NeuroPace股價急跌36.1% 因NAUTILUS研究主要有效性指標未達統計顯著
NeuroPace Inc（納斯達克代號：NPCE）今日股價大幅下挫36.1%，原因是公司公布其NAUTILUS研究的主要有效性終點，在整體研究人群中未能達到統計學顯著水平。該研究旨在評估RNS系統對藥物難治性特發性全身性癲癇患者的安全性與療效。
雖然研究在植入後12週的主要安全性終點達標，證明RNS系統具有良好的安全性，但整體有效性終點未達標，令投資者憂慮。不過，公司指出，在一個基線全身性強直-陣攣性發作（GTCS）頻率較低的患者子群中，觀察到統計學上顯著的治療反應，該子群佔參與者大多數。
儘管整體有效性出現挫折，NeuroPace強調研究中仍有多項正面結果。數據顯示，患者在第一年治療期間，癲癇發作的中位數減少百分比、反應者比例以及無發作天數都有臨床意義上的改善。對於繼續參與研究進入第二年的患者，這些改善趨勢持續，顯示RNS系統透過程式設置調整，有潛力為患者提供個人化治療。
NeuroPace首席醫療官Martha Morrell博士對結果表達樂觀，強調在重要患者子群中癲癇發作大幅減少，並且多項次要終點的持續改善。行政總裁Joel Becker也重申公司對長遠增長策略的信心，並看好未來將RNS系統適應症擴展至特發性全身性癲癇的可能性。
Leerink分析師Mike Kratky形容NAUTILUS研究結果「令人驚訝且失望」，但他指出後續的電話會議在一定程度上緩解了市場恐慌。他表示：「整體而言，我們本希望有更明確、積極的頂線結果，但管理層提供了一些理由，讓我們對NPCE在藥物難治性特發性全身性癲癇的發展路徑保持正面看法。」
NAUTILUS研究為一項前瞻性、多中心、隨機、單盲、假刺激對照試驗，共招募100名參與者，其中87人接受了RNS神經刺激器和電極的植入，涵蓋美國23個癲癇中心。NeuroPace於2021年獲得FDA突破性醫療設備認定，旨在推動RNS系統用於治療特發性全身性癲癇。
NeuroPace計劃向FDA提交完整數據集並發表於同行評審期刊，並將與FDA討論基於數據的監管路徑。討論可能包括利用整體中位數發作減少數據申請適應症，亦可能專注於基線發作頻率較低的患者，該群體或佔特發性全身性癲癇患者大多數。
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評論與深入分析
NeuroPace此次NAUTILUS研究的結果，反映了醫療器械在面對複雜神經疾病時的挑戰。雖然整體有效性未達標，但在特定患者子群中顯示出明顯療效，這種“分層治療”的概念其實是未來精準醫療的重要方向。對於投資者而言，這提醒我們不能只看整體數據，更要深入分析患者分層和次要終點的表現。
此外，NeuroPace在安全性上的良好表現為其長遠發展奠定基礎，尤其是這類侵入性神經調控裝置，安全性是市場接受度的關鍵。公司能持續調整程式設定，延續療效，亦顯示出設備的靈活性與個人化潛力。
從監管角度看，FDA的突破性設備認定為NeuroPace提供了較便利的審批通道，但最終能否擴大適應症仍取決於更多數據支持。公司未來與FDA的溝通策略將是關鍵，尤其是如何說服監管機構接受基於特定患者群體的效果證據。
總結來說，NeuroPace的情況揭示了生物醫學創新過程中的不確定性與希望並存。投資者和行業觀察者應密切關注後續數據發表和監管動向，同時也須認識到精準醫療的發展不可能一蹴而就，需要耐心與多方面評估。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。
