Praxis Precision Medicines 於虛擬投資者活動中強調 DEE 臨床計劃更新
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2025年5月5日 08:00 ET | 來源：Praxis Precision Medicines, Inc.
波士頓，2025年5月5日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines（納斯達克代碼：PRAX），一家臨床階段的生物製藥公司，專注於將基因見解轉化為針對中樞神經系統（CNS）疾病的療法，於2025年5月2日舉行了一場虛擬投資者活動，介紹其在發展性和癲癇性腦病（DEE）方面的臨床計劃。
“我們很高興能夠強調DEE領域的重大機會以及Praxis在這方面取得的進展，”Praxis的總裁兼首席執行官Marcio Souza表示。“Relutrigine持續顯示出廣泛解決DEE市場機會的巨大潛力，這得益於在多個DEE模型中的強大前臨床結果，並且新數據來自EMBOLD研究顯示隨著時間推移癲癇控制的增強。我們還介紹了針對SCN2A功能增強（GoF）患者的elsunersen的EMBRAVE3設計。這不僅是已知的針對抗毒核苷酸（ASO）的最短試驗，還支持在出生時開始治療的早期干預潛在監管途徑，因為這種毀滅性疾病的症狀通常在出生時首次出現。我們也很高興看到我們的ASO產品組合取得了很大進展，PRAX-100在單基因自閉症方面預計在年中宣布開發候選者。這對DEE社區和Praxis來說，確實是一個令人振奮的時期，我們期待著繼續分享我們的進展，並迎接多個即將到來的催化劑。”
該活動的幻燈片演示和重播可在Praxis的網站上找到，位於投資者部分的“活動和演示”頁面。
主要事件主題和亮點：
Relutrigine
* Praxis分享了EMBOLD研究中初始患者隊列的更新數據，強調了患者在11個月的給藥過程中的結果。開放標籤延伸（OLE）包括12名在完成初始四個月的雙盲期後繼續使用relutrigine的患者：
* 患者的平均癲癇減少約90%。
* 患者在11個月的暴露後，平均無癲癇發作的最長時間為67天，而基線為3天。針對SCN2A和SCN8A-DEEs的EMBOLD註冊研究仍在強勁招募中，預計在2026年上半年不遲於公布頂線結果。
* Praxis展示了一組涵蓋10種不同DEE疾病模型的全面前臨床數據，提供了有力證據表明relutrigine的抗癲癇機制非常適合廣泛的DEE。Praxis計劃在2025年中期啟動EMERALD註冊研究。
* EMERALD將招募160名患者，進行隨機、安慰劑對照的研究，為期16週，以評估癲癇減少。
* 患者將根據臨床表型選擇，無論其基因病因。
* 在美國的目標人群超過200,000名患者，並且根據其他已批准的DEE療法的先例，Praxis保守估計美國市場潛力至少為30億美元。
* 該公司還表示，relutrigine可能與其任何DEE ASO計劃（elsunersen、PRAX-080、PRAX-090）聯合使用，使患者能夠同時接受兩種療法，以獲得更廣泛的臨床益處。
Elsunersen
* EMBRAVE A部分正在招募最多16名患者，藥物與安慰劑的比例為3:1，並進行每月一次的腦脊液給藥，為期六個月。預計在年中完成招募，並在2026年上半年公布頂線結果。
* EMBRAVE3註冊試驗將於2025年中期啟動，最初將招募2至18歲的患者。隨後的隊列將支持從出生開始的治療，反映SCN2A GoF DEE的早期發作，這種疾病可能在子宮內或出生後不久出現，並且通常在生命的前三周內被診斷。
* 全球可接觸的人口估計為5,000名患者，根據其他已批准的ASO的定價，Praxis保守估計全球市場潛力為10億美元。
Solidus前臨床管道
* Praxis計劃在2025年中期提名其早期ASO計劃PRAX-100的開發候選者。
