Quoin Pharmaceuticals宣布持續進行的Netherton綜合症臨床研究中額外的正面中期數據
2025年1月6日，Quoin Pharmaceuticals Ltd.（NASDAQ: QNRX）今天宣布，從其正在進行的Netherton綜合症臨床研究中獲得了額外的正面中期臨床數據。
在2024年12月，Quoin首次披露了第一位接受QRX003每日兩次給藥的受試者在經過6週治療後的正面數據，這標誌著測試的中點。公司現在高興地分享該受試者在完成測試後的臨床數據。以下表格顯示了該受試者在接受QRX003每日兩次給藥的12週內，從基線到各項臨床指標的明顯改善。
表1：開放標籤研究B部分第一位受試者的數據 – 每日兩次給藥QRX003
| 終點 | 基線 | 6週 | 12週 |
|————–|——|—–|——|
| M-IASI* | 18 | 4 | 3 |
| WINRS** | 7 | 4 | 2 |
| IGA*** | 中度 | 輕度 | 幾乎清晰 |
*M-IASI：修訂版魚鱗癬嚴重程度指數，用於評估與魚鱗癬相關的皮膚症狀的嚴重程度和範圍。分數越低表示改善。
**WINRS：最嚴重癢感數字評分量表，測量癢感的嚴重程度，範圍為11分（0 = 無癢感，10 = 想像中最嚴重的癢感）。
***IGA：研究者全球評估，使用描述性類別（例如，清晰、輕度、中度、重度）來評估Netherton綜合症症狀的整體嚴重程度。
顯示受試者皮膚外觀改善的照片可通過以下鏈接訪問，並可在Quoin的網站上查看。
此外，經過6週測試後，患者在多項評估指標上的滿意度得分非常正面，並在12週後顯示出進一步改善。在整個研究期間，未報告任何安全性問題。
Quoin的首席執行官Michael Myers博士表示：“我們非常高興能夠宣布我們正在進行的Netherton綜合症臨床研究的持續正面結果。我們的開放標籤研究中，清晰顯示受試者皮膚外觀的顯著變化的照片證據，讓我們相信QRX003在Netherton綜合症中的潛在療效的證據正在不斷增長。所有測量指標的顯著改善是非常令人鼓舞的。此外，QRX003的患者滿意度得分也持續非常正面，並未發現安全性問題。
我們期待著由西北大學的Amy Paller博士進行的“全身”臨床研究的啟動。我們之前已宣布獲得FDA批准，將在開放的研究新藥（IND）申請下進行這項研究，並預計該研究的臨床數據將成為我們組建的數據包的關鍵組成部分，以支持QRX003的藥物申請（NDA）提交，作為潛在的首個獲批的Netherton綜合症治療藥物。2025年對Quoin來說已經是個激動人心的開始，我們期待在全年提供更多更新。”
關於Netherton綜合症
Netherton綜合症是一種罕見的遺傳性皮膚疾病，因SPINK5基因突變（絲氨酸蛋白酶抑制劑，Kazal類型5）引起，導致嚴重的皮膚屏障缺陷和反覆感染，以及明顯的過敏、哮喘和濕疹的易感性。患者常常遭受嚴重脫水、慢性皮膚炎症和生長受限。目前，Netherton綜合症尚無治癒方法，也沒有任何獲批的治療藥物。
關於QRX003
QRX003是一種外用乳液，採用專有的傳遞技術，含有廣譜的絲氨酸蛋白酶抑制劑，其作用機制旨在執行一種名為LEKTI的特定蛋白的功能。Netherton患者缺乏LEKTI，導致皮膚過度脫落，造成高度多孔和受損的皮膚屏障。QRX003旨在促進更正常的皮膚脫落過程，並形成更強大和有效的皮膚屏障。
關於Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd.是一家臨床階段的專科製藥公司，專注於開發和商業化針對罕見和孤兒疾病的治療產品。我們致力於滿足患者、家庭、社區和護理團隊的未滿足醫療需求。Quoin的創新管道包括四種正在開發的產品，這些產品有潛力針對多種罕見和孤兒病症，包括Netherton綜合症、剝皮皮膚綜合症、掌跖角化病、硬皮病、表皮皰疹等。
從這篇文章中，我們可以看到Quoin Pharmaceuticals在Netherton綜合症的研究中取得了顯著進展，尤其是QRX003的臨床數據顯示出良好的療效和患者滿意度。這不僅為Netherton綜合症患者帶來了希望，也為製藥行業在開發針對罕見疾病的治療方案提供了新的思路。然而，我們也應該保持謹慎，因為臨床研究的結果往往受到多種因素的影響，未來的研究仍需進一步驗證這些初步結果的可靠性和有效性。
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