Orchard Therapeutics任命新首席商務官，加速基因療法推廣

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生物科技

Orchard Therapeutics任命Robin Kenselaar為首席商業官並宣布多項有關其已批准的HSC基因療法的商業更新

2025年2月12日 07:00 ET | 來源：Orchard Therapeutics (Europe) Limited

美國首批患者在商業環境下接受Lenmeldy™（atidarsagene autotemcel）治療；其他推出工作在去年食品和藥物管理局批准後進展良好。

與西班牙國家健康系統達成的報銷協議使該國所有符合條件的患者均可獲得Libmeldy®。

德國的患者倡導者已提交申請，要求將MLD納入其國家新生兒篩查計劃。

東京、倫敦和波士頓，2025年2月12日（GLOBE NEWSWIRE）——Orchard Therapeutics，Kyowa Kirin公司的子公司，今天宣布任命Robin Kenselaar為首席商業官。在這個角色中，Kenselaar先生將負責全球商業戰略、計劃和運營的所有方面，包括銷售、市場營銷、市場准入和政府事務。

他於2018年加入Orchard，擔任EMEA的高級副總裁和總經理，負責Libmeldy®在歐洲和中東的商業化策略和執行，該產品於2020年12月獲得歐洲委員會（EC）批准。

“Robin擁有豐富的經驗和成功推出罕見病療法的良好記錄，包括在Libmeldy進入歐洲市場後，為符合條件的患有變性白質病的兒童提供治療方面發揮了重要作用，”Orchard Therapeutics總裁兼首席運營官Frank Thomas表示。“他是繼續建立我們的商業團隊、基礎設施和能力的理想人選，因為我們希望加速在美國和歐洲的增長，同時探索在其他地區和國家對MLD及我們其他產品組合的潛在監管批准。”

在此之前，Kenselaar先生在Sanofi Genzyme工作近15年，擔任多個職位，負責歐洲的商業運營，專注於解決罕見遺傳疾病、腫瘤學和免疫學等重大醫療需求的療法。

“我很榮幸在公司關鍵時期被任命為首席商業官，”Kenselaar表示。“我們的造血幹細胞基因療法方法在解決當前治療有限或不存在的疾病方面顯示出巨大的潛力。我期待能在引領Orchard努力將這些潛在治癒療法帶給全球合適患者及其家庭方面發揮更大作用。”

除了任命外，公司還宣布了多項與其針對早期發作的變性白質病（MLD）患者的造血幹細胞（HSC）基因療法相關的更新——該療法最近在美國獲批為Lenmeldy™（atidarsagene autotemcel），在歐洲則稱為Libmeldy®。

Kenselaar補充道：“美國的推出正在基於Orchard在歐洲和中東為符合條件的兒童提供個性化基因療法的成功，利用類似的商業策略。美國的商業活動進展良好，在加速診斷、治療交付和報銷准入等幾個關鍵領域取得了顯著進展。我們的最終目標是確保每位被診斷為MLD的兒童都能獲得他們應得的HSC基因療法治療。”

美國首批患者在商業環境中接受治療

多名確認符合治療資格的美國患者正在接受治療，首個商業療法的輸注最近已經進行。此外，幾名兒童目前已安排輸注或正在評估治療資格。

自推出以來，已有超過50名美國早期發作的MLD患者被考慮接受治療；然而，這些患者中的大多數症狀過於明顯，無法從HSC基因療法中受益，這突顯了通過新生兒篩查進行早期檢測和診斷的必要性。

美國合格專門治療中心的資格

在美國，Lenmeldy可通過全國的合格治療中心（QTCs）提供給符合條件的患者。最初，五個治療中心已啟用，這些中心在移植和治療神經代謝疾病（如MLD）方面擁有專業知識，並在為Medicaid患者獲得跨州報銷方面有經驗。

