OCU410臨床試驗完結！新基因療法有望改變視網膜退化治療格局

Ocugen, Inc. 宣布完成 OCU410 的第二期 ArMaDa 臨床試驗劑量

2025年2月12日 07:42 ET | 來源：Ocugen

在治療組和對照組中隨機分配51名受試者，完成第二期的入組
第一/第二期研究（N=60）顯示 OCU410 的安全性和耐受性良好，未出現與 OCU410 相關的嚴重不良事件，包括缺血性視神經病變、血管炎、眼內炎、內眼炎或脈絡膜新生血管的病例
受試者在隨訪數據中顯示，治療眼的病變增長速度比未治療眼慢了44%（基準值）在第一期研究的9個月中
在試驗的第一部分中，治療眼的視覺功能（LLVA）相較於未治療眼有臨床意義的2行（10字母）改善
在第一期中，OCU410 單次注射後，治療眼周圍的視網膜組織在9個月內的保存情況相比於已獲得FDA批准的每月或每兩個月一次的補體抑制劑的發表數據表現良好

賓夕法尼亞州馬爾文，2025年2月12日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ocugen, Inc.（“Ocugen”或“公司”）（NASDAQ: OCGN），一家專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物製劑及疫苗的生物技術公司，今天宣布，OCU410的第二期臨床試驗劑量已提前完成。OCU410是一種新型多功能修飾基因療法候選藥物，旨在治療地理性萎縮（GA），這是與幹性年齡相關性黃斑變性（dAMD）相關的晚期疾病。年齡相關性黃斑變性（AMD）影響每8位60歲及以上的人中就有1位。全球的dAMD患病率為2.66億，到2050年，美國可能會有超過500萬人受到這種無法治癒的疾病影響。如今，GA——dAMD的晚期，約有200-300萬人受到影響，主要集中在美國和歐洲。

在美國，dAMD患者的治療選擇有限，目前的療法需要頻繁（每月或每兩個月）注射，並且有可能影響視力的副作用。這些療法在歐洲並未獲得批准，約有200萬患者沒有治療選擇。

“劑量完成是我們OCU410計劃的一個重大成就，”Ocugen的董事會主席、首席執行官兼聯合創始人Shankar Musunuri博士表示。“基於我們修飾基因療法的多功能效果、迫切的醫療需求、有限的治療選擇，以及其設計為一次性治療的事實，我們相信OCU410有潛力成為全球治療GA的重磅療法和黃金標準。本次試驗的數據將幫助我們設計計劃於2026年進行的未來關鍵第三期研究，並使我們能夠在2028年儘早提交生物製劑許可申請（BLA）和市場授權申請（MAA）。”

“第一/第二期研究的初步療效和安全數據非常令人鼓舞，顯示OCU410有潛力改善結構和功能結果，”杜克大學眼科中心的杜克外科玻璃體視網膜研究計劃主任、眼科、兒科及生物醫學工程教授Lejla Vajzovic醫生表示。“我期待第二期的結果，並相信一次性基因療法可以改變治療格局，為患者提供變革性的選擇。”

GA是一種多因素疾病，涉及遺傳和環境因素。目前美國針對GA的治療選擇僅限於針對單一機制——補體途徑的療法，這需要頻繁的玻璃體內注射，而OCU410則是一種多功能修飾基因療法，針對與GA相關的多個途徑。

“考慮到目前已批准的GA治療的安全性問題，OCU410令人鼓舞的安全性和耐受性特徵提供了一個有希望的治療選擇，”Ocugen的首席醫療官Huma Qamar博士表示。“隨著第二期入組的完成，OCU410有潛力成為一次性治療，減少頻繁注射的負擔，提高患者的依從性，最終提升生活質量。”

在第二期研究中，將評估OCU410在因dAMD引起的GA患者中的安全性和療效。51名患者被隨機分配到兩個治療組（中劑量或高劑量）或對照組。治療組的受試者接受了一次性200微升的5 x 10^10向量基因組（vg）/毫升（中劑量）或1.5 x 10^11 vg/毫升（高劑量）的視網膜下注射，而對照組則未接受治療。

