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BioCryst強調現實世界數據顯示ORLADEYO®（berotralstat）在所有年齡段均能持續減少HAE攻擊
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新數據在第14屆C1抑制劑缺乏與血管性水腫研討會上分享，支持berotralstat在各個生命階段的使用
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2025年5月30日 07:00 ET | 來源：BioCryst製藥公司
北卡羅來納州研究三角公園，2025年5月30日（GLOBE NEWSWIRE）——BioCryst製藥公司（Nasdaq: BCRX）今天宣布的新數據突顯了在APeX-P試驗中，年幼兒童開始使用berotralstat後，遺傳性血管性水腫（HAE）症狀的減少比例，以及所有年齡組患者在服用ORLADEYO以預防HAE攻擊時觀察到的廣泛安全性和療效結果。
“這些數據強調了我們的口服每日一次預防性治療的潛力，能為所有生命階段的HAE患者提供一致且有意義的好處。從年幼的兒童到青少年和成年人，ORLADEYO持續顯示出強大的療效和耐受性，幫助患者享受更多無攻擊的日子。這些臨床和現實世界的結果讓我對我們能繼續對所有HAE患者的護理進步產生非常積極的影響充滿信心，無論他們的年齡如何，”BioCryst的首席研究與開發官Helen Thackray表示。
以下三項研究將在2025年5月29日至6月1日在匈牙利布達佩斯舉行的第14屆C1抑制劑缺乏與血管性水腫研討會上發表。
* **年幼兒童開始使用berotralstat的血管性水腫症狀減少比例——APeX-P的中期結果**
口頭報告 – 第四場 – 5月31日（星期六） – 10:30 – 12:45（12:00-12:15）
這項持續進行的開放標籤APeX-P研究正在評估2至11歲HAE兒童的berotralstat。研究中有四個基於體重的組別。這些中期結果的第一組每日服用150毫克膠囊，而第二至第四組分別每日服用108、96和78毫克的口服顆粒劑量。中位年齡為8歲（範圍：3–11歲），疾病發作通常在2至6歲之間。在入組前，患者報告平均每年因HAE缺課18.0天（標準差20.5）。在服用berotralstat期間，至少一半的患者每月無攻擊。血管性水腫症狀的天數比例從標準護理期間的平均（標準差）11%（9.4%）下降至12周的4.0%（4.7%），這一改善持續至48周。最常見的治療相關不良事件（TEAEs）包括鼻咽炎、上呼吸道感染和頭痛。這些中期結果表明，berotralstat可能幫助HAE兒童減少症狀，過上更正常的日常生活。
* **berotralstat在預防遺傳性血管性水腫攻擊中的應用：來自意大利擴展接入計劃的結果**
口頭報告 – 第六場 – 6月1日（星期日） – 08:00 – 09:30（09:00-09:15）
在意大利擴展接入計劃（EAP）中，22名患者在商業可用之前免費接受berotralstat，並額外延長12周的治療以確保連續性。整個過程中持續監測安全性，並收集突破性攻擊、疾病控制和生活質量（QoL）的數據。
在12名有數據的患者中，中位數（平均）血管性水腫控制測試（AECT）分數從基線的11.5（12.8）提高到第三個月的13.0（14.0）和第六個月的16.0（14.8），顯示出更好的疾病控制。中位數（平均）AE-QoL總分從基線的45.0（42.3）下降到第三個月的40.0（37.6）和第六個月的36.2（34.0），反映出生活質量的臨床意義改善。
在計劃結束時仍在參與的15名患者均轉至商業可用的ORLADEYO。該治療與持續較低的HAE攻擊率、改善的疾病控制以及與臨床試驗結果一致的安全性資料相關。
* **berotralstat在青少年遺傳性血管性水腫預防中的耐受性和有效性：Berolife研究的亞組分析**
口頭報告 – 第六場 – 6月1日（星期日） – 08:00-09:30（08:30-08:45）
Berolife研究是一項在法國進行的現實世界觀察研究，評估berotralstat在HAE患者中的耐受性和有效性，包括一個接受每日150毫克的青少年亞組（12至17歲）。
基線的平均（標準差）攻擊率為1.8（1.1）次/月（中位數：1.8），基於入組前六個月的數據。經過六個月的治療，中位數每月攻擊率降低至0.55（基線為2.25），在12個月和18個月時持續有類似的減少。青少年中的TEAEs與整體Berolife人群以及APeX-2和APeX-S臨床試驗中觀察到的情況一致。
這些結果支持berotralstat作為青少年HAE患者有效且耐受性良好的長期預防選擇。
關於ORLADEYO®（berotralstat）
ORLADEYO®（berotralstat）是首個也是唯一一種專門設計用於預防12歲及以上成人和兒童HAE攻擊的口服療法。每日一顆ORLADEYO可通過降低血漿激肽酶的活性來預防HAE攻擊。
美國適應症及重要安全信息
適應症
ORLADEYO®（berotralstat）是一種血漿激肽酶抑制劑，適用於12歲及以上成人和兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）攻擊的預防。
使用限制
尚未確立ORLADEYO對急性HAE攻擊的安全性和有效性。ORLADEYO不應用於急性HAE攻擊的治療。由於可能導致QT延長，不建議額外劑量或超過每日150毫克的劑量。
重要安全信息
在超過建議的每日150毫克劑量時觀察到QT延長的增加，且與濃度相關。
在接受ORLADEYO的患者中，最常見的不良反應（≥10%且高於安慰劑）為腹痛、嘔吐、腹瀉、背痛和胃食道逆流病。
對於中度或重度肝功能不全患者（Child-Pugh B或C），建議每日口服110毫克的減量劑量。
berotralstat是P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌抗藥性蛋白的底物。P-gp誘導劑（如利福平、聖約翰草）可能會降低berotralstat的血漿濃度，導致ORLADEYO的療效降低。不建議與ORLADEYO同時使用P-gp誘導劑。
150毫克劑量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制劑。對於主要由CYP2D6或CYP3A4代謝的窄治療指數的合併用藥，建議進行適當的監測和劑量調整。300毫克劑量的ORLADEYO是P-gp抑制劑。當與ORLADEYO同時使用P-gp底物（如地高辛）時，建議進行適當的監測和劑量調整。
尚未確立ORLADEYO在12歲以下兒童中的安全性和有效性。
目前對於妊娠期間使用ORLADEYO的藥物相關風險的數據不足。尚無關於berotralstat在母乳中的存在、對哺乳嬰兒的影響或對乳汁產量的影響的數據。
如需報告懷疑的不良反應，請聯繫BioCryst製藥公司，電話：1-833-633-2279或FDA，電話：1-800-FDA-1088或訪問www.fda.gov/medwatch。
關於BioCryst製藥公司
BioCryst製藥公司是一家全球生物技術公司，致力於改善遺傳性血管性水腫及其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其在結構導向藥物設計方面的專業知識，開發首創或最佳的小分子和蛋白質療法，以針對難以治療的疾病。BioCryst已商業化ORLADEYO®（berotralstat），這是首個口服、每日一次的血漿激肽酶抑制劑，並推進一系列小分子和蛋白療法的開發。
在這篇報道中，BioCryst的研究表明ORLADEYO在各年齡層患者中的有效性和安全性，這對於HAE患者來說無疑是一個好消息。這不僅為年幼患者提供了治療選擇，也為青少年和成年人提供了持續的支持。隨著對HAE的認識逐漸加深，這類藥物的發展將有助於改善患者的生活質量，並為未來的研究指明方向。這也提醒我們，持續的臨床數據和現實世界的證據對於評估新療法的長期影響至關重要。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