* PRAX-100針對SCN2A功能缺失（LoF）突變，這是單基因自閉症的主要原因。
* Praxis分享了來自四個候選ASO的前臨床數據，顯示在一種人源化的SCN2A小鼠模型中，蛋白質水平顯著高於對照組，這被認為足以抵消SCN2A LoF突變患者中自然發生的蛋白質減少。
* Praxis仍在按計劃於2025年底之前提名PRAX-080和PRAX-090的開發候選者。PRAX-080針對PCDH19馬賽克表達，PRAX-090旨在解決SYNGAP1 LoF突變。
關於Relutrigine (PRAX-562)
Relutrigine是一種首創的小分子，正在開發用於治療發展性和癲癇性腦病（DEE），作為持續鈉電流的優先抑制劑，已被證明是嚴重DEE中癲癇症狀的主要驅動因素。Relutrigine的精準鈉通道（NaV）調節機制與對疾病狀態NaV通道過度興奮的優越選擇性相一致。對relutrigine的體內研究顯示其對癲癇的劑量依賴性抑制，並在SCN2A、SCN8A及其他DEE小鼠模型中達到完全控制癲癇活動。Relutrigine在三項1期研究中普遍耐受良好，並顯示出指示NaV通道調節的生物標誌物變化。來自2期EMBOLD研究的第一隊列數據顯示，在一個重度預處理的患者群體中，對運動癲癇的短期和長期改善良好，並且在某些SCN2A和SCN8A-DEE患者中保持無癲癇發作。Relutrigine已獲得FDA對SCN2A-DEE、SCN8A-DEE和Dravet綜合症的孤兒藥物認證（ODD）和罕見兒童疾病認證（RPD），以及歐洲藥品管理局對SCN2A-DEE和SCN8A-DEE的ODD認證。想了解更多關於EMBOLD研究的信息，請訪問相關網站。
關於Elsunersen (PRAX-222)
Elsunersen是一種抗毒核苷酸（ASO），旨在選擇性降低SCN2A基因表達，直接針對早發性SCN2A-DEE的根本原因，以治療癲癇和其他症狀。elsunersen的體外研究顯示其能減少SCN2A基因表達和蛋白質水平。在體內，elsunersen顯示出顯著的劑量依賴性癲癇減少、行為和運動活動改善以及在SCN2A小鼠模型中增加存活率。來自EMBRAVE研究第一部分的數據顯示，SCN2A-DEE患者的癲癇減少顯著且持久，且耐受良好。Elsunersen已獲得FDA的孤兒藥物認證（ODD）和罕見兒童疾病認證（RPD），以及歐洲藥品管理局（EMA）的ODD和PRIME認證。Elsunersen計劃在與Ionis Pharmaceuticals, Inc.及RogCon, Inc.的合作下持續進行。想了解更多關於EMBRAVE研究的信息，請訪問相關網站。
關於Praxis
Praxis Precision Medicines是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於將基因癲癇的見解轉化為針對神經系統疾病的療法，這些疾病特徵是神經元興奮-抑制失衡。Praxis正在利用基因見解來發現和開發針對稀有和更普遍的神經系統疾病的療法，通過我們專有的小分子平台Cerebrum™和抗毒核苷酸（ASO）平台Solidus™，利用我們對大腦中共享生物學目標和電路的理解。Praxis已建立了一個多樣化的多模式CNS產品組合，包括多個針對癲癇和運動障礙的計劃，並擁有四個臨床階段的產品候選者。欲了解更多信息，請訪問Praxis的官網。
在這篇報導中，Praxis Precision Medicines展示了其在癲癇和發展性腦病領域的最新進展，特別是針對SCN2A和SCN8A突變的治療方案。這不僅反映了公司在生物醫藥創新方面的潛力，也顯示出對於這些罕見病症患者的希望。隨著臨床試驗的推進，未來可能會有更多有效的療法問世，這對於改善患者生活質量至關重要。值得注意的是，這些新療法的市場潛力巨大，顯示出生物製藥行業對於罕見疾病的重視和投入。
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