Relmada Therapeutics收購Asarina Pharma AB的潛在圖雷特症療法
2025年2月6日 07:30 ET | 來源：Relmada Therapeutics
Relmada從Asarina Pharma AB購買了Sepranolone，這是一個準備進入2b期臨床試驗的資產，用於治療圖雷特症（TS）及其他強迫相關疾病。
2a期的結果顯示，Sepranolone能改善圖雷特症的症狀、生活質量，並且整體安全性良好，支持其成為圖雷特症的新潛在一線治療選擇。
Sepranolone（isoallopregnanolone）是一種首創化合物，屬於新類別的神經類固醇，稱為GAMSAs（GABAA調節類固醇拮抗劑），它選擇性地作用於GABAA通路，可能減輕Allopregnanolone在圖雷特症和其他強迫症狀中的負面影響。
佛羅里達州科拉爾蓋布爾，2025年2月6日（GLOBE NEWSWIRE）——臨床階段生物技術公司Relmada Therapeutics, Inc.（納斯達克：RLMD，簡稱“Relmada”）今天宣布收購Sepranolone，這是一種準備進入2b期的神經類固醇，來自Asarina Pharma AB（Asarina），用於潛在的圖雷特症（TS）及其他強迫症的治療。
“我們非常高興能與Asarina達成這項協議。Sepranolone與我們公司的使命相符，即尋找難以治療的中樞神經系統（CNS）疾病的解決方案。目前對於改善圖雷特症的療法有著嚴重的未滿足需求，不僅需要減少抽搐，還要在不產生嚴重副作用的情況下改善生活質量。我們對2a期的積極療效信號印象深刻，顯示出臨床上有意義的抽搐減少和生活質量改善，並且有穩健的安全數據，顯示沒有CNS的非靶向效應，這反映了該化合物的選擇性結合特性，”Relmada的首席執行官Sergio Traversa表示。“我們相信這項交易與我們的目標非常契合，旨在通過發掘和開發創新化合物來提升股東價值。”
邁阿密大學米勒醫學院臨床精神病學教授Luca Pani醫生評論道：“目前的圖雷特症治療僅能提供有限的抽搐減少，且通常伴隨著顯著的副作用，而2a期數據表明Sepranolone有潛力提供更有意義的症狀緩解，並具有更有利的安全性。這些發現令人鼓舞，我期待看到這種新療法的進一步臨床開發。”
“去年底我們宣布Relmada將探索戰略資產和選擇，”Relmada的首席財務官Maged Shenouda表示。“基於我們的廣泛盡職調查，包括對臨床和監管數據的仔細審查，以及與受人尊敬的外部專家的諮詢，我們相信有前景的2a期數據表明Sepranolone有潛力成為圖雷特症的一線治療。”
Sepranolone的臨床數據
Sepranolone（isoallopregnanolone）是一種首創的GABAA調節類固醇拮抗劑（GAMSA），它選擇性地針對GABAA通路，以抵消Allopregnanolone的影響，後者是一種與圖雷特症和其他強迫症相關的神經類固醇。
來自一項開放標籤的2a期隨機研究的數據顯示，Sepranolone在改善圖雷特症症狀方面相較於單純的標準護理有潛力，通過YGTSS評分系統（世界標準的耶魯全球抽搐嚴重程度量表）與基線相比較。在這項為期12週的雙中心平行組研究中，26名受試者接受了Sepranolone（10毫克，每週兩次皮下注射，並輔以標準護理）與單純的標準護理進行比較。
2a期的結果顯示，Sepranolone在主要臨床終點上實現了28%（p=0.051）的抽搐減少，並在四個關鍵次要終點上取得了積極結果，顯示出生活質量的69%增長（使用Gilles de la Tourette Syndrome生活質量總分（GTS-QOL））、50%減少的損害（YGTSS）、44%減少的抽搐前驅感（PUTS——抽搐前驅感量表），並且沒有出現CNS的非靶向效應或系統性副作用，這對於CNS藥物來說是一個至關重要的指標，因為傳統和新開發的治療往往伴隨著嚴重的副作用。
戰略展望
Relmada將繼續評估其他產品和戰略機會。公司預計將在2025年晚些時候舉行有關Sepranolone下一步開發的投資者更新會議。
關於Asarina協議
根據協議條款，Relmada通過資產購買協議以300萬歐元的價格從Asarina Pharma AB獲得Sepranolone的全球所有權。
關於神經傳遞物質調節劑和Sepranolone
