Rhythm Pharmaceuticals 宣布2024年第四季度及全年初步淨產品收入、管道進展及即將到來的里程碑
2025年1月10日 07:15 ET — Rhythm Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：RYTM），一家專注於改變罕見神經內分泌疾病患者生活的商業生物製藥公司，今天宣布了2024年第四季度及全年的初步未經審計的淨收入，管道進展更新及即將到來的里程碑。
“Rhythm在2025年準備好迎接下一個增長階段。在過去兩年中，我們通過在越來越多的國家中展示穩定的增長，確立了我們的罕見MC4R通路疾病業務的商業可行性，今年我們期待從我們強大的臨床開發管道中獲得一系列的數據發佈，”Rhythm的董事會主席、首席執行官兼總裁David Meeker醫生表示。“我們在獲得性下丘腦肥胖症（HO）的第三期試驗仍然按計劃進行，我們已經完成了12名患者的日本補充隊列的招募，這將成為我們在日本進行監管申請的基礎，並為在當地治療下丘腦肥胖症提供了重要機會。我們將開始進行先天性HO的子研究，這可能進一步擴大與下丘腦損傷或功能失調相關的機會。這些指標代表了重大的未滿足醫療需求，對Rhythm來說是潛在的變革性機會。”
Meeker醫生補充道：“我們已經完成了我們認為是第三期EMANATE試驗中最有前途的兩個子研究的招募。基於對Prader-Willi綜合症（PWS）的未滿足需求和我們初步研究的學習，我們計劃啟動一項探索性第二期研究，使用更高劑量的setmelanotide，持續6個月。如我們之前所述，2024年是執行年，我們預期2025年將是數據發佈年。”
2024年第四季度及全年初步未經審計的淨產品收入
根據初步未經審計的財務信息，Rhythm預計IMCIVREE的全球銷售淨收入在2024年第四季度約為4200萬美元，較2024年第三季度環比增長26%。2024年全年的淨收入預計約為1.3億美元，與2023年全年的7740萬美元相比增長顯著。環比增長主要是由於接受治療的患者數量增加及美國的庫存增長。IMCIVREE在美國的銷售貢獻了約74%的第四季度初步淨產品收入及約73%的2024年全年收入。公司計劃在2025年2月底報告2024年第四季度及全年的財務結果。
管道進展及即將到來的里程碑
Setmelanotide
獲得性下丘腦肥胖症（HO）
公司計劃在2025年上半年報告其全球第三期試驗中評估setmelanotide在獲得性HO中的關鍵數據，該試驗包括120名患者的隊列。
Rhythm已經完成了其全球第三期試驗中12名患者的日本補充隊列的招募。來自該補充隊列的數據將作為日本監管申請的基礎。
先天性HO
Rhythm預計在2025年第一季度招募首名先天性HO患者，參加正在進行的全球第三期試驗的34週子研究。該子研究與獲得性下丘腦肥胖症的關鍵第三期試驗獨立進行。
基因引起的MC4R通路疾病
Rhythm已經完成了第三期EMANATE試驗的招募，該試驗包括四個子研究：SH2B1（n=121）；POMC和/或PCSK1（n=79）；SRC1（n=73）；LEPR（n=23）。該試驗的四個子研究設計允許獨立數據發佈和每個基因隊列的潛在註冊。每個子研究的主要終點是setmelanotide組與安慰劑組在基線至52周的BMI平均百分比變化的差異。公司預計在2026年上半年報告第三期EMANATE試驗的關鍵數據。
Prader-Willi綜合症（PWS）
Rhythm今天宣布計劃在2025年第一季度啟動一項新的26週開放標籤第二期試驗，評估setmelanotide對PWS的治療。Rhythm計劃招募最多20名6至65歲的PWS及肥胖患者。患者將根據耐受性逐步增加劑量至每日5毫克。主要終點為安全性和耐受性。關鍵次要終點將評估體重、過度飢餓、行為及藥物動力學。該試驗將在美國的一個單一中心進行。
PWS是一種罕見的遺傳疾病，會導致多種身體、心理和行為問題。PWS的一個關鍵特徵是持續的飢餓感，通常在約2歲時開始。全球估計有約40萬人受到PWS的影響，而美國約有2萬人。目前，沒有經批准的療法能有效減少極端的過度飢餓或解決低能量消耗的問題。
Bivamelagon（LB54640）
