NeuroNOS獲FDA批准罕見病藥物地位 針對自閉症治療新希望

NeuroNOS 獲得 FDA 孤兒藥物認證，用於治療與自閉症相關的 Phelan-McDermid 綜合症

2025 年 4 月 21 日 16:05 ET | 來源：Beyond Air™

FDA 的認證標誌著針對一種罕見神經發展障礙的創新治療進展的重要里程碑

計劃於 2026 年在美國啟動首個人體臨床試驗

波士頓，2025 年 4 月 21 日（GLOBE NEWSWIRE）—— NeuroNOS 是一家專注於開發自閉症和阿茲海默症治療的生物製藥公司，隸屬於 Beyond Air（NASDAQ: XAIR）。今天宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其主要研究療法 BA-102 孤兒藥物認證（ODD），用於治療 Phelan-McDermid 綜合症（PMS），這是一種與自閉症譜系障礙（ASD）相關的綜合症。該公司計劃於 2026 年在美國啟動首個針對自閉症的人體臨床試驗。

PMS 是一種罕見的遺傳性疾病，最常由影響 SHANK3 基因的缺失或突變引起，導致一系列症狀，包括全球發展遲緩、智力障礙、嚴重的語言障礙，以及在許多情況下出現自閉症特徵。目前，尚無 FDA 批准的專門用於 PMS 的治療。

“獲得 FDA 的孤兒藥物認證是我們自閉症計劃的重要進展，並且是我們更廣泛使命的一部分，旨在為受罕見神經發展疾病影響的個人和家庭提供針對性的療法，”NeuroNOS 首席執行官 Amir Avniel 表示。“通過專注於 Phelan-McDermid 綜合症的遺傳基礎，我們旨在解決症狀的根本原因，並在目前選擇有限的情況下提供新的希望。”

孤兒藥物認證提供了關鍵的開發激勵措施，包括在獲批後的七年市場獨占權、合格臨床試驗的稅收抵免、免除 FDA 申請費用，以及獲得 FDA 協議協助的權利。

“Phelan-McDermid 綜合症代表了一個重要的未滿足醫療需求，”NeuroNOS 首席科學官 Haitham Amal 教授表示。“我們致力於與 FDA、患者倡導組織、科學基金會和臨床研究者密切合作，加速開發一種能夠實質改善生活質量的療法，幫助那些面對這一挑戰性遺傳疾病的人。”

關於 Phelan-McDermid 綜合症

Phelan-McDermid 綜合症（PMS）是一種罕見的神經發展障礙，由染色體 22 的末端區域的缺失或突變引起，最常影響 SHANK3 基因。PMS 的特徵包括智力障礙、嚴重的語言延遲、運動障礙、肌肉張力低下以及自閉症譜系行為。由於其明確的遺傳病因和相關的身體及神經症狀，PMS 被視為自閉症的一種綜合症形式，與特發性自閉症有所不同。

關於 NeuroNOS

NeuroNOS 專注於開發創新療法，以應對神經發展和神經退行性疾病。該公司專注於創建基於小分子的療法，這些小分子能夠穿越血腦屏障，調節大腦中的一氧化氮（NO）水平。NeuroNOS 的前臨床研究顯示，自閉症譜系障礙（ASD）兒童和患有阿茲海默症及腦癌等腦部疾病的成年人中，NO 水平升高。該公司的研究表明，管理大腦中的 NO 水平對維持正常的腦功能至關重要。通過利用這一突破性科學，NeuroNOS 旨在為受到這些挑戰性疾病影響的人們帶來變革性的療法，最終改善他們的生活。通過與領先研究機構和該領域專家的合作，該公司致力於推進醫療創新並提供改變生活的治療。

關於 Beyond Air, Inc.

