Rezdiffra顯著改善肝硬化患者健康指標

Madrigal宣布新臨床數據顯示Rezdiffra™（resmetirom）顯著改善多項非侵入性測試及補償性MASH肝硬化患者的門脈高壓風險

2025年5月10日 07:15 ET | 來源：Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

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* _在EASL大會上展示的第三期MAESTRO-NAFLD-1試驗補償性MASH肝硬化（F4c）組的最新結果_
* _基線時有臨床顯著門脈高壓（CSPH）的患者中，65%在兩年內轉入較低風險類別_
* _患者的肝硬度平均降低6.7 kPa，與基線相比具有統計學意義_

賓夕法尼亞州康紹霍肯，2025年5月10日（GLOBE NEWSWIRE）——Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: MDGL），一家專注於為代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）提供新型療法的生物製藥公司，今天宣布了來自第三期MAESTRO-NAFLD-1試驗補償性MASH肝硬化（F4c）組的兩年正面結果。研究中的患者（n=122）在肝硬度、肝脂肪、纖維化生物標誌物、肝臟體積及臨床顯著門脈高壓（CSPH）風險分數等多個指標上均有顯著改善。

“Rezdiffra在兩年的治療中顯示出廣泛且持久的療效，許多基線有CSPH或可能CSPH的患者轉入較低風險類別的比例非常高且具有統計學意義，”Summit Clinical Research的首席學術官Naim Alkhouri醫生表示。“需要進行更大規模的安慰劑對照研究來確認Rezdiffra在F4c中的益處，但在這一高風險患者群體中，數據總體表現非常鼓舞人心，我們期待來自正在進行的第三期MAESTRO-NASH OUTCOMES試驗的結果。”

CSPH是肝硬化的一個主要後果，並且是其最嚴重併發症的根源，包括腹水、靜脈曲張出血和肝性腦病。進展至肝硬化的MASH患者面臨42倍的肝病相關死亡風險。

MAESTRO-NAFLD-1試驗包括一個補償性MASH肝硬化患者的開放標籤主動治療組。經過一年後，患者有機會參加開放標籤延續試驗；122名患者參加，113名完成兩年治療。在基線時，35%的患者符合Baveno標準的CSPH，14%為可能CSPH，51%為無/低CSPH。Baveno標準使用振動控制瞬時彈性成像（VCTE）和血小板計數的組合來評估CSPH風險。

在基線時有CSPH的患者中，65%在兩年內轉入較低風險類別（42%轉為無/低CSPH，23%轉為可能CSPH）。而在基線時有可能CSPH的患者中，57%轉入無/低CSPH類別，而只有14%在兩年內轉入CSPH類別。與基線相比，CSPH風險的改善具有統計學意義。在使用更嚴格的修改Baveno標準進行的分析中，類似的風險類別轉變也得到了觀察，該標準結合了磁共振彈性成像（MRE）和增強肝纖維化（ELF）測試作為CSPH風險的額外證據。

如之前報導，患者在兩年內的肝硬度平均降低6.7 kPa，與基線相比具有統計學意義。在一項反應者分析中，51%的患者達到肝硬度改善≥25%的標準。這種程度的改善與降低進展至末期肝病的風險相關。Rezdiffra幫助35%的患者達到與F3纖維化一致的肝硬度測量，這表明肝硬化的逆轉。

安全性數據與之前的研究一致，Rezdiffra的耐受性良好，因不良事件而中止治療的比例較低。最常見的不良事件包括腹瀉、COVID-19和噁心。有兩例死亡與Rezdiffra無關。

“肝臟中較低的甲狀腺激素受體-beta（THR-β）活性預示著MASH患者的肝臟失代償，因此支持Rezdiffra作為THR-β激動劑改善補償性MASH肝硬化患者預後的機制合理性非常強，”Madrigal的首席醫療官David Soergel醫生表示。“MAESTRO-NAFLD-1的這些兩年開放標籤數據為我們在補償性MASH肝硬化患者中持續進行的第三期結果試驗提供了重要的臨床證據。”