Rhythm預計在2025年第一季度完成對評估bivamelagon（口服MC4R激動劑）在獲得性HO中的第二期試驗的招募。
RM-718
在接受協議修訂後，Rhythm預計在2025年第一季度開始對獲得性HO患者進行RM-718（每週MC4R激動劑）第一期試驗C部分的給藥。公司計劃在該第一期試驗的C部分招募最多30名獲得性下丘腦肥胖症患者，為期16週。
財務披露建議
本公告包含截至2024年12月31日的第四季度和財政年度的某些初步財務結果估計。這些估計基於公司目前可用的信息。公司的第四季度及2024年全年的財務結算程序尚未完成，因此實際結果可能與此處所呈現的初步結果有所不同，這是由於公司財務結算及審計程序的完成。這些初步財務結果尚未經公司獨立註冊公共會計師事務所審計或審查。這些估計不應被視為公司完整的中期或年度財務報表的替代品。因此，您不應對這些初步數據過度依賴。
關於Rhythm Pharmaceuticals
Rhythm是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改變罕見神經內分泌疾病患者及其家庭的生活。Rhythm的主要產品IMCIVREE®（setmelanotide）是一種MC4R激動劑，旨在治療過度飢餓和嚴重肥胖，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於減少過多體重並長期維持體重減少，適用於2歲及以上的成人和兒童，這些患者因Bardet-Biedl綜合症（BBS）或基因確認的前腦啡肽（POMC）缺乏症，包括前蛋白轉化酶亞型1（PCSK1）缺乏症或瘦素受體（LEPR）缺乏症而導致的肥胖。此外，Rhythm正在推進setmelanotide在其他罕見疾病中的廣泛臨床開發計劃，以及研究中的MC4R激動劑LB54640和RM-718，以及一系列小分子治療先天性高胰島素血症的前臨床研究。Rhythm的總部位於馬薩諸塞州波士頓。
setmelanotide適應症
在美國，setmelanotide被指示用於減少過多體重並長期維持體重減少，適用於2歲及以上的成人和兒童，這些患者因Bardet-Biedl綜合症（BBS）或前腦啡肽（POMC）、前蛋白轉化酶亞型1（PCSK1）或瘦素受體（LEPR）缺乏症而導致的肥胖，需經FDA批准的測試顯示POMC、PCSK1或LEPR基因的變異被解釋為致病性、可能致病性或不確定意義（VUS）。
在歐盟和英國，setmelanotide被指示用於治療肥胖及控制與基因確認的BBS或功能喪失的雙等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏症或雙等位基因LEPR缺乏症相關的飢餓，適用於2歲及以上的成人和兒童。在歐盟和英國，setmelanotide應由具有相關遺傳病理學專業知識的醫生開處方和監督。
使用限制
setmelanotide不適用於以下情況的患者，因為setmelanotide預期不會有效：
懷疑POMC、PCSK1或LEPR缺乏症的肥胖，且POMC、PCSK1或LEPR變異被分類為良性或可能良性；
與BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏症無關的其他類型肥胖，包括與其他遺傳綜合症和一般（多基因）肥胖相關的肥胖。
禁忌症
對setmelanotide或IMCIVREE中的任何輔料有嚴重過敏反應的患者。已報告過敏反應（例如，過敏性休克）。
警告和注意事項
性興奮障礙：男性出現自發性陰莖勃起，女性出現性不良反應。告知患者這些事件可能會發生，並指導有勃起持續超過4小時的患者尋求緊急醫療幫助。
抑鬱和自殺意念：已出現抑鬱、自殺意念和抑鬱情緒。監測患者是否出現新發或惡化的抑鬱或自殺想法或行為。如果患者出現自殺想法或行為，或臨床上顯著或持續的抑鬱症狀，考慮停止IMCIVREE的使用。
過敏反應：已報告嚴重過敏反應（例如，過敏性休克）。如懷疑，建議患者及時尋求醫療幫助並停止IMCIVREE的使用。
皮膚色素沉著、既有痣變黑及新黑色素痣的發展：已出現全身或局部皮膚色素增加、既有痣變黑、新黑色素痣的發展及現有黑色素痣的增大。在治療前進行全身皮膚檢查，並在治療期間定期監測既有及新發的色素病變。
