BioCryst發表ORLADEYO®（berotralstat）在所有年齡段的長期療效和安全性新數據
2025年6月16日 07:00 ET | 來源：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
**—數據顯示，兒童、青少年和成人患者的HAE發作持續減少，且安全性一致—**
**—患者報告使用ORLADEYO後生活質量和日常功能有所改善—**
美國北卡羅來納州研究三角公園，2025年6月16日（GLOBE NEWSWIRE）— BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克代碼：BCRX）今天宣布了關於ORLADEYO®（berotralstat）在所有年齡組患者中預防遺傳性血管水腫（HAE）長期療效和安全性的新數據。
BioCryst的首席研究與開發官Helen Thackray表示：「來自臨床試驗和現實世界的數據不斷增強了ORLADEYO作為HAE有效且耐受性良好的長期預防治療的證據。重要的是，患者報告不僅發作次數和嚴重程度減少，日常功能和情緒健康也有顯著改善。這為支持ORLADEYO作為青少年和成人HAE長期預防選擇的證據體系增添了新的內容。」
以下四項研究於2025年6月13日至16日在英國格拉斯哥的歐洲過敏與臨床免疫學學會（EAACI）會議上發表。
Berotralstat在兒童患者中減少需要治療或專業護理的HAE發作：APeX-P研究的中期結果
正在進行的開放標籤APeX-P研究評估了berotralstat在2至11歲HAE兒童中的藥物動力學、安全性和有效性。患者被分為四個基於體重的組別。第一組每天服用150毫克膠囊；第二至第四組分別每天服用108毫克、96毫克和78毫克的口服顆粒劑量。
患者的中位年齡為8歲（範圍：3-11歲），疾病通常在2至6歲之間發作。所有患者在研究前接受了12周的標準護理（SOC）治療。
**主要結果**
* 需要專業護理的發作減少86%：在12周的SOC期間，發作次數從22次降至berotralstat治療後的3次。
* HAE發作需要按需治療的速率早期/迅速且持續減少
* 調整後的每月平均發作率從SOC期間的1.28（0.25）降至berotralstat治療的第一天至第四周的0.38（0.13）
* 在長達48周的隨訪中持續減少
* berotralstat在所有組別中耐受良好；最常見的治療相關不良事件為鼻咽炎、上呼吸道感染和頭痛。
評估berotralstat在遺傳性血管水腫長期預防中的有效性和耐受性：Berolife研究的發現
Berolife研究是一項在法國進行的開放標籤觀察性研究，評估了12歲以上HAE患者每日一次服用berotralstat（150毫克）的現實耐受性和有效性。共招募了82名患者，平均年齡為40.0（17.5）歲。基線每月發作率為1.1（1.0）次（中位數：0.83），基於入組前的六個月數據。
**主要結果**
* 在六個月後（跟蹤數據的患者n=37）觀察到每月HAE發作顯著減少
* 中位每月發作率從1.0降至0.44次，經過六個月的berotralstat治療
* 在12、18和24個月時持續減少發作頻率
* berotralstat在整個研究期間耐受良好
* 不良事件與先前的臨床試驗數據一致
berotralstat對遺傳性血管水腫患者生活質量的影響
本分析評估了berotralstat對患者報告的生活質量（QoL）結果的影響，與安慰劑相比，使用了來自先前APeX-2和APeX-J臨床試驗的合併數據，顯示每日一次的berotralstat 150毫克顯著減少了HAE發作的頻率。這項QoL評估使用了經過驗證的血管水腫生活質量問卷（AE-QoL），評估四個關鍵領域：功能、疲勞/情緒、恐懼/羞愧和營養。
**主要結果**
* 在第24周，與安慰劑相比，berotralstat在AE-QoL總分和各領域得分上顯著改善
* 這些好處在第96周持續，顯示出日常生活的持久改善
* 在第24周，60%的berotralstat患者達到AE-QoL總分的最小臨床重要差異（MCID），而安慰劑組為52.4%
* 隨著時間推移，達到MCID的berotralstat患者比例增加，顯示出生活質量的逐步和累積改善，伴隨著HAE發作頻率的減少
HAE患者在接受berotralstat治療後的正面感受：焦點小組結果
