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Rafael Holdings 繼續進行 NPC1 疾病三期研究

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Rafael Holdings宣布繼續其針對尼曼-匹克病C1型(NPC1)的第三期研究

2025年6月18日 07:00 ET | 來源:Rafael Holdings, Inc.

根據獨立數據監測委員會(DMC)對預定48週中期數據的審查,第三期TransportNPC研究將繼續進行

針對試驗候選藥物Trappsol® Cyclo™(羥丙基-β-環糊精)的數據顯示,該藥物耐受性良好,其安全性資料與之前完成的第一和第二期研究及正在進行的第一期開放標籤擴展研究一致。

新澤西州紐瓦克,2025年6月18日(GLOBE NEWSWIRE)—— Rafael Holdings, Inc.(NYSE: RFL; NYSE American: RFL-WT)今天宣布,其子公司Cyclo Therapeutics的96週關鍵第三期TransportNPC研究將繼續進行,該研究評估靜脈注射(IV)Trappsol® Cyclo™在潛在治療尼曼-匹克病C1型(NPC1)中的效果,這是基於獨立數據監測委員會(DMC)對在預定48週中期分析中收集的安全性和有效性數據的審查。此外,食品和藥物管理局(FDA)已接受TransportNPC研究的統計分析計劃。這些發展強調了公司在推進其主要試驗候選藥物進入晚期臨床開發以支持全球監管和商業準備方面的持續承諾。

“NPC是一種罕見、致命且進展迅速的遺傳疾病,迫切需要安全有效的治療來解決其根本原因,” Rafael Holdings的首席執行官霍華德·S·喬納斯(Howard S. Jonas)表示。“獨立DMC建議將研究延續至96週,增強了我們對TrappsolCyclo作為NPC1患者系統性和神經治療選擇的潛力的臨床評估的決心。我們最近通過本月早些時候完成的2500萬美元配股增強了我們的財務狀況,這將支持我們的戰略目標。”

“能夠領導並繼續進行TransportNPC研究,這是迄今為止針對NPC的最全面、受控的關鍵研究,無論是在患者規模、全球覆蓋範圍、持續時間和臨床結果方面都無可比擬,這是一種特權,”Cyclo Therapeutics的首席執行官N. Scott Fine表示。“我們對參與研究的患者、他們的家庭、研究人員和臨床試驗中心表示感謝,他們對這項重要研究的奉獻精神令人敬佩。”

關於Trappsol® Cyclo™(羥丙基-β-環糊精)

Trappsol® Cyclo™(羥丙基-β-環糊精)是一種首創的專有環糊精配方,通過靜脈注射(IV)給藥,能夠動員溶酶體膽固醇。TrappsolCyclo旨在直接影響尼曼-匹克病C1型(NPC1)的根本原因,通過動員來自晚期內體和溶酶體的膽固醇。TrappsolCyclo還顯示出在IV給藥後能夠穿越血腦屏障,這表明在輸注時間窗口內可達到治療濃度。這些濃度的潛在臨床意義將根據第三期TransportNPC研究的結果進行評估。

關於TrappsolCyclo研究計劃

第三期TransportNPC研究是一項前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照的研究,評估TrappsolCyclo(羥丙基-β-環糊精)靜脈注射(每兩週2000 mg/kg劑量)在年齡3歲及以上的確診尼曼-匹克病C1型(NPC1)患者中的安全性和有效性(CTD-TCNPC-301; NCT04860960)。TransportNPC研究在13個國家的25個地點招募了94名患者。研究持續96週,當所有患者達到48週時,獨立DMC對未盲的中期分析進行了審查,並建議繼續進行全96週的研究。隨著干預研究的進行,還將進行一項長達96週的第三期開放標籤擴展研究。

第三期TransportNPC研究的主要終點是美國的4域NPC臨床嚴重性評分(4D-NPC-CSS)分數的平均變化以及歐洲的5域NPC臨床嚴重性評分(5D-NPC-CSS)分數。4D-NPC-CSS分數(包括行走、精細運動、言語和吞嚥)和5D-NPC-CSS分數(包括行走、精細運動、言語、吞嚥和認知)是衡量NPC疾病進展的指標,考慮了NPC患者及其護理人員和醫生認為最相關的項目。重要的次要和探索性終點也將在疾病活動性指標中進行評估。

作為第三期研究的一部分,正在美國以外的地區對出生至3歲的NPC1患者進行第三期開放標籤子研究。目前已招募10名患者並繼續參加研究。子研究的結果包括安全性、臨床和護理人員對疾病的印象。

Cyclo Therapeutics已完成兩項研究,包括一項第一期研究(CTD-TCNPC-101; NCT02912793)和一項第二期研究(CTD-TCNPC-201; NCT02912793)。完成第一期研究的患者在持續進行的第一期開放標籤擴展研究(CTD-TCNPC-102; NCT03893071)中繼續接受TrappsolCyclo治療。

