QRX003治療Netherton症候群新證據曝光

Quoin Pharmaceuticals 宣布 QRX003 在 Netherton 綜合症的臨床有效性進一步證據

2025年1月23日 08:30 ET | 來源：Quoin Pharmaceuticals, Inc.

停止使用 QRX003 四週後，所有測量指標的臨床改善完全逆轉

數據支持 QRX003 作為競爭性廣譜絲氨酸蛋白酶抑制劑的作用機制

美國維吉尼亞州阿什本，2025年1月23日（GLOBE NEWSWIRE）—— Quoin Pharmaceuticals Ltd.（NASDAQ: QNRX）（以下簡稱「公司」或「Quoin」），一家專注於罕見和孤兒疾病的臨床階段專業製藥公司，今天宣布了 QRX003 在 Netherton 綜合症潛在療效的進一步臨床證據。

在2024年12月和2025年1月，Quoin 宣布了來自正在進行的開放標籤研究的第一位受試者的正面數據，該研究的受試者在12週的測試中每天服用兩次 QRX003，顯示出所有測量的臨床指標均有明顯改善。今天，Quoin 分享了該受試者在停止使用 QRX003 四週後的額外數據。如下表所示，在使用 QRX003 12 週後觀察到的所有正面臨床益處在停止治療四週後完全逆轉，受試者的病情狀態回到了 QRX003 治療前的基線狀態。這些結果強烈表明，對於 Netherton 綜合症患者來說，持續的慢性治療 QRX003 是維持正面臨床結果所必需的。

表1：開放標籤研究 B 部分的第一位患者數據 – 每日兩次服用 QRX003

| 終點 | 基線 | 6 週（治療期中點） | 12 週（治療期結束） | 停止治療 4 週後 |
|——|——|———————|———————|——————-|
| M-IASI* | 18 | 4 | 3 | 18 |
| WINRS** | 7 | 4 | 2 | 8 |
| IGA*** | 中度 | 輕度 | 幾乎清晰 | 中度 |

*M-IASI：修訂的魚鱗病嚴重程度指數，用於評估與魚鱗病相關的皮膚症狀的嚴重程度和範圍。分數越低表示改善。
**WINRS：最嚴重搔癢數字評分量表，測量搔癢的嚴重程度，使用11點量表（0 = 無搔癢，10 = 想像中最嚴重的搔癢）。
***IGA：研究者全球評估，使用描述性類別（例如，清晰、輕度、中度、嚴重）來評估 Netherton 綜合症症狀的整體嚴重程度。

Quoin 的首席執行官 Dr. Michael Myers 表示：「這組數據提供了迄今為止最清晰的臨床證據，顯示 QRX003 的活性成分是一種競爭性廣譜絲氨酸蛋白酶抑制劑，並且停止使用 QRX003 將導致所有臨床益處的完全逆轉。僅在停止治療四週後，所有觀察到的臨床益處迅速回到基線病情狀態，進一步強調了對於維持我們臨床研究中觀察到的正面臨床結果，持續的全身治療 QRX003 可能是必要的。這些結果增強了我們加快完成 QRX003 臨床開發的承諾，目標是在獲得批准後，讓該產品廣泛應用於 Netherton 社區。」

目前有四項針對 Netherton 患者的臨床研究正在進行，其中三項是在 FDA 的開放性調查新藥（IND）申請下進行的，我們相信 Quoin 正在組建一個廣泛而多樣的臨床數據包，以支持 QRX003 的新藥申請（NDA）提交，並有可能成為 Netherton 綜合症的第一個批准治療。

關於 Netherton 綜合症

Netherton 綜合症是一種魚鱗病，屬於罕見的遺傳性皮膚疾病，由 SPINK5 基因（絲氨酸蛋白酶抑制劑，Kazal 類型 5）的突變引起，導致嚴重的皮膚屏障缺陷和反覆感染，以及明顯的過敏、哮喘和濕疹的易感性。患者經常遭受嚴重脫水、慢性皮膚炎症和生長遲緩。目前，Netherton 綜合症尚無治癒方法，也沒有任何獲得批准的治療方案。

