilimab-csfr）臨床數據的摘要已被接受，將於2025年6月12日至15日在意大利米蘭舉行的第30屆歐洲血液學會（EHA）年會上展示。

“在EHA展示的數據顯示，revumenib和axatilimab有潛力改變急性白血病和慢性GVHD患者的治療模式，” Syndax的研究與開發負責人兼首席醫療官Nick Botwood醫生表示。“我們和臨床合作夥伴特別高興能分享來自BEAT AML前線試驗的更新數據，該試驗中revumenib與venetoclax和azacitidine聯合使用，針對mNPM1和KMT2Ar AML。我們預計這些令人鼓舞的結果的口頭報告將進一步激發醫生對正在進行的EVOLVE-2前線全球註冊試驗的興趣。”

在EHA 2025上展示的關鍵數據包括：

– 一個口頭報告，報告針對60歲或以上的新診斷突變NPM1（mNPM1）或KMT2A重排（KMT2Ar）急性髓性白血病（AML）患者中，revumenib與venetoclax和azacitidine聯合使用的Phase 1 BEAT AML試驗的更新結果。
– 一個海報報告，報告77名符合療效可評估標準的復發或難治性（R/R）mNPM1 AML患者在Phase 2 AUGMENT-101試驗中的數據。該海報將擴展2024年12月報告的該人群的總體數據。
– 一個海報報告，報告在AUGMENT-101試驗Phase 1部分中R/R NUP98r急性白血病患者的結果。
– 一個海報報告，報告在AGAVE-201試驗中axatilimab在慢性GVHD中的整體和器官特異性反應的動態。

以下接受的摘要現已在線上EHA會議網站上提供。口頭和海報報告的副本將在報告後在Syndax網站的“出版物和會議報告”部分提供。

EHA 2025期間的報告（所有時間均為CEST）：

Revumenib

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| **摘要標題** | **報告詳情** |
| Azacitidine、Venetoclax和Revumenib對新診斷的老年急性髓性白血病（AML）及NPM1突變或KMT2A重排患者的更新結果：來自Beat AML聯盟的報告 | 口頭報告
摘要編號：S138
6月12日星期四
會議時間：5:00-6:15 pm |
| 復發或難治性（R/R）核糖核酸磷酸酶1突變（NPM1m）急性髓性白血病（AML）患者的更新結果：來自Phase 2 AUGMENT-101研究的報告 | 海報報告（會議2）
摘要編號：PS1467
6月14日星期六 6:30-7:30 pm |
| AUGMENT-101 Phase 2研究中所有復發或難治性（R/R）KMT2Ar急性白血病患者的更新結果和更長隨訪 | 海報報告（會議2）
摘要編號：PS1473
6月14日星期六 6:30-7:30 pm
_重複報告_ |
| NUP98r急性白血病患者中Revumenib的活性：來自AUGMENT-101 Phase 1研究的結果 | 海報報告（會議2）
摘要編號：PS1501
6月14日星期六 6:30-7:30 pm |
| 進行中的試驗：一項針對新診斷的急性髓性白血病患者的Phase 1研究，研究Revumenib + 強化化療在KMT2A、NPM1或NUP98基因變異中的應用（SNDX-5613-0708） | 僅出版物*
摘要：PB2576 |
| 美國復發或難治性NPM1突變（NPM1m）急性髓性白血病（AML）患者的治療模式：現實世界數據分析 | 僅出版物*
摘要：PB2513 |

_* 摘要將在在線摘要冊中發布，該冊是HemaSphere（EHA官方期刊）的補充資料，EHA圖書館和會議平台。_

Axatilimab

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| **摘要標題** | **報告詳情** |
| 先前治療對接受Axatilimab的慢性移植物對宿主病患者臨床結果的影響：AGAVE-201的後期分析 | 海報報告（會議2）
摘要編號：PS2029
6月14日星期六 6:30-7:30 pm
_重複報告_ |
| Axatilimab在慢性移植物對宿主病中的整體和器官特異性反應的動態：來自AGAVE-201研究的分析 | 海報報告（會議1）
摘要編號：PF1035
6月13日星期五 6:30-7:30 pm
_重複報告_ |
| 進行中的試驗：一項隨機、開放標籤的Phase 3研究，研究Axatilimab與最佳可用療法在接受≥2條系統治療的慢性移植物對宿主病患者中的應用 | 海報報告（會議1）
摘要編號：PF1090
6月13日星期五 6:30-7:30 pm |
| 醫生報告的反應與慢性移植物對宿主病患者的其他反應指標的相關性：來自AGAVE-201試驗的分析 | 海報報告（會議1）
摘要編號：PF1041
6月13日星期五 6:30-7:30 pm
_重複報告_ |