Beyond Air 是一家商業階段的醫療設備和生物製藥公司，致力於利用內源性和外源性的一氧化氮（NO）來改善患有呼吸疾病、神經疾病和實體腫瘤的患者的生活。該公司已獲得 FDA 批准其首個系統 LungFit® PH，用於治療有缺氧呼吸衰竭的足月和近足月新生兒。Beyond Air 目前正在推進其他革命性的 LungFit 系統，進行臨床試驗以治療嚴重的肺部感染，例如病毒性社區獲得性肺炎（包括 COVID-19）和非結核分枝桿菌（NTM）等。此外，該公司還與耶路撒冷希伯來大學合作，推進一項專注於自閉症譜系障礙（ASD）和其他神經疾病的前臨床計劃。此外，Beyond Cancer, Ltd.，作為 Beyond Air 的附屬公司，正在調查使用專有輸送系統的超高濃度 NO 以針對某些實體腫瘤的前臨床研究。

關於耶路撒冷希伯來大學（HUJI）

耶路撒冷希伯來大學是以色列領先的學術和研究機構。該校有來自 80 個國家的 24,000 名學生，生產以色列三分之一的民用研究，並在生物技術專利申請和商業開發方面排名全球第 12 位。該校的教職員和校友曾獲得八項諾貝爾獎和一項菲爾茲獎。

關於 Yissum

Yissum 是耶路撒冷希伯來大學的技術轉移公司。成立於 1964 年，Yissum 充當尖端學術研究與全球企業家、投資者和行業之間的橋樑。Yissum 的使命是通過將非凡的創新和變革性技術轉化為商業解決方案，來造福社會，解決我們最迫切的全球挑戰。Yissum 在全球註冊了超過 11,500 項專利，授權了超過 1,140 項技術，並孵化了超過 245 家公司。Yissum 的商業夥伴遍布全球，包括波士頓科學、ICL、默克等多家公司。

前瞻性聲明

本新聞稿包含“前瞻性聲明”（根據《證券法》第 27A 條和《證券交易法》第 21E 條的定義）。您可以通過“出現”、“期望”、“計劃”、“預期”、“相信”、“意圖”、“看”、“項目”、“目標”、“假設”、“目標”等字眼以及使用未來時或條件結構（例如“將”、“可能”、“可以”、“應該”等）來識別這些前瞻性聲明，並且這些聲明並不僅僅涉及歷史或當前事宜。相反，前瞻性聲明涉及預期或預期的事件、活動、趨勢或結果。由於前瞻性聲明涉及尚未發生的事項，因此這些聲明本質上受到風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與前瞻性聲明所表達或暗示的未來結果有重大差異。這些前瞻性聲明僅是預測，反映了在作出聲明的日期對未來事件和財務表現的看法。許多因素可能導致實際活動或結果與前瞻性聲明中預期的活動或結果顯著不同，包括與完成募資有關的風險、未來前臨床研究和臨床試驗的時間及結果、監管機構（包括 FDA 和其他非美國監管機構）可能不授予或延遲批准我們的產品候選者的潛在性、發現和開發新藥的方法可能未經證實，並且可能永遠無法導致有效或可銷售的產品、資金和進一步前臨床研究及臨床試驗的結果、獲得、維護和保護產品所使用的知識產權、獲得產品的監管批准、來自其他使用類似技術的競爭對手以及開發類似用途產品的其他風險，這些風險可能在某種程度上在 Beyond Air 最近的 10-K 表格年度報告及其其他向證券交易委員會提交的文件的“風險因素”部分中列出和描述，所有這些文件均可在 Beyond Air 的網站上獲得。Beyond Air 不承擔更新或修訂這些前瞻性聲明的義務，除非法律要求。

投資者關係聯絡人
Corey Davis, Ph.D.
LifeSci Advisors, LLC
Cdavis@lifesciadvisors.com
(212) 915-2577

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這篇報道突顯了 NeuroNOS 在自閉症治療領域的重大進展，特別是針對 Phelan-McDermid 綜合症的孤兒藥物認證。這不僅是對公司研發能力的肯定，也顯示了對於罕見疾病的重視。值得注意的是，這項認證將為未來的臨床試驗提供重要支持，並可能引領更多針對自閉症相關疾病的研究。

然而，儘管有了這樣的進展，仍需警惕前瞻性聲明中提到的風險和不確定性。生物製藥的開發過程充滿挑戰，尤其是在臨床試驗階段，結果可能會受到多種因素的影響。因此，持續關注該公司的進展以及其與 FDA 和其他相關機構的合作將是未來的一個關鍵焦點。

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