ORLADEYO®在哥倫比亞獲批用於遺傳性血管水腫預防

ORLADEYO® (berotralstat) 在哥倫比亞獲批
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2025年6月13日 07:00 ET | 來源：BioCryst Pharmaceuticals, Inc.

北卡羅來納州研究三角公園，2025年6月13日（GLOBE NEWSWIRE）—— BioCryst Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克：BCRX）今日宣布，哥倫比亞國家藥品和食品監督機構（INVIMA）已批准每日一次的口服藥物ORLADEYO®（berotralstat），用於預防12歲及以上成人和兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）發作。

BioCryst的首席商務官Charlie Gayer表示：「今天的公告標誌著我們在拉丁美洲地區為需要新治療選擇的HAE患者提供ORLADEYO的重要一步。在INVIMA的這一積極決定之後，我們正在與Pint Pharma團隊合作，將我們的口服每日一次預防療法帶給哥倫比亞的患者。」

BioCryst與Pint Pharma GmbH建立了獨家合作關係，負責在拉丁美洲地區註冊和推廣ORLADEYO。根據協議，Pint負責獲取和維持所有市場授權，並在拉丁美洲進行商業化。ORLADEYO已在智利、阿根廷、巴西、墨西哥和秘魯等地區獲得監管機構的批准。

關於ORLADEYO® (berotralstat)
ORLADEYO®（berotralstat）是首個也是唯一一種專門設計用於預防12歲及以上成人和兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）發作的口服療法。每天服用一顆ORLADEYO膠囊可通過降低血漿激肽酶的活性來預防HAE發作。

美國適應症及重要安全信息

適應症
ORLADEYO®（berotralstat）是一種血漿激肽酶抑制劑，適用於預防12歲及以上成人和兒童的遺傳性血管性水腫（HAE）發作。

使用限制
尚未確立ORLADEYO對急性HAE發作的安全性和有效性。ORLADEYO不應用於急性HAE發作的治療。由於可能導致QT延長，不建議額外劑量或超過每日150毫克的劑量。

重要安全信息

在超過建議的每日150毫克劑量時，觀察到QT延長的增加，且與濃度相關。

接受ORLADEYO的患者中，最常見的不良反應（≥10%且高於安慰劑）包括腹痛、嘔吐、腹瀉、背痛和胃食道逆流病。

對於中度或重度肝功能不全（Child-Pugh B或C）的患者，建議每日口服110毫克的減量。

berotralstat是P-糖蛋白（P-gp）和乳腺癌抗性蛋白的底物。P-gp誘導劑（例如，利福平、聖約翰草）可能會降低berotralstat的血漿濃度，導致ORLADEYO的效果降低。不建議與ORLADEYO同時使用P-gp誘導劑。

150毫克劑量的ORLADEYO是CYP2D6和CYP3A4的中度抑制劑。對於主要由CYP2D6或CYP3A4代謝的療效指數窄的同時用藥，建議進行適當的監測和劑量調整。300毫克劑量的ORLADEYO是P-gp抑制劑。當與ORLADEYO共同使用時，建議對P-gp底物（例如，地高辛）進行適當的監測和劑量調整。

尚未確立ORLADEYO在12歲以下兒童中的安全性和有效性。

目前尚無足夠數據可用於評估ORLADEYO在懷孕期間的藥物相關風險。沒有數據顯示berotralstat是否存在於人乳中、對哺乳嬰兒的影響或對乳汁產生的影響。

如需報告懷疑的不良反應，請聯繫BioCryst Pharmaceuticals, Inc.，電話：1-833-633-2279，或聯繫FDA，電話：1-800-FDA-1088。

關於BioCryst Pharmaceuticals
BioCryst Pharmaceuticals是一家全球生物技術公司，致力於改善遺傳性血管性水腫和其他罕見疾病患者的生活。BioCryst利用其結構導向藥物設計的專業知識，開發首創或最佳的小分子和蛋白質療法，以針對難以治療的疾病。BioCryst已商業化ORLADEYO®（berotralstat），這是首個口服每日一次的血漿激肽酶抑制劑，並正在推進一系列小分子和蛋白質療法的研發。

這一批准對於需要新療法的HAE患者來說無疑是一個好消息，特別是在拉丁美洲地區。隨著ORLADEYO的推出，患者將有機會獲得更有效的預防治療，這將有助於改善他們的生活質量。然而，這也提醒我們在推廣新藥時必須謹慎，特別是在安全性和有效性方面的數據仍在積累中。BioCryst需繼續監測患者反應，並確保醫療專業人員能夠正確指導患者使用該藥物。

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