OXLUMO持續上升的市場勢頭，鞏固RNAi在原發性高草酸尿症治療中的領導地位
OXLUMO的市場前景顯示出其在市場表現和治療潛力方面的正面趨勢，特別是在治療原發性高草酸尿症1型方面。該藥物在2024年全年全球淨產品收入約為1.67億美元，較去年增長29%。
DelveInsight的“OXLUMO市場規模、預測及市場洞察報告”詳述了OXLUMO的相關資訊，這是一種醇酸氧化酶表達抑制劑。報告提供了產品描述、專利詳情及競爭產品（已上市及新興療法）的信息，並強調了2020年至2034年的歷史及預測銷售數據，涵蓋美國、歐盟四國（德國、法國、意大利和西班牙）、英國及日本等七大市場（7MM）。
Alnylam Pharmaceuticals的OXLUMO（lumasiran）概述
OXLUMO（lumasiran）是一種RNA干擾（RNAi）療法，旨在針對羥基酸氧化酶1（HAO1），該基因負責編碼醇酸氧化酶（GO）。通過靜默HAO1並降低GO酶的水平，OXLUMO有助於防止草酸的生成，這是原發性高草酸尿症1型（PH1）發展的主要因素。
該療法利用了Alnylam的增強穩定化化學（ESC）-GalNAc結合技術，通過提高效能、持久性和安全性來增強皮下給藥。OXLUMO在前三個月每月注射一次，然後從最後一次加載劑量後一個月開始進行季度維持劑量。對於體重低於10公斤的患者，則繼續每月給藥。注射必須由醫療專業人員進行。
在ILLUMINATE-A試驗中，OXLUMO顯著降低了與安慰劑相比的尿草酸水平，大多數患者達到了正常或接近正常的水平。ILLUMINATE-B三期兒科研究確認了類似的療效和安全性。此外，ILLUMINATE-C研究顯示，對於晚期PH1患者，血漿草酸水平顯著降低。在所有三項試驗中，最常見的治療相關副作用是注射部位反應（ISR）。
OXLUMO在2024年全年全球淨產品收入約為1.67億美元，較去年增長29%。預計2025年OXLUMO的收入將顯著增長，這主要得益於對PH1的認識加深及擴大報銷選項。這一增長還得到了強勁的臨床結果的支持，顯示尿草酸水平的顯著降低，這對於疾病管理至關重要。此外，Alnylam Pharmaceuticals繼續推進研究並追求監管批准，以加強OXLUMO的治療特徵，儘管競爭日益激烈，但仍鞏固了其在PH1治療中的領導地位。
原發性高草酸尿症的背景
原發性高草酸尿症是一種罕見的遺傳性疾病，源於草酰乙酸代謝的缺陷。它主要以常染色體隱性方式遺傳，根據涉及的特定基因突變分為三種類型：1型（AGXT）、2型（GRHPR）和3型（HOGA1）。根據2023年的數據，7MM中原發性高草酸尿症的總患病人數約為12,000，預計在2020年至2034年間的年增長率約為1%。
在OXLUMO和RIVFLOZA推出之前，治療選擇主要限於非標籤的支持療法，以及腎臟和肝臟移植。在嚴重情況下，原發性高草酸尿症-II的首選方法是孤立腎臟移植，而原發性高草酸尿症-I通常需要聯合肝腎移植。
隨著時間的推移，原發性高草酸尿症的全球負擔逐漸上升，美國在七大主要市場中報告了最高的診斷病例數。儘管在美國的患病率較高，但該病常常被誤診，導致可治療的患者人數相對於受影響的總人數較少，這最終影響了原發性高草酸尿症治療市場的規模。根據DelveInsight的分析，2023年7MM中的原發性高草酸尿症治療市場規模約為3.16億美元。
OXLUMO的競爭者
目前，幾種藥物正在開發中以治療原發性高草酸尿症，包括Stiripentol（Biocodex）、Reloxaliase（Allena Pharmaceutical）和Oxabact（OxThera），但它們的開發要麼已經中止，要麼沒有報告最近的進展。
目前，各種前臨床方法正在探索，主要集中於設計口服給藥配方以在腸道中降解草酸。這些配方旨在降低腸道中的草酸水平，使其特別適合治療繼發性高草酸尿症。然而，它們也可能在原發性高草酸尿症的治療中發揮輔助作用。這一潛力得到了研究的支持，該研究顯示，接受透析的原發性高草酸尿症患者在長期接受Oxalobacter療法後，症狀有所改善，血漿草酸水平降低。
一些針對原發性高草酸尿症的研究性療法在前臨床研究中顯示出有希望的結果，但尚未達到臨床應用階段。這些包括酶替代療法（ERT）、基於CRISPR–Cas9的基因編輯結合ERT，以及炎症小體抑制。
