OXLUMO持續市場增長，鞏固RNAi在原發性高草酸尿症治療中的領導地位
OXLUMO的市場前景顯示出在市場表現和治療潛力方面的積極趨勢，特別是在治療原發性高草酸尿症第一型（PH1）方面。該藥物在2024年全年全球淨產品收入約為1.67億美元，較去年增長29%。
根據DelveInsight的“OXLUMO市場規模、預測及市場洞察報告”，OXLUMO是一種醣酸氧化酶表達抑制劑。報告提供了產品描述、專利詳情以及OXLUMO的競爭產品（市場上和新興療法）。報告還強調了從2020年到2034年的歷史和預測銷售數據，涵蓋了七大市場（美國、歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國和日本）。
Alnylam Pharmaceuticals的OXLUMO（lumasiran）概述
OXLUMO（lumasiran）是一種RNA干擾（RNAi）療法，旨在針對氫氧酸氧化酶1（HAO1），該基因負責編碼醣酸氧化酶（GO）。通過靜默HAO1並降低GO酶的水平，OXLUMO有助於防止草酸的產生，這是導致原發性高草酸尿症第一型（PH1）發展的主要因素。
這種治療利用了Alnylam的增強穩定化化學（ESC）-GalNAc結合技術，通過提高效力、持久性和安全性來增強皮下給藥。OXLUMO在前三個月每月注射一次，隨後每季度維持劑量，從最後一次加載劑量後的一個月開始。對於體重低於10公斤的患者，則繼續每月給藥。注射必須由醫療專業人員進行。
在ILLUMINATE-A試驗中，OXLUMO顯著降低了尿草酸水平，相較於安慰劑，大多數患者達到了正常或接近正常的水平。ILLUMINATE-B第三期兒科研究確認了相似的療效和安全性。此外，ILLUMINATE-C研究顯示在晚期PH1患者中血漿草酸有顯著降低。在所有三項試驗中，最常見的治療相關副作用是注射部位反應（ISR）。
OXLUMO在2024年全年全球淨產品收入約為1.67億美元，較去年增長29%。預計OXLUMO的收入在2025年將顯著增長，這主要得益於對PH1的認識增加和擴大報銷選項。這一增長還得到了強大的臨床結果支持，顯示尿草酸水平的顯著降低，這對疾病管理至關重要。此外，Alnylam Pharmaceuticals繼續推進研究並追求監管批准，以加強OXLUMO的治療特徵，儘管競爭日益激烈。
原發性高草酸尿症的背景
原發性高草酸尿症是一種罕見的遺傳性疾病，源於草酰乙酸代謝的缺陷。它主要以常染色體隱性方式遺傳，根據涉及的特定基因突變分為三種類型：第一型（AGXT）、第二型（GRHPR）和第三型（HOGA1）。根據2023年的數據，七大市場中原發性高草酸尿症的總患病人數約為12,000人，預計在2020至2034年的研究期間增長率約為1%的年均增長率（CAGR）。
在OXLUMO和RIVFLOZA推出之前，治療選擇主要限於非標籤支持療法，以及腎臟和肝臟移植。在嚴重病例中，對於第二型原發性高草酸尿症，首選方法是孤立腎臟移植，而第一型則通常需要聯合肝腎移植。
隨著全球原發性高草酸尿症的負擔逐年增加，美國在七大市場中報告了最高的診斷病例數。儘管在美國的患病率較高，該病常常被誤診，導致可治療的患者人數相對於受影響的總人數較少，這最終影響了原發性高草酸尿症治療的市場規模。根據DelveInsight的分析，2023年七大市場中原發性高草酸尿症的治療市場規模約為3.16億美元。
OXLUMO的競爭者
目前有幾種藥物正在開發中，包括Stiripentol（Biocodex）、Reloxaliase（Allena Pharmaceutical）和Oxabact（OxThera），用於治療原發性高草酸尿症。然而，這些藥物的開發要麼已經中止，要麼沒有報告最近的進展。
目前，各種前臨床方法正在探索，主要集中在設計口服給藥形式以降解腸道中的草酸。這些配方旨在降低腸道中的草酸水平，特別適合治療繼發性高草酸尿症。然而，它們也可能在原發性高草酸尿症的治療中發揮輔助作用。這一潛力得到了研究的支持，該研究顯示接受透析的原發性高草酸尿症患者在長期接受Oxalobacter療法後，症狀有所改善，血漿草酸水平降低。
多種針對原發性高草酸尿症的研究性治療在前臨床研究中顯示出有希望的結果，但尚未達到臨床應用。這些包括酶替代療法（ERT）、基於CRISPR–Cas9的基因編輯結合ERT，以及炎症小體抑制。
OXLUMO的關鍵里程碑
在2022年10月，Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已批准OXLUMO（lumasiran）的標籤擴展，該批准表示OXLUMO被授權用於治療PH1，以降低兒童和成人患者的尿草酸（UOx）和血漿草酸（POx）水平。這一批准基於ILLUMINATE-C第三期研究中OXLUMO在嚴重腎功能不全患者中的正面療效和安全性結果。
在2020年11月，Alnylam Pharmaceuticals宣布美國FDA已批准OXLUMO（lumasiran）用於皮下使用，以治療PH1，標誌著其成為首個降低尿草酸水平的療法，歐洲委員會也授予了對所有年齡組PH1治療的市場授權。
在2020年4月，Alnylam Pharmaceuticals和Dicerna相互授予了與lumasiran和Dicerna的nedosiran相關的非獨占交叉許可。OXLUMO在FDA的優先審查下進行審查，並曾獲得突破療法、孤兒藥物和罕見兒童疾病的認定。OXLUMO還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）認定，以及在歐盟的孤兒藥物認定。此外，lumasiran還獲得了EMA的加速評估。
OXLUMO市場動態
OXLUMO作為首個針對原發性高草酸尿症第一型的RNA干擾（RNAi）療法，專門減少草酸的產生，滿足了一個重要的未滿足醫療需求。其針對性的治療方法與個性化醫療日益增長的趨勢相一致，能夠根據基因特徵提供更有效和量身定制的治療。
監管激勵措施，如孤兒藥物認定、快速通道批准和財務支持，促進了其開發和商業化，而直接競爭的缺乏則加強了其市場定位和定價能力。支持OXLUMO療效的臨床證據可能推動醫生的採用和患者的偏好，這進一步得益於基因檢測和認識的增加，導致更早的診斷。
然而，由於PH1是一種罕見疾病，總可尋址市場仍然有限，且高價可能在保險覆蓋有限的地區造成負擔挑戰。經濟波動、醫療政策的變化以及基因療法和小分子治療的發展可能會引入競爭壓力，而醫療提供者的熟悉度有限和低中收入國家的報銷機制不完善可能會阻礙更廣泛的採用。
這篇報告不僅詳細介紹了OXLUMO的市場潛力，也讓我們看到在原發性高草酸尿症的治療領域中，創新療法的出現和發展潛力。隨著對此病的認識提高，未來的市場競爭將會更加激烈，這對於患者的治療選擇和生活質量都將產生深遠的影響。
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