關於尼曼-匹克病C1型(NPC1)

尼曼-匹克病C1型(NPC1)是一種罕見的遺傳疾病,全球每100,000名活產中約有1人受影響,常導致早逝。NPC1的特徵是細胞無法運輸和處理膽固醇,導致膽固醇過量積聚,損害受影響的器官,包括肝臟、脾臟和大腦。該病可能會限制生命,症狀包括智力逐漸下降、運動技能喪失、癲癇和癡呆。約95%的NPC患者在NPC1基因中存在突變,5%則在NPC2基因中存在突變。

關於Rafael Holdings, Inc.

Rafael Holdings, Inc.是一家生物技術公司,擁有臨床和早期階段製藥公司的興趣,包括100%控股的Cyclo Therapeutics, LLC,這是一家專注於開發Rafael的主要臨床候選藥物Trappsol® Cyclo™(羥丙基-β-環糊精)的生物技術公司,目前正在進行臨床試驗,包括針對尼曼-匹克病C1型(NPC1)的第三期試驗,這是一種罕見、致命且進展迅速的遺傳疾病。Rafael還擁有LipoMedix Pharmaceuticals Ltd.的控股權,這是一家臨床階段製藥公司,Barer Institute Inc.,這是一家全資擁有的臨床癌症代謝研究機構,Cornerstone Pharmaceuticals, Inc.的控股權,該公司以前被稱為Rafael Pharmaceuticals Inc.,是一家基於癌症代謝的治療公司,Rafael Medical Devices, LLC的控股權,這是一家專注於骨科的醫療設備公司,開發進一步推進微創手術的儀器,以及Day Three Labs, Inc.的控股權,該公司使第三方製造商能夠重新構思其現有的Cannabis產品,利用Day Three的技術和創新如Unlokt™,將更好、更乾淨、更精確和可預測的版本推向市場。

關於Cyclo Therapeutics, LLC

Cyclo Therapeutics, LLC(“Cyclo”)是Rafael Holdings, Inc.(NYSE: RFL)的全資子公司。Cyclo是一家臨床階段的生物技術公司,致力於通過科學和創新為生活在罕見和神經退行性疾病中的患者和家庭開發改變生命的藥物。該公司的試驗性藥物Trappsol® Cyclo™(羥丙基-β-環糊精)在美國和歐洲被指定為孤兒藥,並正在針對尼曼-匹克病C1型進行4項正式臨床試驗(www.ClinicalTrials.gov NCT02939547, NCT02912793, NCT03893071和NCT04860960)。Cyclo還正在進行一項使用TrappsolCyclo靜脈注射的早期阿茨海默病的第二期b臨床試驗(NCT05607615),這基於來自阿茨海默病擴大使用計劃的鼓舞人心的數據(NCT03624842)。

前瞻性聲明

本新聞稿中包含的前瞻性聲明符合1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。本新聞稿中包含的所有不涉及歷史事實的聲明應被視為前瞻性聲明,包括但不限於有關我們對產品候選藥物的潛在安全性、有效性及監管和臨床進展的預期;進一步評估臨床數據的計劃;以及我們管道的潛力,包括我們的內部癌症代謝研究計劃。這些聲明既不是承諾也不是保證,而是涉及已知和未知的風險、不確定性以及可能導致我們的實際結果、表現或成就與本新聞稿中表達或暗示的任何未來結果、表現或成就存在重大差異的其他重要因素,包括但不限於我們截至2024年7月31日的年度報告中“風險因素”標題下披露的因素,以及我們向SEC提交的其他文件。這些因素可能導致實際結果與本新聞稿中所做的前瞻性聲明所指示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性聲明代表管理層截至本新聞稿日期的估計。雖然我們可能選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性聲明,但我們對此不承擔任何義務,即使隨後事件導致我們的觀點發生變化。

聯絡人:
巴巴拉·瑞安
Barbara.ryan@rafaelholdings.com
(203) 274-2825

這篇報道展示了Rafael Holdings在尼曼-匹克病C1型治療方面的最新進展,特別是其第三期臨床試驗的持續進行。這不僅顯示了公司對於開發有效治療方案的堅持,也反映出對於患者需求的重視。尼曼-匹克病作為一種罕見且致命的疾病,對患者及其家庭造成了巨大的影響,因此,任何潛在的治療方案都值得期待。

此外,這項研究的成功不僅能為患者帶來希望,也可能推動相關生物技術領域的發展。隨著對該病的認識加深,未來可能會有更多資源投入到類似疾病的研究中,這對於整體公共健康而言是一個積極的信號。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。

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