關於Revuforj®（revumenib）

Revuforj（revumenib）是一種口服的首創選擇性menin抑制劑，已獲得FDA批准用於治療具有KMT2A基因重排的復發或難治性（R/R）急性白血病的成人和年滿一歲的兒童。

Revumenib正在開發用於治療具有核糖核酸磷酸酶1突變（mNPM1）的R/R急性髓性白血病（AML）。來自AUGMENT-101試驗的正面關鍵數據最近已發布，該公司於2025年4月提交了針對R/R mNPM1 AML的Revumenib補充新藥申請。此外，Revumenib與標準護理藥物在mNPM1 AML或KMT2A重排急性白血病中的多項試驗正在進行或計劃中，包括針對新診斷患者的試驗。

Revumenib之前已獲得美國FDA對AML、急性淋巴細胞白血病（ALL）和不明系譜急性白血病（ALAL）的孤兒藥物認證，並獲得歐洲委員會對AML的批准。美國FDA還授予Revumenib針對攜帶KMT2A重排或NPM1突變的成人和兒童R/R急性白血病患者的快速通道認證以及針對攜帶KMT2A重排的成人和兒童R/R急性白血病患者的突破療法認證。

關於Niktimvo™（axatilimab-csfr）

Niktimvo（axatilimab-csfr）是一種首創的刺激因子-1受體（CSF-1R）阻斷抗體，已在美國獲得批准，用於治療經過至少兩條系統治療失敗的慢性移植物對宿主病（GVHD）患者，適用於體重至少40公斤（88.2磅）的成人和兒童。

2016年，Syndax獲得了從UCB開發和商業化axatilimab的全球獨家權利。2021年9月，Syndax與Incyte簽署了一項全球獨家共同開發和共同商業化的許可協議，針對慢性GVHD及未來的任何適應症。

Axatilimab正在慢性GVHD的前線聯合試驗中進行研究——一項與ruxolitinib的Phase 2聯合試驗（NCT06388564）和一項與類固醇的Phase 3聯合試驗（NCT06585774）正在進行中。Axatilimab還在一項針對特發性肺纖維化患者的持續Phase 2試驗中進行研究（NCT06132256）。

Niktimvo是Incyte的商標。

所有其他商標均為其各自所有者的財產。

Revuforj（revumenib）

重要安全信息

警告：分化綜合徵

Revuforj可能引起致命的分化綜合徵。症狀可能包括發燒、呼吸困難、缺氧、肺浸潤、胸腔或心包積液、快速體重增加或周邊水腫、低血壓和腎功能障礙。如果懷疑分化綜合徵，應立即啟動皮質類固醇治療並進行血流動力學監測，直到症狀緩解。

警告和注意事項

分化綜合徵：Revuforj可能引起致命或危及生命的分化綜合徵（DS）。DS的症狀包括發燒、呼吸困難、缺氧、周邊水腫、胸腔或心包積液、急性腎衰竭和/或低血壓。在臨床試驗中，135名接受Revuforj治療的患者中有39人（29%）出現DS。DS的3級或4級在13%的患者中發生，並且有一例死亡。發作的中位時間為10天（範圍3-41天）。一些患者經歷了多次DS事件。7%的患者需要中斷治療，1%的患者需要撤回治療。

在開始使用Revuforj之前，需將白血球計數降低至25 Gi/L以下。如果懷疑DS，應立即啟動系統性皮質類固醇（例如，成人每12小時靜脈注射10毫克地塞米松，或對於體重小於40公斤的兒童每12小時靜脈注射0.25毫克/公斤地塞米松）治療，至少持續3天，直到症狀緩解。應實施支持性措施和血流動力學監測，直到改善。如果在啟動系統性皮質類固醇後，嚴重的體徵和/或症狀持續超過48小時，或出現需要呼吸機支持的危及生命的症狀，應中斷Revuforj。

QTc間隔延長：在臨床試驗中，QTc間隔延長被報告為135名接受Revuforj治療的患者中的39人（29%）的副作用。QTc間隔延長的3級在12%的患者中發生。心率校正QT間隔（使用Fridericia方法）（QTcF）超過500毫秒的患者佔8%，而QTcF從基線增加超過60毫秒的患者佔18%。由於QTc間隔延長，5%的患者需要降低Revuforj劑量。QTc延長在31名17歲以下患者中發生16%，在88名17至65歲的患者中發生33%，在16名65歲及以上的患者中發生50%。

