Ocugen, Inc. 宣布首位患者在 OCU200 的第一階段臨床試驗中接受治療——一種針對糖尿病性黃斑水腫的全新整合素靶向生物製劑
2025年1月16日，賓夕法尼亞州馬爾文——Ocugen, Inc.（“Ocugen”或“公司”）（NASDAQ: OCGN），一家專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞治療、生物製劑及疫苗的生物技術公司，今日宣布首位患者已在 OCU200 的糖尿病性黃斑水腫（DME）第一階段臨床試驗中接受治療。
“OCU200 具有改變 DME、糖尿病視網膜病變（DR）和濕性年齡相關性黃斑變性（wet AMD）治療格局的潛力，其獨特的作用機制使其能夠將活性成分——腫瘤蛋白（tumstatin）——與在疾病發病機制中扮演關鍵角色的整合素受體結合，”Ocugen 的董事長、首席執行官兼聯合創始人 Dr. Shankar Musunuri 表示。“OCU200 有望惠及所有 DME 患者，包括30-40%對現有抗 VEGF 治療無反應的患者。”
OCU200 的第一階段臨床試驗是一項多中心、開放標籤、劑量遞增的研究，旨在通過玻璃體內注射評估藥物的安全性，分為三個組別：低劑量（0.025 mg）、中劑量（0.05 mg）和高劑量（0.1 mg）。所有受試者將在六週內接受兩次 OCU200 的玻璃體內注射。患者的隨訪將持續至最後一次注射後的三個月。
在美國約有1200萬人和全球約1.3億人受到 DME、DR 或濕性 AMD 的影響。這些疾病的患者通常會出現共同症狀，如視力模糊和隨著疾病進展而加劇的視力喪失。脆弱且滲漏的新血管形成導致視網膜內外液體積聚，從而損害視力。
“我在診所中看到與糖尿病相關的威脅視力的疾病發病率不斷上升，並渴望為這些患者提供新的治療選擇，”賓夕法尼亞州伊利市的玻璃體視網膜外科醫生和臨床科學家 Dr. David Almedia 說。“目前可用的抗 VEGF 治療對 DME 和 DR 患者仍存在相當大的未滿足醫療需求。”
OCU200 是一種重組融合蛋白，由兩部分通過連接器相連：活性成分腫瘤蛋白作為抗炎、抗 VEGF 劑通過與整合素受體結合發揮作用；而轉鐵蛋白則通過與內皮細胞上的轉鐵蛋白受體結合，將藥物靶向到脈絡膜和視網膜。這些特性有望使 OCU200 在顯著低於目前批准的療法劑量的情況下，減少 DME、DR 和濕性 AMD 的血管通透性、炎症和新生血管形成。
“我們對在 OCU200 第一階段臨床試驗中啟動患者感到興奮，並期待隨著研究的進展分享安全性和初步療效數據，”Ocugen 的首席醫療官 Dr. Huma Qamar 表示。“OCU200 為 Ocugen 的眼科產品組合帶來了一種創新的生物製劑候選者，旨在針對失明疾病。”
該公司計劃申請將 OCU200 作為 DME、DR 和濕性 AMD 的一線療法。
關於 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞治療、生物製劑及疫苗的生物技術公司，旨在改善全球患者的健康並帶來希望。我們通過勇敢的創新對患者的生活產生影響，開創利用我們獨特的知識和人力資本的新科學道路。我們的突破性修飾基因治療平台有潛力用單一產品治療多種視網膜疾病，並且我們正在推進傳染病和骨科疾病的研究，以應對未滿足的醫療需求。
對未來展望的警示性聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明，包括但不限於對可用數據的定性評估、潛在利益、對持續臨床試驗的預期、預期的監管申請和預期的發展時間表，這些都存在風險和不確定性。我們可能在某些情況下使用“預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可以”、“應該”或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性聲明。這些聲明受到多種重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與我們目前的預期存在重大差異，包括但不限於初步、中期和頂線臨床試驗結果可能不具指示性，並可能與最終臨床數據不同；OCU200 在人類中的表現可能與非臨床或前臨床研究數據不一致；在持續的臨床試驗中可能出現不利的新臨床試驗數據或對現有臨床試驗數據的進一步分析；早期的非臨床和臨床數據及測試可能無法預測後續臨床試驗的結果或成功；以及臨床試驗數據可能受到不同解釋和評估的影響，包括監管機構的評估。這些風險和不確定性在我們向證券交易委員會（SEC）提交的定期文件中有更詳細的描述，包括在我們向 SEC 提交的季度和年度報告中描述的“風險因素”部分。本新聞稿中所作的任何前瞻性聲明僅反映本新聞稿發布之日的情況。除法律要求外，我們不承擔在本新聞稿發布後因新信息、未來事件或其他原因更新前瞻性聲明的義務。
聯絡人：
Tiffany Hamilton
通訊主管
Tiffany.Hamilton@ocugen.com
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在這篇報導中，Ocugen 公司針對糖尿病性黃斑水腫的研究進展顯示出其在眼科治療領域的潛力，尤其是對於目前治療無效的患者。這不僅是醫學上的一個突破，還可能為許多患者帶來新的希望。值得注意的是，這項研究的成功不僅取決於臨床試驗的結果，還需考慮到市場接受度及其與現有治療的競爭關係。隨著對糖尿病相關視力問題的關注增加，這類創新療法的開發顯得尤為重要，未來或許能夠顯著改善患者的生活質量。
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