ORYZON向FDA提交BPD新藥PORTICO-2臨床試驗申請

ORYZON宣布向FDA提交第三階段研究計劃，以啟動針對邊緣性人格障礙患者的PORTICO-2試驗

2025年6月23日 08:00 ET  | 來源：Oryzon Genomics, S.A.

* **PORTICO-2旨在驗證vafidemstat對邊緣性人格障礙患者減少攻擊性的療效**
* **主要終點：STAXI-2特質憤怒（患者報告）**
* **關鍵次要終點：改良的明顯攻擊量表（OAS-M）（臨床評估）**
* **其他次要終點將評估全球臨床改善**
* **根據FDA指導和美國精神病學專家的意見最終確定的計劃**
* **即將舉行的KOL網絡研討會將討論試驗設計及BPD的迫切醫療需求**

西班牙馬德里和美國劍橋，2025年6月23日（GLOBE NEWSWIRE）—— Oryzon Genomics, S.A.（ISIN代碼：ES0167733015，ORY），一家臨床階段的生物製藥公司及歐洲表觀遺傳學領導者，今天宣布已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交其第三階段PORTICO-2試驗的臨床試驗計劃，以啟動一項註冊試驗，評估vafidemstat在邊緣性人格障礙（BPD）患者中的療效。PORTICO-2試驗建立在之前PORTICO第二階段b研究中觀察到的鼓舞人心的結果之上，該研究中vafidemstat在測量攻擊性和整體BPD改善的次要終點上顯示出顯著且臨床意義的減少。攻擊性是BPD中的一個關鍵症狀領域，目前代表著一個主要的未滿足醫療需求，並將成為PORTICO-2的主要終點。vafidemstat是一種口服活性LSD1抑制劑，具有新穎的表觀遺傳學作用機制，已在多項臨床研究中顯示出良好的安全性和耐受性。

Oryzon首席執行官Carlos Buesa表示：“向FDA提交PORTICO-2標誌著Oryzon和人格障礙神經精神病學領域的一個重大進展。邊緣性人格障礙是一種高度殘疾的疾病，目前尚無經批准的藥物治療。憑藉其新穎的表觀遺傳機制，vafidemstat有潛力成為首個針對攻擊性和整體BPD改善的靶向療法，為面對這一嚴重障礙的患者和臨床醫生帶來真正的希望。vafidemstat還有潛力在其他神經發展和神經退行性疾病中管理攻擊性，我們計劃在自閉症譜系障礙（ASD）中進行一項新的攻擊性試驗。”

該第三階段計劃是通過與FDA的多次互動和建設性交流制定的。其最終設計還經過國際知名精神病學專家的科學貢獻進一步完善，包括斯坦福大學的Alan Schatzberg博士、阿爾伯特·愛因斯坦醫學學院的Eric Hollander博士、俄亥俄州立大學韋克斯納醫療中心的Emil Coccaro博士和耶魯大學的Sarah Fineberg博士。

PORTICO-2將使用兩個臨床結果測量攻擊性：**STAXI-2特質憤怒量表**（患者報告）作為主要終點，以及**改良的明顯攻擊量表（OAS-M）**（臨床評估）作為關鍵次要終點。其他次要終點將評估BPD症狀學和生活質量的更廣泛臨床改善。

計劃在未來幾周舉行專門的**關鍵意見領袖（KOL）網絡研討會**，討論PORTICO-2研究設計、BPD的重大未滿足醫療需求以及攻擊性作為臨床目標的角色。具體細節將在進一步的通訊中公佈。

PORTICO-2將是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，以評估vafidemstat在BPD患者中的療效和安全性，並計劃隨機分配350名患者。

BPD影響約1-2%的普通人群，特徵為情緒不穩定、衝動、對人際關係的功能障礙、不穩定的自我形象以及頻繁的攻擊和自殘發作。超過75%的BPD患者曾試圖自殺，而完成自殺的比率估計約為10%，是普通人群的50倍。目前，尚無FDA批准的藥物專門用於治療BPD，這突顯了對新型治療方法的迫切需求。

早期第二階段a研究的額外探索數據表明，vafidemstat也可能減少其他患者群體中的攻擊性，包括自閉症譜系障礙（ASD）、注意力缺陷/多動障礙（ADHD）和阿爾茨海默病（AD）。該公司計劃在ASD中進一步探索這一點，並在Med4Cure IPCEI-EU贈款的活動中進行攻擊性的新試驗。

