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Quoin藥業獲FDA批准展開Netherton綜合症臨床研究

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Quoin Pharmaceuticals 宣布獲得 FDA 批准啟動第二項全身 QRX003 對 Netherton 綜合症的關鍵臨床研究

2025年5月22日 07:30 ET | 來源:Quoin Pharmaceuticals, Inc.

* * *

* 研究 CL-QRX003-002 將測試 QRX003 的全身應用,並與非標籤系統療法聯合使用,預計招募約 12-15 名受試者。
* 研究 CL-QRX003-002 是對第一項全身關鍵研究 CL-QRX003-003 的補充,該研究由西北大學的 Amy Paller 博士主導,並得到最多六個國際站點的支持,這些站點將開放,受試者將接受 QRX003 作為單一療法的測試。
* 預計 CL-QRX003-002 和 CL-QRX003-003 的結合數據將為 QRX003 提供最廣泛的標籤機會,獲得批准後可作為單一療法和輔助療法與非標籤系統療法聯合使用。
* 五個美國臨床站點已經開放,六個國際站點正在開放中。所有站點目前都有可用的受試者群體,準備入組這些研究,促進快速招募。
* Quoin 預計在 2026 年第一季度結束前完成兩項關鍵研究的招募,並在當年稍後提交 NDA 以獲得監管批准。

美國維吉尼亞州阿什本,2025年5月22日(GLOBE NEWSWIRE)—— Quoin Pharmaceuticals Ltd.(NASDAQ: QNRX)(以下簡稱“公司”或“Quoin”),是一家專注於罕見病和孤兒病的臨床階段專業製藥公司,今天宣布獲得 FDA 批准啟動第二項 Netherton 綜合症(NS)關鍵臨床研究 CL-QRX003-002,以測試 QRX003。Quoin 的主打產品 QRX003 是一種外用乳液,配方中含有廣譜的絲氨酸蛋白酶抑制劑,已被證明能顯著降低皮膚中負責過度脫皮的激肽酶的過度活性。Quoin 目前進行的研究數據顯示,QRX003 每日兩次應用於治療區域後,皮膚癒合迅速、持久,幾乎完全消除了如慢性、虛弱的瘙癢等主要症狀,並且使夜間無睡眠干擾的情況達到零。

研究 CL-QRX003-002 建立在 Quoin 早期階段的開放標籤研究的正面臨床數據之上,該研究中 QRX003 被應用於受試者的手臂和小腿,約佔每位受試者體表面積的 20%。在這項關鍵研究中,QRX003 將每日兩次應用於約 12-15 名受試者的至少 80% 的體表面積,從而為每位受試者生成更多的安全性和療效數據,並將符合 QRX003 獲得監管批准後的使用方式。所有參與本研究的受試者目前正在接受非標籤系統療法,並將在研究期間繼續接受這種治療。研究 CL-QRX003-002 與 Quoin 的另一項關鍵研究 CL-QRX003-003 相輔相成,該研究由西北大學的 Amy Paller 博士進行,QRX003 作為單一療法給予受試者,並不接受非標籤系統療法。Quoin 預計兩項研究將在 6 個美國站點和最多 6 個國際站點招募 24-30 名受試者。目前五個美國站點已經開放,第六個預計在 6 月開放。所有國際站點均已進入開放的準備階段。每個美國和國際站點都有可用的受試者群體,準備參加這兩項研究,促進快速招募,這將使 Quoin 能夠在 2026 年第一季度結束前完成招募,並在當年稍後提交 NDA 以獲得監管批准。

Quoin 的首席執行官 Michael Myers 博士補充道:“我非常高興地宣布 Quoin 又達成了一個重要的里程碑。獲得 FDA 批准進行這項研究,Quoin 是唯一一家在 Netherton 綜合症患者中進行兩項晚期全身關鍵臨床研究的公司。我們相信,從研究 CL-QRX003-003 生成的數據,QRX003 作為單一療法,以及本研究 CL-QRX003-002,QRX003 與非標籤系統療法聯合測試,將有潛力生成一個高度綜合的安全性和療效數據包,支持對這種可怕疾病的治療的監管批准。”

關於 Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. 是一家晚期臨床階段的專業製藥公司,專注於開發和商業化治療罕見病和孤兒病的產品。我們致力於滿足患者及其家庭、社區和護理團隊的未滿足醫療需求。Quoin 的創新管道包含四種正在開發的產品,這些產品有潛力針對多種罕見病和孤兒病,包括 Netherton 綜合症、脫皮皮膚綜合症、掌跖角化病、硬皮症、表皮水疱症等。欲了解更多信息,請訪問:www.quoinpharma.com。

**評論:**
Quoin Pharmaceuticals 在 Netherton 綜合症的研究進展顯示出其對罕見病治療的承諾和潛力。這項研究不僅是對 QRX003 的進一步驗證,還可能為未來的罕見病治療提供重要的參考。隨著 FDA 的批准,Quoin 能夠在全球範圍內推動其臨床試驗,這不僅有助於患者獲得更好的治療選擇,也可能為公司帶來商業上的成功。

然而,值得注意的是,這些前瞻性聲明仍然面臨多種風險和不確定性,實際結果可能與預期大相逕庭。Quoin 必須在未來的臨床試驗中保持高標準,以確保其產品的安全性和有效性,並最終獲得監管機構的批准。這不僅是對公司能力的考驗,也是對其在罕見病領域影響力的挑戰。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。