在開始使用Revuforj之前，需糾正電解質異常，包括低鉀血症和低鎂血症。應在開始Revuforj之前進行心電圖（ECG），並且在QTcF超過450毫秒的患者中不應開始使用Revuforj。在前4周內每週至少進行一次心電圖，之後每月至少進行一次。在先天性長QTc綜合徵、充血性心力衰竭、電解質異常或正在服用已知會延長QTc間隔的藥物的患者中，可能需要更頻繁的心電圖監測。與已知會延長QTc間隔的藥物同時使用可能會增加QTc間隔延長的風險。

* 如果QTcF增加超過480毫秒且低於500毫秒，則中斷Revuforj，並在QTcF間隔回到≤480毫秒後以相同劑量每天兩次重新開始Revuforj。
* 如果QTcF增加超過500毫秒或從基線增加超過60毫秒，則中斷Revuforj，並在QTc間隔回到≤480毫秒後以降低劑量每天兩次重新開始Revuforj。
* 在出現心室心律失常的患者以及出現QTc間隔延長並伴有危及生命的心律失常症狀的患者中，應永久停止Revuforj。

胚胎-胎兒毒性：Revuforj在懷孕婦女中使用時可能會對胎兒造成傷害。建議懷孕婦女注意對胎兒的潛在風險。建議具有生育潛力的女性和伴侶具有生育潛力的男性在使用Revuforj治療期間及最後一次用藥後4個月內使用有效避孕措施。

不良反應

在接受Revuforj治療的患者中，4名患者（3%）出現致命的不良反應，包括2名出現分化綜合徵、1名出現出血及1名出現猝死。

在接受Revuforj治療的患者中，99名（73%）出現嚴重不良反應。最常見的**嚴重不良反應**（≥5%）包括感染（24%）、發熱性中性粒細胞減少（19%）、細菌感染（17%）、分化綜合徵（12%）、出血（9%）和血栓（5%）。

最常見的**不良反應**（≥20%），包括實驗室異常，為出血（53%）、噁心（51%）、磷酸鹽增加（50%）、肌肉骨骼疼痛（42%）、感染（41%）、天冬氨酸轉氨酶增加（37%）、發熱性中性粒細胞減少（35%）、丙氨酸轉氨酶增加（33%）、完整的甲狀旁腺激素增加（33%）、細菌感染（31%）、腹瀉（30%）、分化綜合徵（29%）、心電圖QT延長（29%）、磷酸鹽減少（25%）、甘油三酯增加（25%）、鉀減少（24%）、食慾減退（24%）、便秘（23%）、水腫（23%）、病毒感染（23%）、疲勞（22%）和鹼性磷酸酶增加（21%）。

藥物相互作用

當Revuforj與以下藥物同時使用時，可能會發生藥物相互作用：

– 強CYP3A4抑制劑：減少Revuforj劑量
– 強或中等CYP3A4誘導劑：避免與Revuforj同時使用
– QTc延長藥物：避免與Revuforj同時使用。如果不可避免，則在開始使用、同時使用期間及根據臨床需要進行心電圖檢查。如果QTc間隔超過480毫秒，則應停止Revuforj。在QTc間隔回到≤480毫秒後重新開始Revuforj。

特定人群

哺乳期：建議哺乳期女性在使用Revuforj治療期間及最後一次用藥後1周內不要哺乳。

懷孕和檢測：Revuforj在懷孕婦女中使用時可能會對胎兒造成傷害。在開始使用Revuforj之前，需在具有生育潛力的女性中確認懷孕狀態。

兒科：在兒科患者中監測骨骼生長和發育。

老年人：與年輕患者相比，65歲及以上患者的QTc延長和水腫發生率較高。

不孕症：根據動物研究結果，Revuforj可能會影響生育能力。對生育能力的影響是可逆的。

報告懷疑的不良反應，請聯繫Syndax Pharmaceuticals，電話：1-888-539-3REV或FDA，電話：1-800-FDA-1088或訪問 [www.fda.gov/medwatch](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=AldDjRx1noC1rYFdpaZ6UvFqe4M6Zvx-OHd7a9cVbi13Z5On3O2lxFa-ps2K0YuI_-dN7yDKhTD7boa9ZDcb0-ZEw8ZM6m3Xf003Q0o8oL4= “www.fda.gov/medwatch”)
。