關於Oryzon
Oryzon成立於2000年，總部位於西班牙巴塞羅那，是一家臨床階段的生物製藥公司，也是歐洲表觀遺傳學的領導者，專注於中樞神經系統疾病和腫瘤學的個性化醫療。Oryzon的團隊由來自巴塞羅那、波士頓和聖地牙哥的高素質專業人士組成。Oryzon擁有先進的臨床產品組合，包括兩種LSD1抑制劑，分別是針對中樞神經系統的vafidemstat（準備進入第三階段）和針對腫瘤學的iadademstat（第二階段）。該公司還有其他針對其他表觀遺傳目標的管道資產，如HDAC-6，其中臨床候選者ORY-4001已被提名用於CMT和ALS的可能開發。此外，Oryzon擁有強大的生物標誌物識別和目標驗證平台，適用於各種惡性和神經疾病。欲了解更多信息，請訪問 [www.oryzon.com](http://oryzon.com/en)。

關於Vafidemstat
Vafidemstat（ORY-2001）是一種口服的中樞神經系統優化的LSD1抑制劑。該分子在多個層面上發揮作用：它減少認知障礙，包括記憶喪失和神經炎症，同時具有神經保護作用。在動物研究中，vafidemstat不僅恢復記憶，還將SAMP8小鼠（一種加速衰老和阿爾茨海默病模型）的過度攻擊性降低到正常水平，並減少社交回避，增強社交性。此外，vafidemstat在多發性硬化症的多個臨床前模型中顯示出快速、強大且持久的療效。Oryzon已在不同精神疾病患者中進行了兩項第二階段a臨床試驗（REIMAGINE，見Ferrer等，Psychiatry & Clin Neurosci，2025，doi.org/10.1111/pcn.13800）以及在中度或重度阿爾茨海默病患者中進行的攻擊性/激動試驗（REIMAGINE-AD），並報告了積極的臨床結果。其他完成的第二階段a臨床試驗包括在輕度至中度阿爾茨海默病患者中的ETHERAL試驗，其中觀察到在6個月和12個月的治療後，炎症生物標誌物YKL40顯著減少，以及在復發-緩解型和次級進展型多發性硬化症中的小規模試驗SATEEN中，也觀察到抗炎活性。vafidemstat還在一項針對重症Covid-19患者的第二階段試驗（ESCAPE）中進行測試，評估該藥物預防ARDS的能力，這是病毒感染最嚴重的併發症之一，並在重症Covid-19患者中顯示出顯著的抗炎效果。vafidemstat目前在邊緣性人格障礙（BPD）中作為準備進入第三階段的資產推進，該計劃是在完成全球隨機雙盲的第二階段b PORTICO試驗後（最終數據於ECNP-2024上呈現）。在收到與FDA的第二階段會議記錄後，該公司宣布計劃在BPD的激動/攻擊性方面推進第三階段PORTICO-2試驗（已向FDA提交的第三階段計劃）。vafidemstat還在針對精神分裂症負面症狀的雙盲隨機安慰劑對照第二階段b試驗（EVOLUTION試驗，招募進行中）中進行研究。該公司還在某些中樞神經系統疾病的基因定義患者亞群中部署CNS精準醫療方法，並在自閉症條件（如脆性X綜合症和Phelan-McDermid綜合症）中評估進行臨床試驗的可行性。

前瞻性聲明
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這篇報導強調了Oryzon在邊緣性人格障礙（BPD）治療領域的重要進展，尤其是針對攻擊性症狀的創新療法vafidemstat的潛力。BPD患者面臨的挑戰不僅在於情緒不穩定，還包括高自殺率和缺乏有效的藥物治療。這次提交的第三階段試驗計劃不僅是對以往研究成果的延續，更是對未來治療策略的探索，顯示出Oryzon對於解決這一未滿足醫療需求的堅定承諾。

值得注意的是，vafidemstat的潛在應用不僅限於BPD，還可能對其他神經發展和神經退行性疾病的攻擊性管理有重要意義。這一點在未來的研究中將是關鍵，尤其是在自閉症譜系障礙等領域。隨著全球對心理健康問題的重視增加，這類創新療法的開發和推廣將有助於改善患者的生活質量，並為醫療專業人士提供更有效的治療選擇。這不僅是對患者的希望，更是推動整個精神健康領域進步的重要一步。

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