Spur Therapeutics基因療法獲FDA支持進入第三階段試驗

Spur Therapeutics宣布與FDA成功舉行第二階段結束會議，針對其治療戈謝病的基因療法候選藥FLT201

2025年2月3日 08:00 ET | 來源：Spur Therapeutics

FDA就支持潛在的加速和全面批准的單臂第三階段研究達成一致

計劃在2025年下半年為第三階段試驗接種首位患者

倫敦，2025年2月3日（GLOBE NEWSWIRE）——Spur Therapeutics今天宣布，與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行的第二階段結束會議（EOP2）獲得了正面反饋，支持其計劃中的FLT201第三階段試驗。FLT201是一種腺相關病毒（AAV）基因療法候選藥物，旨在治療戈謝病1型。反饋中包括就根據葡萄糖基神經酰胺（lyso-Gb1）減少的潛在加速批准達成一致，這是加速批准計劃的一部分。lyso-Gb1是戈謝病臨床反應的最佳預測指標之一，而FLT201在其第一/第二階段GALILEO-1試驗中顯示出lyso-Gb1的快速且持久的減少。

全面批准將基於第三階段研究中一年的血紅蛋白維持或改善的主要終點。血紅蛋白是戈謝病中公認的監管終點，來自GALILEO-1的數據顯示，接受FLT201單次輸注的患者在停止先前治療後，血紅蛋白水平保持正常超過一年。Spur預計將在2025年下半年為FLT201的第三階段試驗接種首位患者。

“我們對與FDA的第二階段結束會議結果感到非常高興，這為我們提供了一條明確的前進道路，”Spur首席執行官Michael Parini表示。“我們相信FLT201有潛力成為首個也是最佳的基因療法，為戈謝病設定新的護理標準。我們正迅速推進第三階段試驗，目標是為戈謝病患者提供一種潛在的變革性一次性療法，消除或緩解持續症狀，同時顯著減少治療負擔。”

來自GALILEO-1的數據支持FLT201進入第三階段試驗，並形成了FDA的EOP2反饋基礎。根據與FDA的協商，Spur預計第三階段試驗將是一項針對戈謝病1型成人的單臂研究，設計類似於GALILEO-1。在進入試驗之前，患者將穩定接受酶替代療法（ERT）或底物減少療法（SRT）至少兩年，然後在接受FLT201單次低劑量4.5e11 vg/kg輸注後，在設定的時間點停止這些療法。FDA對這一劑量的選擇表示一致，該劑量在GALILEO-1中顯示出令人信服的安全性和療效。

患者將作為自身對照，根據相對於基線評估的關鍵終點的改善或維持進行評估。FDA對基於輸注後六個月lyso-Gb1水平改善的潛在加速批准以及基於輸注後一年血紅蛋白水平改善或維持的全面批准提供了正面反饋。其他關鍵的次要和探索性終點將包括血小板計數、肝臟和脾臟體積、骨骼健康評估，以及患者報告的疼痛、疲勞和身心健康狀況。Spur預計在第三階段研究中招募約40-45名患者。

Spur正積極為第三階段研究做準備，預計本月完成研究中心選擇，並在美國、加拿大、英國、歐洲、以色列和拉丁美洲設立超過45個研究中心。

關於FLT201
FLT201是一種腺相關病毒（AAV）基因療法候選藥物，目前正在臨床開發中，作為戈謝病的潛在一次性治療。FLT201利用Spur專有的強效AAVS3衣殼，傳遞GCase85，這是一種經過合理設計的長效版本的酶，旨在停止疾病進展，減少或消除症狀，並使患者能夠停止目前的終身治療。來自已完成的FLT201第一/第二階段GALILEO-1臨床試驗的數據顯示，在多個關鍵生物標誌物和臨床評估中均有改善，包括有毒底物的顯著減少，這是由於酶缺乏所致，並且顯示出良好的安全性和療效。FLT201的第三階段試驗預計將在2025年下半年啟動。

關於戈謝病
戈謝病是由GBA1基因突變引起的，導致葡萄糖腺苷酶（GCase）水平異常低，這是一種需要代謝某類脂質的酶。因此，對細胞有害的底物葡萄糖基神經酰胺（Gb-1）和葡萄糖基鞘氨醇（lyso-Gb1）在細胞內積聚，然後在全身的組織和器官中積累，導致炎症和功能障礙。儘管目前已批准的療法可以進行治療，但許多戈謝病患者仍然經歷著虛弱的症狀，包括器官腫大、疲勞、骨痛和肺功能減退。戈謝病在美國、英國、法國、德國、西班牙、意大利和以色列約影響18,000人。

關於Spur Therapeutics
Spur Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發改變生活的基因療法，以應對嚴重的慢性疾病。通過優化每個產品候選者的每個組件，Spur旨在釋放基因療法的真正潛力，以實現卓越的臨床結果。Spur正在推進一種突破性的戈謝病基因療法候選藥物，以及一種潛在的首創基因療法候選藥物，用於腎上腺髓質神經病，並制定研究策略將基因療法推向更普遍的疾病，包括各類帕金森病、癡呆症和心血管疾病。擴大我們的影響，推進基因醫學的實踐。

朝著改變生活的療法和更光明的未來邁進。Toward More™

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這篇報導展示了Spur Therapeutics在基因療法領域的重大進展，尤其是在戈謝病的治療上。FLT201的潛力不僅在於其一次性治療的特性，更在於其能夠顯著減少患者的治療負擔，這對於長期需要接受治療的患者來說無疑是一個福音。值得注意的是，FDA的正面反饋顯示出對於新療法的開放態度，這可能會促進更多創新療法的快速審批。

此外，Spur的策略不僅限於戈謝病，還計劃將基因療法應用於更廣泛的疾病，這反映了當前生物技術行業對於基因療法的重視和未來潛力的期待。隨著技術的進步和研究的深入，未來可能會出現更多有效的基因療法，這將改變許多慢性疾病患者的生活質量。這一切都顯示出，基因療法不僅是治療的選擇，更是未來醫療的重要方向。

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