這項定性研究探討了患者對HAE的經歷，包括他們的護理過程和對berotralstat治療的看法。進行了焦點小組以深入了解berotralstat對患者日常生活的現實影響。來自法國的七名患者參加了焦點小組，年齡在20至70歲之間，所有患者均接受了至少六個月的berotralstat治療，HAE診斷的中位年齡為28歲。在開始使用berotralstat之前，大多數參與者（71%）因長期耐受性問題和健康當局的指導而更換了先前的治療。
**主要發現**
* 參與者報告疾病控制顯著改善，包括HAE發作的頻率和嚴重程度減少
* 觀察到最小的副作用
* berotralstat被描述為比以往療法更不具負擔，且更易於融入日常生活
* 改善的疾病管理與心理壓力減少和更強的正常感相關，從而提高了生活質量
關於ORLADEYO®（berotralstat）
ORLADEYO®（berotralstat）是首個且唯一專門設計用於預防12歲及以上成人和兒童患者的遺傳性血管水腫（HAE）發作的口服治療藥物。每日一顆ORLADEYO可通過減少血漿激肽酶的活性來預防HAE發作。
美國適應症及重要安全信息
適應症
ORLADEYO®（berotralstat）是一種血漿激肽酶抑制劑，適用於預防12歲及以上成人和兒童患者的遺傳性血管水腫（HAE）發作。
使用限制
尚未確立ORLADEYO對急性HAE發作的安全性和有效性。ORLADEYO不應用於急性HAE發作的治療。由於可能導致QT延長，不建議使用超過150毫克每日一次的額外劑量或劑量。
重要安全信息
觀察到在超過建議的150毫克每日劑量的情況下QT延長的增加，且與濃度相關。
在接受ORLADEYO的患者中，最常見的不良反應（≥10%且高於安慰劑）包括腹痛、嘔吐、腹瀉、背痛和胃食道逆流病。
對於中度或重度肝功能不全（Child-Pugh B或C）的患者，建議口服每日一次服用110毫克的減少劑量。
berotralstat是P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌抵抗蛋白的底物。P-gp誘導劑（例如，利福平、聖約翰草）可能會降低berotralstat的血漿濃度，導致ORLADEYO的有效性降低。不建議與ORLADEYO同時使用P-gp誘導劑。
150毫克的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制劑。對於主要由CYP2D6或CYP3A4代謝的窄治療指數的同時用藥，建議進行適當的監測和劑量調整。300毫克的ORLADEYO是P-gp抑制劑。與ORLADEYO同時使用時，建議對P-gp底物（例如，地高辛）進行適當的監測和劑量調整。
尚未確立ORLADEYO在12歲以下兒童患者中的安全性和有效性。
目前尚無足夠數據可用於告知ORLADEYO在懷孕期間的藥物相關風險。尚無關於berotralstat在母乳中的存在、對母乳餵養嬰兒的影響或對乳汁產量的影響的數據。
**如需報告懷疑的不良反應，請聯繫BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，電話：1-833-633-2279 或 FDA，電話：1-800-FDA-1088。**
對BioCryst Pharmaceuticals的看法
BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技術公司，致力於改善遺傳性血管水腫和其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其在結構導向藥物設計方面的專業知識，開發首創或最佳的小分子和蛋白質治療藥物，以針對難以治療的疾病。BioCryst已商業化ORLADEYO®（berotralstat），這是首個口服、每日一次的血漿激肽酶抑制劑，並正在推進一系列小分子和蛋白質療法的開發。
這篇報導中提到的ORLADEYO的數據顯示出其在治療HAE方面的潛力，尤其是在長期使用的安全性和有效性方面。這不僅對患者的生活質量有顯著影響，還可能改變醫療界對HAE治療的看法。隨著更多的臨床數據出現，未來或許會有更多類似的療法進入市場，進一步提升患者的生活質量。
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