截至目前，所有五個初始QTC均已完全合格，並正在評估患者案例。同時，Orchard Therapeutics正在評估美國的其他QTC，目標是進一步減少患者及其家庭的旅行負擔。

促進及時獲取和報銷

自獲批以來，Orchard Therapeutics一直在與商業和政府支付方合作，提供基於結果和價值的協議，以確保通過分擔風險來實現及時獲取。截至目前，幾個商業和政府支付方已發布了有利的報銷政策，這些政策與美國處方信息一致。

值得注意的是，迄今為止，所有被確定為臨床符合HSC基因療法的美國患者均已能夠獲得治療。

在西班牙達成報銷協議

除了美國的推出外，公司還在歐洲擴展報銷准入並支持加速診斷的努力。

在與英國、愛爾蘭、德國、意大利、瑞典、冰島、芬蘭、挪威、比利時和荷蘭的報銷機構達成類似安排後，Orchard Therapeutics已與西班牙國家健康系統（SNS）達成協議，這將使所有符合歐洲市場授權範圍的MLD患者均可獲得Libmeldy的報銷准入。

隨著報銷准入的確保，公司正在努力在西班牙合格第七個歐洲治療中心。

推進全球新生兒篩查工作

與許多罕見的、危及生命的兒童疾病一樣，早期檢測和診斷對於確保患者獲得最佳結果至關重要，Orchard Therapeutics支持擴展新生兒篩查（NBS）以涵蓋符合廣泛接受的納入標準的疾病，如MLD。

最近，德國聯邦聯合委員會（G-BA）已接受考慮將MLD納入該國國家NBS計劃的申請。該申請部分基於由Orchard Therapeutics資助並在德國漢諾威進行的研究者發起的試點研究的發現，該研究顯示MLD可以通過NBS可靠地篩查和診斷。

隨著申請的接受，G-BA已啟動諮詢程序，初步評估由健康護理質量和效率研究所（IQWiG）進行，最終決定預計將於2027年12月做出。

德國的申請提交緊隨去年挪威成為全球首個實施MLD國家NBS的國家，該計劃於2025年1月開始。

在美國，隸屬於美國衛生與公共服務部（HHS）的健康資源和服務管理局（HRSA）下的遺傳疾病新生兒和兒童諮詢委員會（ACHDNC）一致建議將先前提交的將MLD納入推薦的統一篩查面板（RUSP）的提名提交全面的基於證據的審查。作為審查的一部分，委員會將分析有關MLD的NBS益處的資訊。一旦新條件被納入RUSP，則在州級進行採納和實施。截至目前，已有13個州擁有RUSP對齊立法，旨在加快將新條件添加到州NBS面板的過程，前提是獲得HHS部長的批准。

關於MLD

MLD是一種罕見且危及生命的遺傳性代謝系統疾病，根據現有文獻，估計每100,000名活產中約有1例。MLD是由於arylsulfatase-A（ARSA）基因的突變而導致的，這會導致腦部及身體其他部位（包括肝臟、膽囊、腎臟和/或脾臟）中硫脂的積累。隨著時間的推移，神經系統受到損害，導致運動、行為和認知退化、嚴重痙攣和癲癇等神經問題。MLD患者逐漸失去移動、說話、吞嚥、進食和視力的能力。在其晚期嬰兒型形式中，發病五年內的死亡率估計為50%，而青少年患者在十年內的死亡率為44%。

關於Lenmeldy / Libmeldy

Lenmeldy™（atidarsagene autotemcel），前稱OTL-200，是美國唯一批准用於治療預症狀晚期嬰兒型（PSLI）、預症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）變性白質病（MLD）的療法。

有關Lenmeldy的更多詳細信息，請參閱完整的處方信息。

在歐洲，Lenmeldy被稱為Libmeldy®，已獲得歐洲委員會（EC）和英國藥品和健康產品監管局（MHRA）的批准。欲了解有關Libmeldy的更多信息，請參見可在EMA網站上獲得的產品特性摘要（SmPC）。