投資者網絡研討會回顧新F4c數據
2025年5月13日東部時間上午8點，Madrigal將舉行網絡研討會，回顧第三期MAESTRO-NAFLD-1試驗補償性MASH肝硬化（F4c）組的詳細兩年數據。要訪問網絡研討會，請訪問Madrigal網站的投資者關係部分。

關於MASH
代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH），前稱非酒精性脂肪肝炎（NASH），是一種嚴重的肝病，可能進展至肝硬化、肝衰竭、肝癌、需要肝移植及早亡。MASH預計將成為美國肝移植的主要原因，並且已經是女性中肝移植的主要原因。

一旦患者進展至中度至重度肝纖維化（相當於F2至F3階段），不良肝臟結果的風險會顯著增加：這些患者的肝病相關死亡風險是無纖維化患者的10至17倍。那些進展至肝硬化的患者面臨42倍的肝病相關死亡風險，這突顯了在肝硬化併發症發展之前治療MASH的必要性。MASH也是心血管疾病的獨立驅動因素，心血管疾病是患者死亡的主要原因。

在美國，估計有150萬患者被診斷為MASH，而Madrigal專注於接觸約31.5萬名由肝病專家照顧的中度至重度纖維化患者。隨著對MASH疾病認識的提高和疾病流行率的上升，診斷為MASH的中度至重度纖維化患者的數量預計將增長。

關於Rezdiffra
Rezdiffra是一種每日一次的口服肝臟導向THR-β激動劑，旨在針對MASH的關鍵根本原因。它是美國首個獲批的MASH治療藥物。在關鍵的第三期MAESTRO-NASH活檢試驗中，Rezdiffra達到了纖維化改善和MASH解決的主要終點，91%的接受Rezdiffra 100 mg治療的患者經歷了肝硬度的改善或穩定。在美國，Rezdiffra被指示用於與飲食和運動結合治療中度至重度肝纖維化（相當於F2至F3階段）的非肝硬化MASH成人患者。持續批准該指示可能取決於在正在進行的確認性試驗中驗證和描述臨床益處。

Rezdiffra尚未在歐洲獲批用於中度至重度肝纖維化的MASH患者，並且在任何地區都未獲批用於肝硬化患者的治療。正在進行的、已完全入組的MAESTRO-NASH OUTCOMES試驗正在評估接受Rezdiffra治療的補償性NASH肝硬化患者與安慰劑之間的肝臟失代償事件進展。正面結果預期將支持Rezdiffra對非肝硬化MASH的全面批准，並擴大Rezdiffra在補償性MASH肝硬化患者中的適用人群。

Rezdiffra是什麼？
Rezdiffra是一種處方藥，與飲食和運動一起用於治療中度至重度肝纖維化的非酒精性脂肪肝炎（NASH）成人，但不適用於肝硬化患者。

目前尚不清楚Rezdiffra對18歲以下兒童的安全性和有效性。該指示是基於NASH和肝纖維化的改善而獲得批准的。正在進行的研究以確認Rezdiffra的臨床益處。

在使用Rezdiffra之前，請告訴您的醫療提供者您所有的醫療狀況，包括是否有以下情況：

* 除了NASH之外是否有任何肝臟問題。
* 是否有膽囊問題或被告知有膽囊問題，包括膽結石。
* 是否懷孕或計劃懷孕。尚不清楚Rezdiffra是否會對未出生的嬰兒造成傷害。
* 是否在哺乳或計劃哺乳。尚不清楚Rezdiffra是否會進入母乳。如果您使用Rezdiffra，請與您的醫療提供者討論最佳的餵養方式。

告訴您的醫療提供者您所服用的所有藥物，包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。

* Rezdiffra和其他藥物可能會相互影響，導致副作用。Rezdiffra可能會影響其他藥物的作用，其他藥物也可能影響Rezdiffra的作用。
* 特別告訴您的醫療提供者如果您正在服用含有吉非羅齊的藥物以幫助降低甘油三酯，或環孢素以抑制免疫系統，因為不建議與這些藥物同時使用Rezdiffra。
* 告訴您的醫療提供者如果您正在服用如氯吡格雷等抗凝血藥物或他汀類藥物以幫助降低膽固醇。
* 知道您所服用的藥物。保持一份清單，以便在獲得新藥物時向您的醫療提供者和藥劑師展示。