關於 QRX003

QRX003 是一種外用乳液，採用專有的傳遞技術製成，含有廣譜絲氨酸蛋白酶抑制劑，其作用機制旨在執行一種名為 LEKTI 的特定蛋白的功能。Netherton 患者缺乏 LEKTI，導致過度的皮膚脫落，從而形成高度多孔和受損的皮膚屏障。QRX003 的設計旨在促進更正常的皮膚脫落過程，並形成更強大和有效的皮膚屏障。

對於 Quoin 目前的臨床試驗的更多信息，請訪問：https://quoinpharma.com/pipeline/#trials

關於 Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Quoin Pharmaceuticals Ltd. 是一家臨床階段的專業製藥公司，專注於開發和商業化治療罕見和孤兒疾病的產品。我們致力於解決患者、其家庭、社區和護理團隊未滿足的醫療需求。Quoin 的創新產品管道包括四種正在開發的產品，這些產品有潛力針對多種罕見和孤兒指標，包括 Netherton 綜合症、剝皮皮膚綜合症、掌跖角化病、硬皮病、表皮溶解性水泡病等。欲了解更多信息，請訪問：www.quoinpharma.com 或 LinkedIn 獲取最新消息。

關於前瞻性聲明的警告

本公司警告，該新聞稿中未描述歷史事實的聲明為1995年《私人證券訴訟改革法》意義下的前瞻性聲明。前瞻性聲明可通過提及未來事件或情況的詞語識別，例如「預期」、「打算」、「計劃」、「預測」、「相信」和「將」等。所有反映本公司對未來的期望、假設、預測、信念或意見的聲明，除歷史事實外，均為前瞻性聲明，包括但不限於 QRX003 作為 Netherton 綜合症治療的潛在療效、在獲得批准後使該產品廣泛應用於 Netherton 社區的目標、我們相信 Quoin 正在組建一個廣泛而多樣的臨床數據包以支持 QRX003 的新藥申請（NDA）提交，並且 Quoin 的開發產品集體有潛力針對多種罕見和孤兒指標，包括 Netherton 綜合症、剝皮皮膚綜合症、掌跖角化病、硬皮病、表皮溶解性水泡病等。由於這些聲明受到風險和不確定性的影響，實際結果可能與這些前瞻性聲明所表達或暗示的結果有重大差異。這些前瞻性聲明基於本公司的當前期望，並涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。實際結果和事件的時間可能因各種風險和不確定性而與預期有重大差異，包括但不限於本公司能否提供安全有效的 Netherton 綜合症治療、其研究可能不成功或可能未產生足夠強大和全面的數據以支持 QRX003 作為 Netherton 綜合症的批准治療的 NDA 提交，以及本公司在2023年12月31日結束的年度報告表格10-K及未來可能提交給美國證券交易委員會的其他文件中討論的其他因素。人們不應對這些前瞻性聲明過度依賴，這些聲明僅在作出之日有效。本公司無義務更新這些聲明，以反映在作出之日後發生的事件或存在的情況，除非法律要求。

對於進一步的信息，請聯繫：

Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Michael Myers, Ph.D., CEO
mmyers@quoinpharma.com

投資者關係
PCG Advisory
Jeff Ramson
jramson@pcgadvisory.com
(646) 863-6341

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這篇文章提供了 QRX003 在 Netherton 綜合症治療中的最新臨床數據，顯示了其有效性及持續治療的重要性。值得注意的是，停止治療後，患者的病情迅速回到基線，這強調了持續治療的必要性。這一點不僅對患者的健康管理至關重要，也對醫療界在處理類似罕見疾病的治療策略提供了重要的啟示。隨著 Quoin 正在進行多項臨床研究，未來若能成功獲得批准，將為 Netherton 綜合症患者帶來新的希望，並可能成為該領域的重要突破。這也提醒我們在開發新藥時，必須重視持續治療的需求，這對於患者的長期健康至關重要。

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