Palvella Therapeutics 宣布 QTORIN™ 3.9% Rapamycin 無水凝膠的第二期臨床試驗結果發表於《血管畸形雜誌》
2025年1月10日 08:00 ET | 來源：Palvella Therapeutics Inc.
該出版物報告指出，所有參與者在接受為期12週的 QTORIN™ rapamycin 治療後，均被臨床醫生評價為「顯著改善」或「非常顯著改善」。
美國食品藥品監督管理局（FDA）之前已授予 QTORIN™ rapamycin 針對微囊性淋巴畸形的突破性療法認證、快速通道認證及孤兒藥物認證。
目前正在進行的第三期單臂基線對照試驗評估 QTORIN™ rapamycin 用於微囊性淋巴畸形的治療，預計在2026年第一季度公布主要數據。
QTORIN™ rapamycin 有潛力成為美國首個獲批的微囊性淋巴畸形治療藥物及標準護理方案。
賓夕法尼亞州韋恩，2025年1月10日（GLOBE NEWSWIRE）——（納斯達克：PVLA）Palvella Therapeutics, Inc.（Palvella）是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化針對嚴重罕見遺傳皮膚病的創新療法，這些病症目前尚無FDA批准的療法。今天，Palvella 宣布 QTORIN™ 3.9% rapamycin 無水凝膠（QTORIN™ rapamycin）針對微囊性淋巴畸形的第二期研究結果已發表於《血管畸形雜誌》（JoVA）。JoVA 是國際血管畸形研究學會（ISSVA）的官方期刊，專注於先天性和後天性人類血管病變的科學研究、診斷和治療的發現和報告。
Palvella 的創始人兼首席執行官 Wes Kaupinen 表示：「第二期的結果突顯了 QTORIN™ rapamycin 成為針對微囊性淋巴畸形的首個靶向療法的潛力，這是一種嚴重且罕見的遺傳疾病。我們期待在正在進行的第三期 SELVA 試驗中進一步評估 QTORIN™ rapamycin 的潛力，並加速將這一潛在的首個疾病療法推向患者。」
根據 Palvella 之前的報告，該出版物展示了在多個療效指標上，從治療前基線到治療結束（第12周）的變化顯示出名義上的統計顯著性，包括臨床醫生和患者的整體印象評估，以及評估對於微囊性淋巴畸形患者來說重要的個別臨床表現的變化。QTORIN™ rapamycin 的耐受性良好，沒有參與者出現與藥物相關的嚴重不良事件。該出版物的標題為「局部 QTORIN™ Rapamycin 治療皮膚微囊性淋巴畸形的第二期安全性和療效研究」，可在此訪問。
Palvella 目前正在 SELVA 研究中招募約40名受試者，這是一項為期24週的第三期單臂基線對照試驗，旨在評估 QTORIN™ rapamycin 用於微囊性淋巴畸形的治療。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 QTORIN™ rapamycin 針對微囊性淋巴畸形的突破性療法認證、快速通道認證及孤兒藥物認證。此外，SELVA 研究獲得了FDA孤兒產品開發辦公室的孤兒產品資助。
關於微囊性淋巴畸形
微囊性淋巴畸形是一種罕見的、慢性致殘的遺傳疾病，因磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）/哺乳動物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）通路的失調而引起。該疾病的特徵是變形的淋巴管從皮膚突出，並持續滲漏淋巴液（淋巴漏）和出血，常導致反覆的嚴重感染和蜂窩組織炎，可能需要住院治療。微囊性淋巴畸形的自然歷史是持續和進展性的，沒有自發性緩解，症狀通常隨著生命的推移而惡化，包括變形淋巴管的數量和大小的增加，導致併發症和終生的病痛。目前，在美國估計有超過30,000名診斷為微囊性淋巴畸形的患者，尚無FDA批准的治療方案。
關於 Palvella Therapeutics
Palvella Therapeutics（納斯達克：PVLA）由罕見疾病藥物開發的專家創立並領導，是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化針對嚴重、罕見的遺傳皮膚病的創新療法，這些病症目前尚無FDA批准的療法。Palvella 正在基於其專利 QTORIN™ 平台開發一系列產品候選者，初步專注於許多終身性質的嚴重罕見遺傳皮膚病。Palvella 的主要產品候選者 QTORIN™ 3.9% rapamycin 無水凝膠（QTORIN™ rapamycin）目前正在進行微囊性淋巴畸形的第三期 SELVA 臨床試驗，以及針對皮膚靜脈畸形的第二期 TOIVA 臨床試驗。
評論與見解
這項研究的結果不僅對微囊性淋巴畸形患者來說是個好消息，也為未來的罕見疾病治療提供了新的希望。QTORIN™ rapamycin 的成功可能會改變目前對這類疾病的治療方式，尤其是在缺乏有效療法的情況下。值得注意的是，該藥物獲得了FDA的多項認證，顯示出其潛在的臨床價值和市場需求。隨著第三期試驗的進行，業界應密切關注其結果，因為這將直接影響到未來的治療選擇和患者的生活質量。這也提醒我們，對於罕見疾病的研究和開發不應被忽視，因為它們同樣需要資源和關注。
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