PTC Therapeutics藥物SEPHIENCE獲美國FDA批准用於治療苯酮尿症（PKU）
PTC Therapeutics（NASDAQ：PTCT）股價上升9%，公司宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准其藥物SEPHIENCE（sepiapterin）用於治療苯酮尿症（PKU）。
這次批准涵蓋廣泛標籤，適用於1個月及以上的成人和兒童患者，治療對sepiapterin有反應的高苯丙氨酸血症（HPA）患者。這種全面的標籤允許公司針對不同亞型的疾病，涵蓋更廣泛年齡層。
PTC Therapeutics行政總裁Matthew B. Klein醫生表示：「我們很高興達成這一重要里程碑，為PKU患者帶來希望。這次的廣泛標籤反映出SEPHIENCE有潛力滿足PKU患者長期未被滿足的需求。」
FDA的批准基於第三期APHENITY臨床試驗的療效和安全性數據，以及APHENITY長期延伸研究中治療效果的持久性證明。
國家PKU聯盟執行董事Catherine Warren稱此批准為「PKU社群的一個激動人心的里程碑」，並表示這為患者帶來了「新的希望」。
SEPHIENCE最近也獲得了歐盟委員會的上市許可，並正在日本、巴西等多個國家審批中。
PTC Therapeutics計劃利用其在罕見病療法上市的經驗，迅速將該藥物推向美國市場，銷售團隊已經做好準備迎接上市。
公司將於7月28日（星期一）美東時間下午5點舉行電話會議，討論此次批准相關事宜。
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編輯評論：
PTC Therapeutics獲FDA批准SEPHIENCE治療PKU，不僅是公司發展的重要里程碑，更是罕見病治療領域的一大突破。PKU作為一種遺傳代謝疾病，患者需終生控制苯丙氨酸水平，傳統治療方式多依賴嚴格飲食限制，對生活質素影響甚大。SEPHIENCE的批准意味著患者有了藥物治療的新選擇，或能減輕飲食限制帶來的負擔。
值得注意的是，FDA此次批准的標籤覆蓋廣泛患者群，不僅限於特定年齡或亞型，反映出該藥的臨床效果和安全性數據充足，且療效持久。這對於罕見病藥物的研發和市場推廣是非常正面的信號，也顯示出監管機構對罕見病患者需求的重視。
此外，PTC在歐洲已獲得批准，並積極拓展至日本及巴西市場，顯示公司有意將SEPHIENCE打造成全球性罕見病藥物品牌。這也提醒我們，罕見病市場雖小，但由於患者需求急迫且缺乏有效治療，藥物價格和市場潛力不容小覷。
對香港及亞洲市場而言，罕見病藥物的引入同樣迫切。隨著全球罕見病藥物獲批數量增加，如何平衡藥物價格與患者可及性，將成為政策制定者和醫療體系的重要課題。PTC Therapeutics的成功案例，或許可為本地罕見病治療藥物的引進和推廣提供參考。
總括而言，SEPHIENCE的FDA批准是罕見病治療領域的積極進展，值得醫療界、患者及投資者密切關注。未來，隨著更多罕見病藥物問世，如何提升患者生活質素並促進公平可及，將是全球醫療系統面臨的重要挑戰。
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