該計劃由米蘭的聖拉斐爾-特萊通基因療法研究所（SR-Tiget）發起並開發。

適應症

LENMELDY™（atidarsagene autotemcel）是一種自體造血幹細胞基因療法，適用於治療預症狀晚期嬰兒型（PSLI）、預症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）變性白質病（MLD）的兒童。

重要安全信息

警告和預防措施

血栓和血栓栓塞事件：

使用LENMELDY可能增加血栓和血栓栓塞事件的風險。一名患有PSEJ MLD的兒童在接受LENMELDY治療約一年後，因大血管血栓事件而導致左半球腦梗死而死亡。在LENMELDY輸注前後評估血栓的風險因素，根據最佳臨床實踐進行管理。

腦炎：
使用LENMELDY可能增加腦炎的風險。一名患有ESEJ的兒童在接受LENMELDY治療後發生了嚴重的腦炎事件。該事件的病因尚不清楚，但不能排除與LENMELDY的關聯。使用LENMELDY可能會觸發疾病進展的復發-緩解模式。在LENMELDY的臨床開發過程中，沒有報告其他與腦炎相關的事件。在LENMELDY治療後，應監測兒童是否出現腦炎的跡象或症狀。

嚴重感染：
在LENMELDY治療開始和治療後一年內，39%的所有兒童發生了嚴重的3級感染（21%為細菌感染，5%為病毒感染，5%為細菌和病毒或細菌和真菌感染，8%為不明感染）。在LENMELDY輸注後一個月內，82%的兒童出現了3級發熱性中性粒細胞減少症。如果出現發熱性中性粒細胞減少症，應監測感染的跡象和症狀，並根據醫療需要使用廣譜抗生素、液體和其他支持性護理進行管理。在骨髓消融條件和LENMELDY輸注後，應監測兒童是否出現感染的跡象和症狀，並適當治療。根據最佳臨床實踐，應給予預防性抗微生物藥物。

靜脈阻塞性疾病：

在LENMELDY的臨床試驗中，有三名兒童（8%）發展為靜脈阻塞性疾病（VOD），其中一名為4級嚴重不良事件，兩名為3級不良事件。這三個事件均不符合Hy’s Law標準。在LENMELDY輸注後的第一個月內，應監測兒童是否出現VOD的跡象和症狀，包括肝功能檢測。根據VOD的風險因素和最佳臨床實踐，考慮使用抗血栓劑進行VOD的預防。

延遲血小板嵌合：

在LENMELDY治療中觀察到延遲血小板嵌合。在血小板嵌合之前，出血風險增加，並且在血小板減少的兒童中，這種風險可能會持續到嵌合後。在LENMELDY的臨床試驗中，有4名（10%）兒童在第60天後出現延遲血小板嵌合（範圍為第67天至第109天），其中3名兒童在嵌合之前需要輸注血小板。患者應被告知在血小板恢復之前出血的風險。應監測患者在血小板嵌合和恢復之前是否出現血小板減少和出血。

中性粒細胞嵌合失敗：
在LENMELDY治療後，存在中性粒細胞嵌合失敗的潛在風險。應監測中性粒細胞計數，直到達到嵌合。如果在接受LENMELDY治療的兒童中發生中性粒細胞嵌合失敗，則應提供未處理的CD34+細胞的備用收集進行救援治療。

插入性腫瘤生成：
在LENMELDY治療後，存在LVV介導的插入性腫瘤生成的潛在風險。接受LENMELDY治療的兒童可能會發展為血液惡性腫瘤，應終身監測。在LENMELDY治療後的15年內，每年進行完整的血液計數（包括分化）和必要時進行插入位點分析，以監測血液惡性腫瘤。如果發生惡性腫瘤，請聯繫Orchard Therapeutics（1-888-878-0185）進行報告並獲取樣本測試的指導。