請參見 [完整處方信息](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=UshzNdLOrzz_FX5MwkfVub2iGuT-eiL3Ju222wA-l-Un0wvj6IfGE2lq4g2pxdwbxNiPGAwb33xY_HCRjBomTGam6Yws5t7ufXtCpS4WXAIYqPeizRcd2Na3Vs3g0MCt9fkX7QbIjjTKRv2G1cs_Rg== “Full Prescribing Information”)
，包括警告標籤。

Niktimvo（axatilimab-csfr）

重要安全信息

警告和注意事項
輸注相關反應
Niktimvo™（axatilimab-csfr）可能引起輸注相關反應。在臨床試驗（AGAVE-201）中，接受Niktimvo的患者中有18%出現輸注相關反應，包括過敏反應，3級或4級反應佔1.3%。

對於曾經出現輸注相關反應的患者，建議使用抗組胺藥和退燒藥作為預防治療。監測患者是否出現輸注相關反應的跡象和症狀，包括發燒、寒顫、皮疹、潮紅、呼吸困難和高血壓。根據反應的嚴重程度中斷或減慢輸注速度，或永久停止使用Niktimvo。

胚胎-胎兒毒性
根據其作用機制，Niktimvo在懷孕婦女中使用時可能會對胎兒造成傷害。建議懷孕婦女注意對胎兒的潛在風險。建議具有生育潛力的女性在使用Niktimvo治療期間及最後一次用藥後30天內使用有效避孕措施。

不良反應
在接受Niktimvo治療的患者中，44%的患者出現嚴重不良反應（N=79）。>2名患者出現的嚴重不良反應包括感染（病原體未指明）（14%）、病毒感染（14%）和呼吸衰竭（5.1%）。由於不良反應，10%的患者永久停止使用Niktimvo，8%的患者因不良反應減少劑量。因不良反應而中斷治療的患者佔44%。導致>2名患者中斷治療的不良反應包括病毒感染、感染（病原體未指明）、細菌感染、肌肉骨骼疼痛和發燒。

最常見的（≥15%）不良反應，包括實驗室異常，為天冬氨酸轉氨酶（AST）增加、感染（病原體未指明）、丙氨酸轉氨酶（ALT）增加、磷酸鹽減少、血紅蛋白減少、病毒感染、γ-谷氨酰轉移酶（GGT）增加、肌肉骨骼疼痛、疲勞、淀粉酶增加、鈣增加、肌酸激酶（CPK）增加、鹼性磷酸酶（ALP）增加、噁心、頭痛、腹瀉、咳嗽、細菌感染、發燒和呼吸困難。

在接受Niktimvo治療的患者中，<10%的臨床相關不良反應包括：

– _眼部疾病：_ 眼眶水腫
– _皮膚和皮下皮膚疾病：_ 瘙癢
– _血管疾病：_ 高血壓

免疫原性：抗藥物抗體相關不良反應
在接受Niktimvo治療的慢性GVHD患者中，發展出抗藥物抗體（ADA）的患者中，26%（13/50）出現過敏反應，而沒有中和抗體（NAb）的患者中僅有4%（2/45）。

特定人群使用
哺乳期
由於對哺乳兒可能造成嚴重不良反應，建議女性在治療期間及最後一次用藥後30天內不要哺乳。

生育潛力的女性和男性
懷孕檢測
在開始使用Niktimvo之前，需確認具有生育潛力的女性的懷孕狀態。

避孕
_女性_
建議具有生育潛力的女性在使用Niktimvo治療期間及最後一次用藥後30天內使用有效避孕措施。

劑量和給藥
不良反應的劑量調整
在開始Niktimvo治療之前，需監測天冬氨酸轉氨酶（AST）、丙氨酸轉氨酶（ALT）、鹼性磷酸酶（ALP）、肌酸激酶（CPK）、淀粉酶和脂肪酶，每兩周監測一次，第一個月內，每1至2個月監測一次，直到異常情況得到解決。請參見處方信息中的表1以獲得更多建議。

請參見Niktimvo的[完整處方信息](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=lxXOEJs5mKC9XzJmeAyjRcPQc0GmbmJvRoWv9o6xhxlG2OhXTH8qkfrZXNM7ENpVSmGDHm8wjR0885VZpZOvrxyYNYh2KGkwHMoG5UIdC9sjWtFDqkyR6dWmnIs3XKj3-VPgFUBLTupQOwmcu_jsU_j7OFah12MuVNzu1ssAdqo= “full Prescribing Information for Niktimvo”)
。