Rezdiffra的可能副作用是什麼？
Rezdiffra可能會引起嚴重的副作用，包括：

* 肝損傷（肝毒性）。如果出現以下肝毒性的跡象或症狀，請立即停止使用Rezdiffra並致電您的醫療提供者：疲勞、噁心、嘔吐、發燒、皮疹、皮膚或眼白變黃（黃疸）、上腹部（腹部）中部或右上方疼痛或壓痛。
* 膽囊問題。膽囊問題如膽結石、膽囊炎或因膽結石引起的胰腺炎可能會發生，並且在使用Rezdiffra時可能會出現。如果出現這些情況的任何跡象或症狀，包括噁心、嘔吐、發燒或劇烈的腹部疼痛，請立即致電您的醫療提供者。

Rezdiffra的最常見副作用包括：腹瀉、噁心、癢、腹部疼痛、嘔吐、頭暈、便秘。這些並不是Rezdiffra的所有可能副作用。如需更多信息，請向您的醫療提供者或藥劑師詢問。

如需有關副作用的醫療建議，請致電您的醫生。您可以向FDA報告副作用，電話：1-800-FDA-1088或訪問[www.fda.gov/medwatch](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=afgp8Cs0UfygbmrJc7Cw5KjM9tzhEYrr_rNUOaHyjIwUFqjxoq8SFwwENXW47I9dP-_rZbbQf3pyP9XIMoIW1ARv-AOBLwD2K0kwKJ-b9_17SJKW0SCF_62Y_pb1PAyhVQgzB_lKat-svinQbG_S1YXa-dQMXuO7c2dIvYFyMecXgjVcGdLpOxSJwaLkExKu0Z8T1G7GgJ7h9Ref1nGj91U8aOv3Pg6CDva7pnuH8-R_ZUdXgwQ21QRgE-i-h6sVd7FAPODIRhTVPoFlf3l3Eg==)。您也可以向Madrigal報告副作用，電話：1-800-905-0324。

請參閱完整的[用藥說明](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=ZcT30-D60Vsbt3RtS3pQ0nO6MLtEiTK_2CvIfB5KuBoE1z9MRli4S1CTEDdCAZqsIflLt9FTfOV9jeuZcJgn_ylUH6lN7rZOoHF1GvjSReCij7-PvtZeBdV4Zgx63FiSrXzrKnceDJ5pjA6zTvhrDGqfppLgYa_RU5CeRVrBxel02BgJNEbPkNFsMd46UnnhkFDQDFuTe3VeMQARznCpgqe1J5AMJhShxe-IaHJC3zF0m5dgyXNTgFJvQHN_CgOwEnkEmVBsLsWOrHwtqegaBhy3qzbpjoh0N-erx9M96f0=)，包括[患者信息](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=qwk3E7GQbVGgV8n_kYgui-lxI9CqU4eSlEU6qv-hav0LaeO1FdHgDMeTusTbqj0HeA8KQ9tz6YfrMBQ6GO9hG6kMdjTfrDEKuKM3DuvYxgqXXvhhVqBgJ1POshAlhmYrsZi3jAeOGdoENSQ8EHeYIWT2kGV2oGaXFyS6jp1aiR0yMmNSaS6EdUVYwTFFQKJB6todqt6rBf1fJnJT0IreAmyd3fi0HK5RbpXs_x7uXShCQ8OYlRS4zrYJqADyuAlA4D5IZQ1QJqJpGAhWNoBis7x-vokn_1mYkcCB1kJL9GE=)的Rezdiffra。