過敏反應：
LENMELDY中的二甲基亞砜（DMSO）可能引起過敏反應，包括可能危及生命的過敏性休克，並需要立即干預。過敏反應（包括過敏性休克）可能在有無先前接觸DMSO的兒童中發生。在輸注和輸注後監測過敏反應。

抗逆轉錄病毒藥物的使用：
兒童在動員前至少一個月內不應服用預防性HIV抗逆轉錄病毒藥物，或在預期需要的時間內消除這些藥物。抗逆轉錄病毒藥物可能會干擾LENMELDY的製造。如果兒童需要HIV預防的抗逆轉錄病毒藥物，則應延遲LENMELDY治療的開始，直到確認HIV檢測結果為陰性。

對血清學檢測的干擾：
由於可能出現HIV假陽性檢測，接受LENMELDY治療的兒童不應使用基於PCR的檢測進行HIV感染篩查。

特定人群的使用

生育潛力的女性和男性

懷孕檢測
作為預防措施，必須在開始動員前確認陰性血清懷孕測試，並在進行條件處理和LENMELDY給藥前重新確認。

避孕

請參閱動員和條件處理藥物的處方信息，以獲取有效避孕的必要性的信息。能夠生育的男性和生育年齡的女性應在動員開始時至LENMELDY給藥後至少六個月內使用有效的避孕方法。

不孕症
目前尚無有關LENMELDY對生育影響的數據。

有關骨髓消融條件下不孕症的風險數據可用。在LENMELDY的臨床試驗中，七名兒童（50%的女性）出現卵巢功能衰竭。建議兒童在治療前如適用，考慮冷凍保存精子或卵子。

有關安全性的信息，請參見完整的處方信息。

關於Orchard Therapeutics

Orchard Therapeutics，Kyowa Kirin公司的子公司，是一家全球基因療法領導者，專注於通過發現、開發和商業化新療法來終結由遺傳和其他嚴重疾病引起的破壞，這些療法利用造血幹細胞（HSC）基因療法的治癒潛力。在這種方法中，患者自己的血液幹細胞在體外進行基因修飾，然後重新植入，旨在通過一次治療糾正疾病的根本原因。

Orchard成立於2015年，其根源可追溯到涉及HSC基因療法的一些最早的研究和臨床開發。我們的團隊在這項技術從一個有前景的科學理念演變為潛在的生命改變現實方面發揮了核心作用。如今，Orchard正在推進一系列HSC基因療法，旨在解決對患者、家庭和社會造成巨大負擔且目前治療選擇有限或不存在的嚴重疾病。

如需更多信息，請訪問www.orchard-tx.com。

關於Kyowa Kirin

Kyowa Kirin旨在發現和提供具有改變生命價值的新藥物和療法。作為一家總部位於日本的全球專業製藥公司，我們在過去70多年中投資於藥物發現和生物技術創新，並目前正在研發下一代抗體以及具有幫助高未滿足醫療需求患者的潛力的細胞和基因療法。我們對價值、可持續增長和讓人們微笑的共同承諾使我們在全球團結一致。欲了解Kyowa Kirin的業務詳情，請訪問www.kyowakirin.com。

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在這篇文章中，Orchard Therapeutics的最新任命和商業更新展現了公司在基因療法領域的進展，特別是針對變性白質病的治療。這不僅是對Robin Kenselaar專業背景的肯定，也是對公司未來增長潛力的期待。隨著美國市場的開啟和西班牙的報銷協議，Orchard的商業策略顯示出其對患者的承諾，尤其是在推動新生兒篩查方面，這是改善早期診斷和治療結果的關鍵。

然而，值得注意的是，儘管這些進展令人鼓舞，但在推廣基因療法的同時，對其安全性和長期效果的持續監測也至關重要。尤其是在報告中提到的潛在風險，如血栓和感染等，這些都是需要在臨床實踐中謹慎處理的問題。未來，Orchard如何平衡商業增長與患者安全將是其成功的關鍵。

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