關於Syndax

Syndax Pharmaceuticals是一家推進創新癌症療法的商業階段生物製藥公司。該公司的管道亮點包括Revuforj®（revumenib），這是一種獲得FDA批准的menin抑制劑，以及Niktimvo™（axatilimab-csfr），這是一種獲得FDA批准的單克隆抗體，能夠阻斷刺激因子1（CSF-1）受體。Syndax致力於重新構想癌症護理，正在努力釋放其管道的全部潛力，並在整個治療過程中進行多項臨床試驗。欲了解更多信息，請訪問 [www.syndax.com/](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=FEfUSlfaS_cKjjdpZy2Oog6I-JqJF2bLYUCBwdTmxh6Daj4E51vrQsBEfa_CbgpHSpNQN5H6H-plT1Xp4TPx4d9AlawpMKmtGkbjAKxNbtj0JnosabeSR-vIUHc_83hNM93DtXGTvSKLuDGyF_P4NjhFOLWiLJpeAZ11kVrJV7V9T__jMcqIQTWqvqLW2c9wq6gsiHz94G737hRIqcHPjQ== “www.syndax.com/”)
或在社交媒體上關注該公司，包括[X](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=s9Lfog5SsiHbqZoGJbohlaexq6XYx6AnWl6hMb9kYo1OnQrccF5rCe_fnQkf7c6AAn9W9E1JNulPNSpE_XfzaA== “X”)和[LinkedIn](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=wfjkBy2C7kR5GNKQs8ucpCdHpF7V8Cc314e0XoqCRw72G3x06F_ltZJDkVGG32IoCiLMwxasr1KpQnPOregXhT6UJqtS9KNwp0oJImgctT3xfnyOHeAuR7uJANO7lhr0R1WAp0pGgHfxlSYffY1F1l8oNA9dtvNkvyYvEVBFbCV5qyB6R4offgaXlplum2G9d-ftFTmtRKAFW_Judu3Qn–h1-iqOcOCjyf-XYxc9mI= “LinkedIn”)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的定義的前瞻性聲明。像“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“會”或這些術語的否定或複數形式，以及其他類似的表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性聲明。這些前瞻性聲明是基於Syndax截至本新聞稿日期的預期和假設。每一項前瞻性聲明均涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性聲明大相徑庭。本新聞稿中包含的前瞻性聲明包括但不限於有關進展、時間、臨床開發和臨床試驗範圍、Syndax產品候選者的臨床數據報告、Syndax及其合作夥伴產品在市場上的接受程度、銷售、市場營銷、製造和分銷要求，以及其產品候選者用於治療各種癌症指標和纖維性疾病的潛在用途。許多因素可能導致當前預期與實際結果之間的差異，包括：在臨床前或臨床試驗中觀察到的意外安全性或療效數據；臨床試驗現場啟動或入組率低於預期；Revuforj或Niktimvo的商業可用性變化；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；Syndax的合作夥伴未能支持或推進合作或產品候選者；以及意外的訴訟或其他爭議。其他可能導致Syndax實際結果與本新聞稿中表達或暗示的前瞻性聲明之間的差異的因素在Syndax向美國證券交易委員會的文件中討論，包括其中的“風險因素”部分。除非法律要求，Syndax不承擔更新本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明的義務，以反映任何期望的變化，即使新信息變得可用。

所有其他商標均為其各自所有者的財產。

Syndax聯繫人

Sharon Klahre
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
[sklahre@syndax.com](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=yOlgYQt6xE6Et8dHdnMNH7vrnOnfg1IQOJBZNECCzmWY2aFaVEfNW5SujyiAQINtz_61p97ayu-8_gOBfYGlw1kJf4IANlRlIkUzpAiarMI= “sklahre@syndax.com”)

電話：781.684.9827

SNDX-G

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在這篇報導中，Syndax Pharmaceuticals展示了其在急性白血病和慢性GVHD的治療上所取得的進展，特別是其新藥Revuforj和Niktimvo的臨床數據。這些數據不僅顯示了藥物的有效性，還可能為未來的治療方案提供新的思路。值得注意的是，這些藥物的開發和臨床試驗的成功，可能會改變目前的治療標準，尤其是在急性白血病這一領域。隨著這些新療法的推廣，醫療界對於如何更有效地治療這些疾病的認識將會進一步加深，並最終可能改善患者的生活質量。這也顯示出生物製藥公司在不斷探索和創新，以應對當前醫療需求的迫切性和重要性。

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