Solid Biosciences概述推進多元化神經肌肉和心臟發展管道的關鍵優先事項，並建立精準基因醫藥的領導地位
2025年1月15日16:05 ET | 來源：Solid Biosciences Inc.
– **杜氏肌營養不良症**：在INSPIRE DUCHENNE臨床試驗中已對四名患者進行了給藥；SGT-003在所有患者中耐受良好，未觀察到嚴重不良事件；預計2025年第一季度將公佈前三名患者的數據。
– **弗里德里希共濟失調**：SGT-212的首次人類臨床研究，利用雙重給藥途徑治療弗里德里希共濟失調，預計在2025年下半年啟動，最近已獲得FDA的IND批准。
– **心源性多形性室性心動過速**：SGT-501的IND申請預計在2025年上半年提交；該申請將使臨床階段的產品組合擴展至三個獨特候選藥物，針對顯著未滿足的醫療需求。
– **現金**：截至2024年12月31日，公司進入2025年時擁有約1.489億美元的現金和投資，預計將為2026年關鍵戰略優先事項提供資金。
馬薩諸塞州查爾斯鎮，2025年1月15日（GLOBE NEWSWIRE）—— Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）（以下簡稱「公司」或「Solid」），是一家專注於開發針對神經肌肉和心臟疾病的精準基因醫藥的生命科學公司，將提供企業更新，概述公司擴展的臨床階段管道和2025年目標，並完成其轉型，成為多項目領導者。總裁兼首席執行官Bo Cumbo和首席醫療官Gabriel Brooks醫生將於2025年1月15日（星期三）下午3:45（太平洋時間）在第43屆J.P. Morgan Healthcare Conference上提供更新。
“當我加入Solid Biosciences時，專注於杜氏肌營養不良症的基因療法，”Solid Biosciences的總裁兼首席執行官Bo Cumbo表示。“在過去兩年中，我們擴大了管道，納入了其他嚴重的基因神經肌肉和心臟疾病的基因療法，並在臨床上推出了我們的下一代杜氏基因療法，開啟了行業首個雙重給藥途徑的IND，以治療弗里德里希共濟失調，並繼續在下一代包膜技術、新型啟動子、免疫調節技術和製造卓越方面取得進展。我們致力於創新，建立一個真正的‘下一代’基因醫藥公司，同時保持Solid對患者需求的歷史關注。”
他接著說：“隨著兩個臨床階段資產和預計在2025年上半年提交的第三個IND，Solid Biosciences正站在實現這一願景的門檻上：一個有望為患者創造變革性基因醫藥的平台，並為我們的股東創造價值。”
會議亮點
在J.P. Morgan Healthcare Conference上的演講將包括以下內容：
神經肌肉管道
**SGT-003用於杜氏肌營養不良症（Duchenne）**
– SGT-003在正在進行的INSPIRE DUCHENNE臨床試驗中對首四名患者的給藥耐受良好。
– 擴展的INSPIRE DUCHENNE方案下的患者招募和給藥仍在進行中。
– 北美有六個臨床試驗地點啟用（美國五個，加拿大一個）。
– 英國藥品和健康產品監管局（MHRA）已清除INSPIRE DUCHENNE臨床試驗申請，預計在2025年下半年啟用初始地點。
– Solid預計將在2025年第一季度報告前三名患者的數據。
**SGT-212用於弗里德里希共濟失調（FA）**
– 如2025年1月7日所宣布，FDA已批准SGT-212的IND，用於治療FA的心臟和中樞神經系統表現。SGT-212是首個也是唯一一個利用雙重給藥途徑治療FA的基因療法。
– FA是一種由於frataxin蛋白水平不足而引起的退行性疾病。SGT-212是一種基於AAV的FA基因療法候選藥物，旨在通過直接注射到小腦的內側核（IDN）來治療神經學表現，並通過靜脈注射（IV）來針對心臟和系統性表現。
– 公司預計在2025年下半年啟動SGT-212的首次人類開放標籤1b期臨床試驗。該研究將招募生活在FA中的非行走和行走成人患者，分為多個組別，並評估SGT-212的安全性和耐受性。
心臟管道
**SGT-501用於心源性多形性室性心動過速（CPVT）**
– 目前正在進行IND啟用的良好實驗室實踐（GLP）毒理學研究，六個月的GLP毒理學研究的在生部分預計在2025年第一季度完成。
– 公司預計在2025年上半年提交SGT-501的IND，用於治療CPVT。
**SGT-601用於TNNT2薄絲心肌病**
– 預臨床IND啟用研究正在進行中，計劃在2025年全年進行，預計在2026年下半年提交IND。
梅約診所合作
– 如2024年12月4日所宣布，Solid與梅約診所達成合作，開發一個AAV基因療法平台，以開發治療突發心臟死亡易感遺傳性心肌病和通道病的療法。
– 根據這項合作，Solid獲得了開發和商業化六個未公開的心臟基因療法項目的獨家許可。
平台技術 – 包膜和其他
Solid正在建立一個創新的技術庫，涵蓋以下領域：
**包膜和啟動子**
– 公司正在建立多個心臟和神經肌肉包膜及啟動子庫，預計在2025年第四季度從首個庫中選擇最終包膜。
– Solid的專有包膜AAV-SLB101已授權給15個學術實驗室和公司。
**免疫調節**
– 多項免疫調節預臨床研究正在進行中，以確定在AAV基因療法預處理和血清陽性個體中潛在未來給藥的可行性。