關於Madrigal
Madrigal Pharmaceuticals, Inc.（Nasdaq: MDGL）是一家生物製藥公司，專注於為代謝功能障礙相關脂肪肝炎（MASH）提供新型療法，這是一種有著高度未滿足醫療需求的肝病。Madrigal的藥物Rezdiffra（resmetirom）是一種每日一次的口服肝臟導向THR-β激動劑，旨在針對MASH的關鍵根本原因。Rezdiffra是FDA批准的首個也是唯一的用於中度至重度纖維化（相當於F2至F3階段）MASH的藥物。正在進行的第三期結果試驗正在評估Rezdiffra對補償性MASH肝硬化（相當於F4c階段）的療效。欲了解更多信息，請訪問[www.madrigalpharma.com](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=WPpShjf4H8Q9BGneRPv97c2q9qlXRh4-OHEG78ZeIGyqcTAyEaACZLKQtbUrfAZ2QF0o7ik8LLQKEfUH3Z549lks7ey-z6V08I2hkvL8waU=)。

前瞻性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款所作的“前瞻性聲明”，包括與Rezdiffra在補償性MASH肝硬化患者中的潛在益處相關的聲明。前瞻性聲明受到多種風險和不確定性的影響，包括但不限於：前瞻性聲明的假設；獲得和維持監管批准的風險，包括但不限於潛在的監管延遲或拒絕；新產品商業推出的挑戰，特別是對於在2024年之前沒有商業經驗的公司；我們的經營虧損歷史及我們可能永遠無法實現或維持盈利的可能性；與滿足Madrigal臨床試驗目標相關的風險，包括但不限於Madrigal在患者數量（包括足夠的安全數據庫）、結果目標和/或試驗時間目標方面的入組目標的實現能力；任何入組的延遲或失敗，以及不良安全事件的發生；與Rezdiffra（resmetirom）作用機制的影響相關的風險；市場對Rezdiffra的需求和接受度；無法籌集足夠資金以按計劃資助持續運營或以可接受的條件獲得融資的潛在能力；我們的償債能力及遵守債務契約的能力；競爭試驗的結果或趨勢；未來的主要數據時間或結果；我們防止和/或減輕網絡攻擊的能力；臨床測試中固有的不確定性；控制臨床試驗之外的分析或評估的不確定性；以及適用於我們業務的法律和法規的變化及我們遵守這些法律和法規的能力。對前瞻性聲明的過度依賴是不應該的，這些聲明僅在作出時有效。Madrigal不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，以反映新信息、事件或情況，或反映未預期事件的發生。請參閱Madrigal向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件，以獲取有關這些風險和不確定性以及可能導致實際結果與表達或暗示的結果顯著不同的其他因素的詳細信息。Madrigal在其2024年12月31日結束的年度報告的第一部分第1A項中具體討論了這些風險和不確定性，並不時通過Madrigal的其他SEC文件進行更新。

1. Lin H, Lee HW, Yip TC, et al. Vibration-Controlled Transient Elastography Scores to Predict Liver-Related Events in Steatotic Liver Disease. _JAMA_. 2024;331(15):1287–1297.
2. Kendall TJ, Jimenez-Ramos M, Turner F, et al. An integrated gene-to-outcome multimodal database for metabolic dysfunction-associated steatotic liver disease. _Nat Med_. 2023 Nov;29(11):2939-2953.

投資者聯絡
Tina Ventura, [IR@madrigalpharma.com](mailto:IR@madrigalpharma.com)

媒體聯絡
Christopher Frates, [media@madrigalpharma.com](mailto:media@madrigalpharma.com)

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在這篇報道中，Madrigal Pharmaceuticals公佈了其新藥Rezdiffra在補償性MASH肝硬化患者中的臨床數據，顯示出顯著的療效和安全性。這不僅為MASH患者的治療提供了新的希望，也可能改變肝病治療的格局。隨著對MASH的認識加深，未來可能會出現更多針對這類疾病的創新療法。這一研究結果強調了在早期階段介入治療的重要性，尤其是在肝硬化尚未完全發展的情況下，及時治療能顯著降低患者的死亡風險。Madrigal的研究成果也為其他生物製藥公司提供了借鑒，促進了對肝病的更多關注和資源投入。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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