由於苯甲醇防腐劑對新生兒和低出生體重嬰兒的嚴重不良反應風險：IMCIVREE不適用於新生兒或嬰兒。使用含苯甲醇的藥物可能導致新生兒和低出生體重嬰兒出現嚴重且致命的不良反應，包括“喘息綜合症”。
不良反應
最常見的不良反應（發生率≥20%）包括皮膚色素沉著、注射部位反應、噁心、頭痛、腹瀉、腹痛、嘔吐、抑鬱及自發性陰莖勃起。
特定人群的使用
對於哺乳期的患者，不建議使用IMCIVREE。在懷孕被確認後，除非治療的好處超過對胎兒的潛在風險，否則應停止IMCIVREE的使用。
如需報告懷疑的不良反應，請聯繫Rhythm Pharmaceuticals，電話：+1 (833) 789-6337，或FDA，電話：1-800-FDA-1088，或訪問www.fda.gov/medwatch。請參閱產品特性摘要第4.8節以獲取有關在歐洲報告懷疑不良反應的信息。
請參閱完整的處方信息以獲取其他重要安全信息。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明。本新聞稿中所有不涉及歷史事實的聲明應被視為前瞻性聲明，包括但不限於有關setmelanotide及其他產品候選者的潛力、安全性、有效性、監管及臨床進展、潛在監管申請、批准及其時間安排的聲明；有關我們臨床試驗數據的公告，包括我們評估setmelanotide在獲得性下丘腦肥胖症患者中的全球第三期試驗；我們臨床試驗中患者的持續招募；公司任何產品或產品候選者對任何特定疾病適應症或任何劑量的潛在益處；對潛在臨床試驗結果、監管申請和批准的預期；我們的業務策略和計劃，包括有關setmelanotide的持續商業化的預期；對IMCIVREE的淨收入和銷售及報銷的預期；我們對任何時間段的預期財務表現，包括截至2024年12月31日的第四季度及全年初步未經審計的淨產品收入；我們參加即將舉行的活動和演示的預期；以及任何上述事項的時間安排。使用“預期”、“期待”、“相信”、“可能”、“將會”等類似詞語的聲明也屬於前瞻性聲明。這些聲明受到許多風險和不確定性的影響，包括但不限於與我們截至2024年12月31日的淨收入及預期財務結果相關的風險、我們在臨床試驗中招募患者的能力、臨床試驗的設計和結果、競爭的影響、獲得必要監管批准的能力、數據分析和報告的風險、成功商業化setmelanotide的能力、我們的流動性和支出、保留關鍵員工和顧問的能力，以及吸引、保留和激勵合格人員的能力，還有一般經濟條件，以及Rhythm的季度報告中的“風險因素”標題下討論的其他重要因素。除法律要求外，我們不承擔對本公告中包含的前瞻性聲明進行任何修訂或更新的義務，以反映發生在本公告日期之後的事件或情況，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。
公司聯絡人：
David Connolly
投資者關係及企業傳訊負責人
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
857-264-4280
dconnolly@rhythmtx.com
媒體聯絡人：
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Real Chemistry
(949) 903-4750
sseapy@realchemistry.com
在這篇報導中，我們看到Rhythm Pharmaceuticals在2024年的表現不錯，尤其是在IMCIVREE的銷售上有顯著增長，這顯示出市場對於其產品的需求在上升。這不僅反映了公司在罕見疾病領域的潛力，也顯示出其在臨床試驗方面的積極進展。隨著新試驗的啟動，特別是針對Prader-Willi綜合症的研究，Rhythm有望在未來幾年內進一步擴展其市場份額。
然而，這也提醒我們，生物製藥行業的競爭激烈，且市場需求的變化可能會影響公司的長期增長。因此，Rhythm需要持續關注其產品的安全性及有效性，並在臨床數據發佈後及時調整其商業策略，以應對市場的挑戰。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