**CMC純度**
– Solid的製造結構繼續建立製造卓越，並在早期心臟項目的研究規模中進一步改善了滿包膜與空包膜的比率。
第43屆J.P. Morgan Healthcare Conference網絡直播
Cumbo先生和Brooks醫生將於2025年1月15日（星期三）下午3:45（太平洋時間）在第43屆J.P. Morgan Healthcare Conference上發表演講。
該演講的直播將在公司網站投資者部分的活動頁面上提供，或通過點擊此處訪問。網絡直播重播將在活動頁面上存檔30天。
有興趣在會議期間與管理層會面的機構投資者可以聯繫他們的J.P. Morgan代表。
關於Solid Biosciences
Solid Biosciences是一家精準基因醫藥公司，專注於推進一系列基因療法候選藥物，包括用於治療杜氏肌營養不良症的SGT-003、用於治療弗里德里希共濟失調的SGT-212、用於治療心源性多形性室性心動過速的SGT-501、用於治療TNNT2介導的擴張型心肌病的SGT-601、用於治療BAG3介導的擴張型心肌病的SGT-401，以及其他針對致命心臟疾病的資產。Solid正在推進其多樣化的管道，專注於罕見的神經肌肉和心臟疾病，並聚集科學、技術、疾病管理和護理的專家。Solid由直接受到影響的人創立，旨在改善生活在這些嚴重疾病中的患者的日常生活。欲了解更多信息，請訪問www.solidbio.com。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的“前瞻性聲明”，包括有關公司未來期望、計劃和前景的聲明；成功實現和執行公司目標、優先事項和關鍵臨床里程碑的能力；針對神經肌肉和心臟疾病的管道計劃，包括SGT-003和SGT-212計劃的CTA提交、地點啟用、臨床開發、臨床試驗的啟動和招募、給藥、臨床試驗數據的可用性和潛在的加速批准；成功開發其他預臨床計劃及其包膜庫的能力；公司現金、現金等價物和可供出售證券的充足性以資助其運營；以及包含“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“工作”等類似表達的其他聲明。任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期，並受到多種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與上述前瞻性聲明所述或暗示的結果有重大和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司能否按預期時間推進SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601、SGT-401及其他預臨床計劃和包膜庫的相關風險；獲得和維持FDA和其他監管機構的必要批准；在臨床試驗中重現預臨床研究和早期臨床試驗中發現的積極結果；獲得、維護或保護與其產品候選藥物相關的知識產權；與其他尋求開發杜氏肌營養不良症、弗里德里希共濟失調及其他神經肌肉和心臟治療及基因療法的公司競爭；管理開支；以及在必要的時間內籌集大量額外資本以繼續開發SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601、SGT-401及其他候選藥物，實現其他商業目標並繼續作為一個持續經營的企業。關於其他風險和不確定性的討論，以及可能導致公司實際結果與前瞻性聲明中所包含的結果不同的其他重要因素，請參見“風險因素”部分，以及公司最近向證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性聲明代表公司截至本日期的觀點，不應被依賴為公司在本日期之後的觀點。公司預計後續事件和發展將導致公司的觀點發生變化。然而，儘管公司可能選擇在未來某個時候更新這些前瞻性聲明，但公司特此明確否認有義務這樣做。
Solid Biosciences投資者聯絡人：
Nicole Anderson
投資者關係及企業傳訊總監
Solid Biosciences Inc.
investors@solidbio.com
媒體聯絡人：
Glenn Silver
FINN Partners
glenn.silver@finnpartners.com
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在這篇文章中，Solid Biosciences展示了其在基因療法領域的積極進展，特別是在針對罕見疾病的臨床試驗方面。公司不僅在杜氏肌營養不良症的研究上取得了進展，還在開發針對弗里德里希共濟失調的創新療法，這顯示出其對多元化治療方案的承諾。這種多管齊下的策略不僅能夠滿足不同患者的需求，還能提升公司的市場競爭力。值得注意的是，SGT-212的雙重給藥途徑的創新，可能會為未來的基因療法設定新的標準，這對於整個行業都是一個重要的里程碑。此外，Solid Biosciences在資金管理方面的穩健策略，將為其未來的研發提供持續的支持，這對於任何希望在生物技術領域保持領先地位的公司來說都是至關重要的。
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