ORYZON參加2025年巴塞隆拿PMS大會

ORYZON將參加2025年巴塞羅那Phelan-McDermid綜合症(PMS)大會，日期為6月26日至29日

2025年6月17日 08:00 ET | 來源：Oryzon Genomics, S.A.

* Oryzon的首席科學官Dr. Jordi Xaus將於6月27日參加一個名為「行業觀點討論」的專題小組。
* 70-90%的PMS患者顯示出與自閉症相關的特徵，包括攻擊性行為。
* PMS及其他自閉症譜系障礙（ASD）相關患者的激動/攻擊行為是Oryzon VANDAM項目的主要焦點，該項目是Med4Cure IPCEI項目的一部分。
* Oryzon很高興作為大會的贊助商參加此次活動。

西班牙馬德里和美國劍橋，2025年6月17日（GLOBE NEWSWIRE）—— Oryzon Genomics, S.A.（ISIN代碼：ES0167733015，ORY），一家臨床階段的生物製藥公司，也是歐洲表觀遺傳學的領導者，今天宣布其首席科學官Dr. Jordi Xaus將於2025年6月26日至29日參加在巴塞羅那舉行的Phelan-McDermid綜合症大會，該大會包括第二屆Phelan-McDermid綜合症藥物開發研討會（PMSDDS2025）及西班牙Phelan-McDermid綜合症協會的第三屆科學會議。Dr. Xaus將於6月27日的PMSDDS2025中參加一個名為「行業觀點討論」的小組討論，該討論會屬於「非商業和商業臨床試驗及商業考量」的早晨會議。

Oryzon作為贊助商參加了第二屆Phelan-McDermid綜合症藥物開發研討會，該研討會旨在服務科學界，將於6月26日至27日舉行；以及西班牙Phelan-McDermid綜合症協會的第三屆科學會議，該會議面向家庭、醫生、研究人員及其他醫療專業人士，將於6月28日至29日舉行。

Oryzon致力於探索其LSD1抑制劑vafidemstat在罕見單基因精神障礙（如PMS或其他ASD相關症狀）中的潛力。在邊緣性人格障礙（BPD）的IIb期PORTICO試驗中，vafidemstat在減少激動和攻擊行為方面顯示出名義上的統計顯著性。激動和攻擊行為是PMS的關鍵組成部分。此外，vafidemstat在一項針對自閉症譜系障礙（ASD）、注意力缺陷多動障礙（ADHD）和BPD患者的概念驗證臨床試驗中，也顯示出減少激動和攻擊行為的療效。該試驗的最終結果最近已發表於《精神病學與臨床神經科學》期刊。

此外，Oryzon最近與馬德里醫學與分子遺傳學研究所（INGEMM）及拉帕斯醫院研究所（IdiPaz）合作，發表了一項觀察性臨床研究的結果，該研究旨在收集與PMS患者的表型和臨床特徵相關的重要數據，為未來在該患者群體中進行的精準精神病學臨床試驗奠定基礎。

Dr. Jordi Xaus表示：「與表觀遺傳機制及其他關鍵神經基因的變化相關的單基因罕見疾病已被確定為精準醫療的潛在目標。使用LSD1抑制劑已被證明能部分或完全挽救由這些基因突變引起的複雜表型。vafidemstat目前是唯一在中樞神經系統臨床開發中的LSD1抑制劑，對這些患者來說是一個有前景的機會，這一可能性將通過EU IPCEI Med4Cure項目獲得的資金進一步探索。」

Oryzon已通過重要共同歐洲利益項目（IPCEI）Med4Cure項目獲得1350萬歐元的資助，該宏大項目部署了14個科學項目，由13家公司作為直接合作夥伴及11家公司作為關聯夥伴進行開發。Oryzon開發的項目名為VANDAM，旨在通過個性化醫療方法驗證像vafidemstat這樣的表觀遺傳藥物，專注於罕見和孤兒疾病。

關於Oryzon
Oryzon成立於2000年，總部位於西班牙巴塞羅那，是一家臨床階段的生物製藥公司，並且是歐洲表觀遺傳學的領導者，專注於中樞神經系統疾病和腫瘤學的個性化醫療。Oryzon的團隊由來自巴塞羅那、波士頓和聖地亞哥的高素質專業人士組成。Oryzon擁有先進的臨床產品組合，包括兩種LSD1抑制劑，分別是針對中樞神經系統的vafidemstat（已準備進入III期）和針對腫瘤學的iadademstat（II期）。此外，Oryzon還有其他針對其他表觀遺傳靶點的管道資產，如HDAC-6，並已提名臨床候選藥物ORY-4001以進行CMT和ALS的可能開發。此外，Oryzon在各種惡性和神經疾病的生物標記識別和靶點驗證方面擁有強大的平台。

關於Vafidemstat
Vafidemstat（ORY-2001）是一種口服的中樞神經系統優化的LSD1抑制劑。該分子在多個層面上發揮作用：它減少認知障礙，包括記憶喪失和神經炎症，同時具有神經保護效果。在動物研究中，vafidemstat不僅恢復記憶，還將SAMP8小鼠（加速衰老和阿爾茨海默病的模型）的激烈攻擊行為降低至正常水平，並減少社交回避，增強社交能力。此外，vafidemstat在多發性硬化症的多個臨床前模型中顯示出快速、強大和持久的療效。Oryzon已在不同精神疾病患者中進行了兩項Phase IIa臨床試驗，以評估攻擊性（REIMAGINE）及在中度或重度阿爾茨海默病患者中的攻擊/激動行為（REIMAGINE-AD），並報告了正面的臨床結果。其他已完成的Phase IIa臨床試驗包括針對輕度至中度阿爾茨海默病患者的ETHERAL試驗，該試驗在6個月和12個月的治療後觀察到炎症生物標記YKL40的顯著降低，以及在復發-緩解型和次級進展型多發性硬化症患者中的小規模SATEEN試驗，亦觀察到抗炎活性。vafidemstat還在一項針對重症新冠肺炎患者的Phase II試驗（ESCAPE）中進行測試，評估該藥物預防急性呼吸窘迫綜合症（ARDS）的能力，該病是該病毒感染最嚴重的併發症之一，結果顯示在重症新冠肺炎患者中具有顯著的抗炎效果。vafidemstat目前在邊緣性人格障礙（BPD）中作為Phase III準備資產進行推進，並在全球隨機雙盲的Phase IIb PORTICO試驗完成後（最終數據將在ECNP-2024上呈現）。在收到與FDA討論PORTICO結果的Phase II會議紀要後，公司宣布計劃在2025年上半年提交Phase III PORTICO-2試驗的申請，針對BPD中的激動/攻擊行為。vafidemstat也正在進行一項針對陰性症狀的雙盲隨機安慰劑對照Phase IIb試驗（EVOLUTION試驗，招募中）。該公司還在針對某些中樞神經系統疾病的基因定義患者亞群進行精準醫療方法，並評估在自閉症狀況（如脆性X綜合症和Phelan-McDermid綜合症）中進行臨床試驗的可行性。

在這篇報導中，Oryzon的參與不僅顯示了其在精神健康領域的承諾，也突顯了對於罕見疾病和精神障礙的重視。這種專注於個性化醫療的趨勢，對於未來的醫療發展而言，無疑是具有啟發性的。隨著對於基因和表觀遺傳學的深入研究，未來或許能為這些患者帶來更多的治療選擇和希望。

以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。