Biocodex開發的Stiripentol（Diacomit）是一種抗癲癇藥物，作為Clobazam和Valproic酸的輔助療法使用。它在2020年6月獲得歐洲委員會的孤兒藥物認證，並在2021年2月獲得美國FDA的認證，用於治療原發性高草酸尿症。2019年5月，Biocodex啟動了一項二期試驗，以評估Stiripentol作為原發性高草酸尿症的單藥療法，但未報告最近的開發進展。
Allena Pharmaceuticals開發的Reloxaliase（ALLN-177）已進入二期臨床試驗，並獲得美國FDA和歐洲委員會的孤兒藥物認證。然而，該公司的運營在2023年6月因清算而停止，導致其開發中止。
同樣，Oxabact（OC5-DB-02）是一種由OxThera開發的雙模態腸道生物療法，含有一種冷凍乾燥的Oxalobacter formigenes配方，這是一種非致病性、降解草酸的細菌。該藥物正在調查用於原發性高草酸尿症，但其關鍵的三期試驗在2021年被終止。
在其他新興療法中，Arbor Biotechnologies正在開發ABO-101，一種新型的V類CRISPR–Cas系統，用於原發性高草酸尿症。該公司目前正在準備提交研究性新藥（IND）申請，以推進臨床試驗。
此外，YolTech Therapeutics開發的YOLT-203是一種針對原發性高草酸尿症1型的創新體內基因編輯療法。利用其專有的YolCas12TM CRISPR/Cas基因編輯平台，YOLT-203通過脂質納米顆粒送達肝細胞，以糾正AGXT基因的突變。2024年8月，YolTech宣布在一項研究者發起的試驗中為首位患者給予了劑量，標誌著YOLT-203成為全球首個針對PH1的體內基因編輯療法。
OXLUMO的關鍵里程碑
在2022年10月，Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已批准OXLUMO（lumasiran）的標籤擴展，該批准表明OXLUMO被授權用於治療PH1，以降低兒童和成人患者的尿草酸（UOx）和血漿草酸（POx）水平。這一批准基於ILLUMINATE-C三期研究中OXLUMO在重度腎功能不全患者（包括接受透析的患者）中的良好療效和安全性結果。
在2020年11月，Alnylam Pharmaceuticals宣布美國FDA已批准OXLUMO（lumasiran）用於皮下給藥以治療PH1，這標誌著其成為首個降低尿草酸水平的療法，歐洲委員會也授予了所有年齡組的PH1治療市場授權。
在2020年4月，Alnylam Pharmaceuticals和Dicerna互相授予了與lumasiran和Dicerna的nedosiran相關的非獨占交叉許可。
OXLUMO在FDA的審查中獲得了優先審查，並先前獲得了突破性療法、孤兒藥物和罕見兒科疾病的認證。OXLUMO還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）認證，以及在歐盟的孤兒認證。此外，lumasiran也獲得了EMA的加速評估。
OXLUMO市場動態
作為首個針對原發性高草酸尿症1型的RNA干擾（RNAi）療法，OXLUMO專門減少草酸的生成，滿足了一項關鍵的未滿足醫療需求。其針對性的療法與日益增長的個性化醫療趨勢相一致，能夠根據基因特徵提供更有效和量身定制的治療。
監管激勵措施如孤兒藥物認證、快速通道批准和財務支持促進了其開發和商業化，而直接競爭者較少則強化了其市場地位和定價能力。支持OXLUMO療效的臨床證據可能促進醫生的採用和患者的偏好，這進一步得益於基因檢測的增加和對早期診斷的認識。
然而，由於PH1是一種罕見疾病，總可接觸市場仍然有限，尤其是在保險覆蓋範圍有限的地區，昂貴的定價可能造成可負擔性挑戰。經濟波動、醫療政策的變化以及基因療法和小分子治療的演變可能會引入競爭壓力，而醫療提供者的熟悉度有限以及低中收入國家的報銷機制不完善可能會阻礙更廣泛的採用。
在當前的醫療環境中，OXLUMO的成功不僅依賴於其療效，還需要在患者教育、醫療專業人員的培訓和政策支持方面進一步努力。隨著對原發性高草酸尿症的認識逐漸提高，未來的市場潛力仍然可觀，這對於患者的生活質量和醫療體系的負擔都有著深遠的影響。
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