Quoin Pharmaceuticals 宣布持續進行的小兒 Netherton 綜合症研究中新增的正面「全身」臨床數據，並獲准開始對第二名小兒患者進行測試
2025年4月2日 07:30 ET | 來源：Quoin Pharmaceuticals, Inc.
持續清晰的視覺證據顯示，經過6週治療後，皮膚幾乎完全癒合
QRX003 的治療效果持久，持續每日劑量
患者不再需要之前必需的藥物
隨著患者的瘙癢幾乎完全消失，患者晚上沒有任何睡眠干擾
在使用 QRX003 進行6週的全身治療後，未報告任何不良事件
獲得批准開始對第二名小兒患者進行全身測試
美國維吉尼亞州阿什本，2025年4月2日（GLOBE NEWSWIRE）—— Quoin Pharmaceuticals Ltd.（NASDAQ: QNRX）（以下簡稱「公司」或「Quoin」），是一家專注於開發和商業化治療稀有和孤兒疾病的專業製藥公司，今天宣布其正在進行的小兒 Netherton 綜合症（NS）研究中新增的高度正面臨床數據。在持續進行 QRX003 全身應用的6週後，患者的皮膚幾乎完全癒合，顯示出持續每日治療的耐用性。此外，患者不再需要之前必需的藥物，如抗生素、抗病毒藥物、抗組胺藥和糖皮質激素。重要的是，隨著患者的瘙癢幾乎完全消失，她現在晚上沒有任何睡眠干擾，無需任何鎮靜藥物，這標誌著患者生活中首次持續不間斷的睡眠。至今，經過6週的 QRX003 全身治療後，未報告任何不良事件。
Quoin 的首席執行官邁克爾·邁爾斯博士表示：「隨著我們持續監測這名首位接受 QRX003 全身應用的患者的進展，我們非常高興地宣布，經過6週的劑量後，我們看到持續的正面改善，患者的皮膚現在幾乎完全癒合。患者仍然不需要之前所需的抗組胺藥、抗病毒藥和糖皮質激素，並且在開始使用 QRX003 的6週內沒有需要抗生素。更重要的是，隨著她的瘙癢幾乎完全消失，患者仍然在晚上沒有任何睡眠干擾，無需任何鎮靜藥物。對於大多數 Netherton 綜合症患者來說，持續存在的慢性瘙癢是這種疾病最糟糕的症狀，嚴重影響他們的睡眠或靜坐的能力。通常需要重度鎮靜以幫助患者入睡和靜坐，這反過來又對他們的生活質量產生重大負面影響。皮膚幾乎完全癒合和慢性瘙癢的消除提供了強有力的臨床證據，表明 QRX003 成功解決了這種疾病的根本原因，而不僅僅是提供症狀緩解。此外，我很高興地報告，在 QRX003 全身應用的六週內未報告任何不良事件。基於這些正面結果，我們已獲得批准開始對第二名小兒 Netherton 患者進行 QRX003 的全身應用。測試預計將在幾週內開始，我們期待著為兩名患者的進展提供更新，並繼續擴展這項研究以包括更多的小兒受試者。」
關於 Netherton 綜合症
Netherton 綜合症是一種魚鱗病形式，屬於罕見的遺傳性皮膚疾病，由 SPINK5 基因（絲氨酸蛋白酶抑制劑，Kazal 型 5）的突變引起，導致嚴重的皮膚屏障缺陷和反覆感染，以及明顯的過敏、哮喘和濕疹的易感性。患者常常遭受嚴重脫水、慢性皮膚炎症和生長遲緩。目前，Netherton 綜合症尚無治癒方法，也沒有任何經批准的治療。
關於 QRX003
QRX003 是一種外用乳液，採用專有的傳遞技術，含有廣譜的絲氨酸蛋白酶抑制劑，其作用機制旨在執行一種名為 LEKTI 的特定蛋白質的功能。在 Netherton 患者中，LEKTI 的缺失導致過度脫皮，形成高度多孔和受損的皮膚屏障。QRX003 設計用於促進更正常的皮膚脫皮過程和形成更強大、更有效的皮膚屏障。
關於 Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Quoin Pharmaceuticals Ltd. 是一家專注於開發和商業化治療稀有和孤兒疾病的臨床晚期專業製藥公司。我們致力於滿足患者、家庭、社區和護理團隊的未滿足醫療需求。Quoin 的創新產品管道包含四種正在開發的產品，這些產品共同有潛力針對多種稀有和孤兒適應症，包括 Netherton 綜合症、脫皮皮膚綜合症、SAM 綜合症、掌跖角化病、硬皮病、表皮溶解性水疱病、微囊淋巴管畸形、靜脈畸形、血管纖維瘤等。
在這篇報道中，我們可以看到 Quoin Pharmaceuticals 在 Netherton 綜合症的臨床研究中取得的重大進展，這不僅是對患者生活質量的提升，更是對該疾病治療的希望。這種疾病長期以來缺乏有效的治療方案，而 QRX003 的初步結果顯示出其潛力，特別是在改善患者的睡眠質量和減輕症狀方面。這不僅是對患者的福音，也為醫學界提供了新的研究方向。隨著第二名患者的測試即將開始，這項研究的進一步發展值得我們密切關注，期待能夠為更多患者帶來希望和改變。
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