Sepranolone是一種開創性的GAMSA，選擇性地抑制Allopregnanolone的作用，後者是一種與圖雷特症和強迫症（OCD）相關的神經類固醇。在涉及335名參與者的多項臨床神經/激素研究中，Sepranolone顯示出良好的安全性。
GABA（γ-氨基丁酸）是大腦的主要抑制性神經傳遞物質，有助於調節焦慮和強迫症。雖然Allopregnanolone通常增強GABA的鎮靜效果，但在某些個體中，它卻會矛盾地加劇焦慮和強迫行為。Sepranolone通過針對兩個特定的受體亞型（alpha-2和alpha-4）來正常化GABAA受體的活性，而不直接干擾GABA信號，這使其成為治療圖雷特症及相關疾病的一種新穎且選擇性的方法。
Sepranolone受到多項專利的保護，直至2038年。
關於圖雷特症（TS）
圖雷特症是一種複雜的神經疾病，特徵是出現不自主的抽搐。美國疾病控制與預防中心（CDC）估計，美國有超過350,000名兒童患有圖雷特症，通常在五至十歲之間發病。儘管症狀在成年後往往會改善，但許多人仍然會經歷慢性抽搐和相關的心理社會挑戰。現有的治療方法包括多巴胺D2拮抗劑、非典型抗精神病藥、肉毒桿菌毒素注射、認知行為療法（CBIT）和深腦刺激，但這些選擇往往受到顯著副作用的限制。
圖雷特症被認為受到遺傳、環境和神經化學因素的影響，包括Allopregnanolone在觸發強迫行為中的作用。目前的治療方法主要針對多巴胺和其他神經傳遞物質，但公司認為Sepranolone對Allopregnanolone的調節提供了一種新穎且潛在更安全的替代方案。
關於Relmada Therapeutics, Inc.
Relmada Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發創新的中樞神經系統（CNS）和代謝疾病療法。公司致力於推進突破性治療，旨在改善患者的治療效果和生活質量。欲了解更多信息，請訪問www.relmada.com。
前瞻性聲明
1995年《私人證券訴訟改革法》為我們或代表我們所作的前瞻性聲明提供了安全港。本新聞稿包含的聲明構成了根據1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條的“前瞻性聲明”。任何不屬於歷史性質的聲明均為前瞻性聲明，並可通過使用“預期”、“預測”、“相信”、“將”、“可能導致”、“將繼續”、“計劃”、“潛在”、“有前景”等詞語和短語來識別。這些聲明基於管理層目前的期望和信念，並受到多種風險、不確定性和假設的影響，可能導致實際結果與前瞻性聲明中描述的結果有實質性差異，包括臨床試驗結果未能顯示統計上和/或臨床上顯著的有效性和/或安全性證據、頂線結果未能準確反映試驗的完整結果、計劃或正在進行的臨床前和臨床研究未能重現先前研究的結果、未能獲得FDA對Sepranolone的監管路徑的同意或未來的Sepranolone臨床結果未能被FDA接受、未能獲得足夠的Sepranolone藥物供應以及在公司不時向SEC提交的報告中列出的其他風險因素。沒有任何前瞻性聲明可以得到保證，實際結果可能與預測的結果有實質性差異。Relmada不承擔公開更新任何前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。讀者應注意，無法預測或識別所有可能影響未來結果的風險、不確定性和其他因素，且此處描述的風險不應被視為完整列表。
投資者聯繫：
Tim McCarthy
LifeSci Advisors
Tim@lifesciadvisors.com
媒體查詢：
企業傳訊
media@relmada.com
—
這篇報導展示了Relmada Therapeutics在尋求創新療法方面的積極進取，尤其是在治療圖雷特症這一複雜疾病的努力。Sepranolone作為一種新型神經類固醇，顯示出良好的臨床數據，特別是在安全性和有效性方面。這不僅為患者提供了新的希望，也為醫療界提供了新的思考方向。
然而，值得注意的是，儘管目前的數據顯示出良好的前景，但臨床試驗的結果仍然存在不確定性，尤其是在進一步的臨床開發中。投資者和患者都應保持警惕，關注後續的臨床試驗結果和FDA的監管決策。這不僅是對Relmada的考驗，也是對整個生物技術行業的一次挑戰，如何在創新與安全之間取得平衡，將是未來發展的關鍵。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
