Ocugen, Inc. 宣布與 FDA 達成一致，推進 OCU410ST 的第二/第三期關鍵確認臨床試驗以治療 Stargardt 病
2025年2月27日，賓夕法尼亞州馬爾文（GLOBE NEWSWIRE）—— Ocugen, Inc.（Ocugen 或公司）（NASDAQ: OCGN），作為一個在治療失明疾病的基因療法領域的先驅生物技術公司，今天宣布已與美國食品藥品監督管理局（FDA）達成一致，推進 OCU410ST 的第二/第三期關鍵確認臨床試驗。如果結果良好，該試驗將成為生物製劑許可申請（BLA）的基礎。
OCU410ST 的 GARDian 試驗顯示：
– 安全性和耐受性良好，未出現與 OCU410ST 相關的嚴重不良事件，包括缺血性視神經病變、血管炎、眼內炎、眼內炎或脈絡膜新生血管的病例，亦無特殊關注的不良事件。
– 在第一期研究的6個月隨訪中，治療眼的病變增長速度比未治療的對側眼慢了52%。
– 在第一期研究的6個月隨訪中，治療眼的視覺功能（BCVA）有臨床意義的2行（10字母）改善，且統計上顯著（p=0.02）。
Ocugen 的董事長、首席執行官兼聯合創始人 Dr. Shankar Musunuri 表示：“我非常高興 FDA 認可 Ocugen 的修飾基因療法在 Stargardt 病方面的潛力，並加速了 OCU410ST 的監管途徑。這一新進展使我們能夠在未來幾個月內啟動這項改變遊戲規則的一次性終生治療的關鍵確認試驗，並為2027年可能的 BLA 提交做好準備。現在，受 Stargardt 病困擾的患者有了新的希望，這在之前是不存在的。這一成就進一步推進了我們治療失明疾病的使命。”
Stargardt 病在美國和歐洲影響約10萬人，尚無治療方案。OCU410ST 在2023年和2024年分別獲得了 FDA 和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥物認證。
“獲得第二/第三期試驗的批准是一個關鍵的里程碑，因為這種方法在 Stargardt 病的臨床試驗中從未被探索過。FDA 的決定強調了 OCU410ST 在滿足美國約44,000名 Stargardt 患者的重大未滿足醫療需求方面的潛力，”杜克大學眼科中心的 Dr. Lejla Vajzovic 表示，她也是 Ocugen 的視網膜科學顧問委員會主席。
第二/第三期臨床試驗將隨機選擇51名受試者，其中34名將在視力較差的眼睛中接受一次性、視網膜下200-μL的 OCU410ST 注射，濃度為1.5 x 10^11 向量基因組（vg）/mL，17名將作為未治療的對照組。臨床試驗的主要終點是萎縮病變的大小變化。次要終點包括與未治療對照組相比的最佳矯正視力（BCVA）和低亮度視力（LLVA）。一年數據將用於 BLA 提交。
Ocugen 的首席醫療官 Dr. Huma Qamar 表示：“這一與 FDA 合作建立的批准途徑，使我們能夠將 OCU410ST 的臨床開發提前兩到三年，並幫助將這一創新的基因療法帶給急需治療選擇的患者。OCU410ST 臨床試驗的最新數據顯示，在結構和功能結果上均有顯著改善。此外，OCU410ST 一直顯示出非常良好的安全性和耐受性。”
加速 OCU410ST 的臨床時間表將顯著降低應對疾病負擔的成本，並比預期更早解決問題。
關於 OCU410ST
OCU410ST 利用 AAV 載體平台進行 RORA（RAR 相關孤兒受體 A）基因的視網膜遞送。這代表了 Ocugen 的修飾基因療法方法，基於核激素受體（NHR）RORA，調節與 Stargardt 病相關的病理生理途徑，如脂褐素形成、氧化壓力、補體形成、炎症和細胞存活網絡。
關於 Stargardt 病
Stargardt 病是一種遺傳性眼病，導致視網膜退化和視力喪失。Stargardt 病是最常見的遺傳性黃斑變性形式。與 Stargardt 病相關的漸進性視力喪失是由於視網膜中央部分（稱為黃斑）的光感受器細胞退化所致。
由於黃斑中光感受器的喪失，中央視力下降是 Stargardt 病的特徵。通常周邊視力會有所保留。Stargardt 病通常在兒童或青少年期間發展，但發病年齡和進展速度可能會有所不同。支持光感受器的視網膜色素上皮（RPE）層在 Stargardt 病患者中也會受到影響。
關於 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物製劑及疫苗的生物技術公司，旨在改善健康並為全球患者帶來希望。我們通過勇敢的創新，開創新的科學道路，利用我們獨特的智力和人力資本，對患者的生活產生影響。我們的突破性修飾基因療法平台有潛力以單一產品治療多種視網膜疾病，我們也在推進感染性疾病和矯形疾病的研究，以滿足未滿足的醫療需求。了解更多信息請訪問我們的網站。
對未來前景的警示說明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的前瞻性聲明，包括但不限於對可用數據的定性評估、潛在利益、對正在進行的臨床試驗的期望、預期的監管提交和預期的開發時間表，這些都面臨風險和不確定性。我們可能在某些情況下使用“預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“持續”、“估計”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可以”、“會”、“應該”等詞語來識別這些前瞻性聲明。這些聲明受到多種重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與我們目前的預期存在重大差異，包括但不限於初步、中期和頂線臨床試驗結果可能不具代表性，且可能與最終臨床數據不同；OCU410ST 在人類中的表現可能與非臨床、前臨床或先前臨床研究數據一致；在正在進行的臨床試驗中可能出現不利的新臨床試驗數據或對現有臨床試驗數據的進一步分析；早期的非臨床和臨床數據及測試可能無法預測後續臨床試驗的結果或成功；以及臨床試驗數據可能受到不同解釋和評估的影響，包括監管機構的評估。這些風險和不確定性在我們向證券交易委員會（SEC）提交的定期檔案中有更詳細的描述，包括在我們向 SEC 提交的季度和年度報告中描述的“風險因素”部分。本新聞稿中所作的任何前瞻性聲明僅反映本新聞稿發布之日的情況。除法律要求外，我們不承擔更新本新聞稿中包含的前瞻性聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。
聯絡人：
Tiffany Hamilton
AVP, 通訊主管
Tiffany.Hamilton@ocugen.com
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在這篇報導中，Ocugen 的進展無疑為 Stargardt 病患者帶來了新的希望，這是一種目前尚無有效治療的遺傳性眼病。這次與 FDA 的協調不僅加速了臨床試驗的進程，還為未來的治療選擇鋪平了道路。值得注意的是，這項研究的成功不僅可能改變 Stargardt 病患者的生活，還可能為其他類似疾病的基因療法提供借鑒。隨著基因療法技術的進步，患者的治療選擇將越來越多，這也呼應了當前生物技術行業的創新趨勢。這一事件提醒我們，科學的進步有時需要時間和耐心，但最終的成果可能會為人類健康帶來翻天覆地的變化。
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