OCU410的ArMaDa臨床試驗在美國的14家領先的視網膜手術中心進行。

關於第一/第二期 ArMaDa 臨床試驗
ArMaDa第一/第二期臨床試驗將評估OCU410在GA受試者中的單側視網膜下給藥的安全性，並分為兩個階段進行。第一期是一項多中心、開放標籤的劑量遞增研究，包含三個劑量水平[低劑量（2.5×10^10 vg/mL）、中劑量（5×10^10 vg/mL）和高劑量（1.5 ×10^11 vg/mL）]。第二期是一項隨機、結果評估者盲法的劑量擴展研究，受試者以1:1:1的比例隨機分配到中劑量或高劑量OCU410治療組或未治療對照組。

關於dAMD和GA
dAMD影響約1000萬美國人和超過2.66億全球人。其特徵是黃斑的變薄，這是視網膜中負責清晰視力的部分。dAMD涉及視網膜的緩慢退化，伴隨著視網膜下的硬性黃斑變性（小白點或黃色點），萎縮、黃斑功能喪失和中央視力受損。dAMD佔所有AMD病例的85-90%。

關於OCU410
OCU410利用腺相關病毒（AAV）平台進行視網膜遞送RORA（ROR相關孤兒受體A）基因。RORA蛋白在脂質代謝中起著重要作用，減少脂褐素沉積和氧化壓力，並在體外和體內（動物模型）研究中顯示出抗炎作用以及抑制補體系統的能力。這些結果顯示OCU410能夠針對與dAMD病理生理學相關的多個途徑進行治療。Ocugen正在開發AAV-RORA作為治療GA的一次性基因療法。

關於Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc.是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物製劑及疫苗，旨在改善健康並為全球患者帶來希望。我們通過勇敢的創新影響患者的生活，開創新的科學道路，利用我們獨特的智力和人力資本。我們的突破性修飾基因療法平台有潛力用單一產品治療多種視網膜疾病，並且我們正在推進傳染病和骨科疾病的研究，以支持公共健康和解決未滿足的醫療需求。了解更多信息，請訪問 www.ocugen.com，並在 X 和 LinkedIn 上關注我們。

對未來展望的警示聲明
本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》定義的前瞻性聲明，包括但不限於對可用數據的定性評估、潛在利益、對正在進行的臨床試驗的預期、預期的監管申請和預期的開發時間表，這些都受到風險和不確定性的影響。我們可能在某些情況下使用“預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可以”、“會”、“應該”或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性聲明。這些聲明受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，可能導致實際事件或結果與我們當前的預期有實質性差異，包括但不限於初步、過渡和頂線臨床試驗結果可能不具指示性，並且可能與最終臨床數據不同；OCU410在人體中的表現可能與非臨床、臨床前或先前的臨床研究數據不一致；不利的新臨床試驗數據可能在正在進行的臨床試驗中出現或通過對現有臨床試驗數據的進一步分析而顯現；早期的非臨床和臨床數據及測試可能無法預測後續臨床試驗的結果或成功；以及臨床試驗數據可能會受到不同解釋和評估，包括監管機構的評估。這些及其他風險和不確定性在我們向證券交易委員會（SEC）提交的定期文件中有更詳細的描述，包括在我們向SEC提交的季度和年度報告中描述的“風險因素”部分。本新聞稿中所作的任何前瞻性聲明僅代表本新聞稿發布之日的觀點。除法律要求外，我們不承擔更新本新聞稿中所含前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

聯絡人：
Tiffany Hamilton
AVP, 通訊負責人
Tiffany.Hamilton@ocugen.com

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這篇報導讓我們看到Ocugen在基因療法領域的最新進展，特別是針對年齡相關性黃斑變性（AMD）的治療。OCU410的開發不僅展示了生物技術的創新潛力，還反映了對患者需求的重視。隨著全球人口老齡化，這類疾病的治療需求急劇上升，OCU410若能成功上市，將可能成為一種改變遊戲規則的療法。

然而，雖然目前的數據顯示出良好的安全性和療效，但仍需謹慎對待未來的臨床試驗結果。生物技術的發展充滿不確定性，尤其是在面對人體試驗時。因此，持續關注OCU410的進展以及未來的臨床數據將是至關重要的。我們期待這項技術能為患者帶來新的希望，並促進視網膜疾病治療的進一步發展。

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