Rocket基因療法試驗獲FDA解禁 股價狂飆30%

美國FDA解除對Rocket Pharmaceuticals基因療法試驗的臨床暫停令

美國食品藥品監督管理局（FDA）批准Rocket Pharmaceuticals恢復其基因療法RP-A501的臨床試驗，距離該試驗因一名患者死亡而被暫停不足三個月。受此消息刺激，該公司股價當日早盤飆升超過30%。

這項針對罕見遺傳病「Danon病」的中期試驗於今年五月被FDA叫停，原因是一名患者因罕見併發症不幸身亡。Rocket Pharmaceuticals表示，FDA已解除對該試驗的臨床暫停令，並允許公司以調整後的治療前方案及降低劑量繼續試驗。

具體而言，公司將停止預防性使用抑制免疫系統中C3蛋白的藥物。該名五月試驗中死亡患者正是接受了兩名使用C3抑制劑患者中的一員，死因為毛細血管滲漏症候群，這種症狀可導致器官衰竭。

在重新啟動的試驗中，預計三名患者將分別間隔至少四週接受較低劑量的基因療法。Rocket指出，此次調整的劑量是基於早期試驗數據制定，而該數據顯示較佳的安全性。

Danon病主要影響男性，會導致心肌損傷及漸進性肌肉無力。根據美國國立衛生研究院資料，目前美國已知患者不足一千人。

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評論與分析：

Rocket Pharmaceuticals的基因療法試驗恢復，背後折射出基因治療領域的風險與潛力並存。基因療法作為前沿醫療技術，往往伴隨不可預見的安全挑戰，患者死亡事件雖令人痛心，但科學界和監管機構的審慎態度正是確保技術安全推進的關鍵。

此次FDA解除臨床暫停，並要求調整劑量及預處理方案，反映出監管方在保障患者安全與推動創新治療之間尋求平衡。Rocket選擇暫停使用C3蛋白抑制劑，顯示對免疫系統反應的敏感調控將是未來基因療法開發不可忽視的重點。

此外，Danon病作為罕見病，患者基數有限，治療方案的成功將對患者生活質量帶來革命性改善，也可能為公司帶來顯著的市場價值。對香港及全球投資者而言，這類生物科技股的高波動性意味著風險與機遇並存，投資前需謹慎評估技術成熟度與監管風險。

總括來說，Rocket的案例提醒我們，基因療法的發展不僅是醫學突破，更是一場關於安全、倫理與商業模式的多維博弈。未來基因療法能否成為主流治療選擇，還需觀察更多臨床數據和長期療效。對於投資者和患者而言，理性期待和嚴謹監管同樣重要。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。