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Zevra Therapeutics 宣布 MIPLYFFA® (arimoclomol) 在全國 Niemann-Pick 疾病基金會會議中被重點介紹
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2025年7月11日 07:30 ET | 來源：Zevra Therapeutics
CELEBRATION, 佛羅里達州，2025年7月11日（GLOBE NEWSWIRE）—— Zevra Therapeutics, Inc.（納斯達克代碼：ZVRA）（以下簡稱Zevra或公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供療法的商業階段公司。今天宣布，MIPLYFFA® (MY-PLY-FAH) (arimoclomol) 將在2025年7月10日至13日在北卡羅來納州康科德舉行的全國 Niemann-Pick 疾病基金會（NNPDF）會議上進行一場口頭報告和兩場海報展示。這些報告回顧了MIPLYFFA的數據，這是美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的首個用於治療 Niemann-Pick 疾病 C 型（NPC）的藥物。MIPLYFFA 被指示與 miglustat 共同使用，用於治療2歲及以上成人和兒童患者的 NPC 神經系統表現。
“我很高興能夠介紹 MIPLYFFA 及其在治療 Niemann-Pick 疾病 C 型中的作用，”西北大學 Feinberg 醫學院小兒科教授兼芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫院遺傳學、基因組學和代謝部的主治醫生 Barbara K. Burton 醫生表示。“NPC 是一種溶酶體儲存疾病，MIPLYFFA 的獨特機制改善了溶酶體功能，從而解決了疾病的根本病理生理或原因。根據一項關鍵研究的數據顯示，MIPLYFFA 與 miglustat 結合使用在12個月內停止了疾病進展，我相信這是目前對於 NPC 患者最重要的療法之一。”
報告詳情
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| 標題: | _Niemann-Pick 疾病 C 型治療的進展：Arimoclomol 的角色_ |
| 日期/時間: | 2025年7月11日（星期五）; 下午4:00 ET |
| 演講者: | Barbara K. Burton, M.D.，西北大學 Feinberg 醫學院小兒科教授及芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫院遺傳學、基因組學和代謝部的主治醫生 |
| **海報詳情** | |
| 標題: | _Arimoclomol 治療 Niemann-Pick 疾病 C 型患者的長期有效性和安全性評估 – 來自關鍵研究和開放標籤延長的數據_ |
| 作者: | Eugen Mengel, Sven Guenther, Lauren Hitchins, Christine í Dali |
| 摘要: | 在關鍵試驗中，arimoclomol 與 miglustat 結合使用在12個月內停止了疾病進展，相較於安慰劑，根據 R4DNPCCSS 測量。
arimoclomol 與 miglustat 的有效性和安全性在48個月的開放標籤延長中進一步得到確認。arimoclomol 通常耐受良好，在 OLE 期間未觀察到新的安全信號。 |
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| 標題: | _Arimoclomol 上調協調溶酶體表達和調控（CLEAR）網絡基因的表達_ |
| 作者: | Hadeel Shammas, Nikolaj Havnsøe Torp Petersen, Pontus Klein, Anja Koustrup, Marianne Terndrup Pedersen, Anne Sigaard Bie, Travis Mickle, Cathrine Kolster Fog, Thomas Kirkegaard Jensen, Sven Guenther |
| 摘要: | 提供的體外數據提供了 arimoclomol 如何通過多種機制途徑針對 NPC 的機制證據。
轉錄因子 TFE3 和 TFEB 從細胞質轉運到細胞核的增加是導致一系列下游過程上調的關鍵步驟，這可能改善溶酶體功能和細胞生存。
整體數據支持 arimoclomol 不僅在轉錄水平上上調某些 CLEAR 基因的表達，特別是 NPC1，還表明這一過度表達導致 NPC1 蛋白水平的放大和更成功的 NPC1 處理，最終導致增加從溶酶體區域清除膽固醇。
在體外研究中發現的 arimoclomol 在突變 NPC 細胞中的效果是一致的，預期從某一研究中激活的特定過程所產生的下游效果可以在另一研究中得到確認，從而提供對 arimoclomol 的作用機制的理解。 |
關於 MIPLYFFA® (arimoclomol)
MIPLYFFA (arimoclomol) 是 Zevra 的批准療法，用於與 miglustat 結合治療 Niemann-Pick 疾病 C 型（NPC）。該藥物於2024年9月20日獲得美國食品藥品監督管理局的批准，MIPLYFFA (arimoclomol) 增加了轉錄因子 EB (TFEB) 和 E3 (TFE3) 的活化，從而上調協調溶酶體表達和調控（CLEAR）基因。MIPLYFFA 還顯示能減少人類 NPC 成纖維細胞溶酶體中的未酯化膽固醇。這些發現的臨床意義尚未完全理解。在關鍵的第三期試驗中，MIPLYFFA 與安慰劑相比在試驗的一年期間內停止了疾病進展，這是通過唯一經驗證的疾病進展測量工具 NPC 臨床嚴重性量表進行評估的。MIPLYFFA 還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）對 NPC 治療的孤兒藥物認證。
適應症和用法
MIPLYFFA 被指示與 miglustat 共同使用，用於治療2歲及以上成人和兒童患者的 Niemann-Pick 疾病 C 型（NPC）神經系統表現。
重要安全信息
**過敏反應：**
在接受 MIPLYFFA 治療的患者中報告了過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫。在試驗1中，有兩名患者報告了蕁麻疹和血管性水腫（6%），一名患者（3%）在治療的前兩個月中僅經歷了蕁麻疹。對於出現嚴重過敏反應的患者，應停止使用 MIPLYFFA。如果出現輕度或中度過敏反應，應停止 MIPLYFFA 並及時治療。監測患者，直到症狀消失。
**胚胎和胎兒毒性：**
根據動物繁殖研究的結果，MIPLYFFA 在懷孕期間使用可能會對胚胎和胎兒造成傷害。建議懷孕女性注意對胎兒的潛在風險，並考慮生育計劃和對生育潛力女性的預防措施。
**腎功能不全導致的肌酐升高：**
在 MIPLYFFA 的臨床試驗中，報告的平均血清肌酐增加10%至20%與基線相比。這些增加主要發生在 MIPLYFFA 治療的第一個月，並未與腎小管功能的變化相關。
在 MIPLYFFA 治療期間，使用不基於肌酐的替代措施來評估腎功能。肌酐的增加在停止 MIPLYFFA 後會逆轉。
**在試驗1中，最常見的不良反應**（≥15%）包括上呼吸道感染、腹瀉和體重減輕。
在接受 MIPLYFFA 治療的患者中，有三名（6%）出現了導致退出試驗1的不良反應：血清肌酐增加（1名患者）和進展性蕁麻疹及血管性水腫（2名患者）。在接受 MIPLYFFA 治療的患者中報告的嚴重不良反應包括過敏反應，如蕁麻疹和血管性水腫。
**如有不良反應，請聯絡醫生尋求醫療建議。您可以將不良反應報告給 Zevra，電話：1-844-600-2237，或報告給 FDA，電話：1-800-FDA-1088 或訪問 www.fda.gov/medwatch。**
**藥物相互作用：**
Arimoclomol 是有機陽離子轉運蛋白2（OCT2）的抑制劑，可能會增加 OCT2 底物藥物的暴露。當 MIPLYFFA 與 OCT2 底物同時使用時，應監測不良反應並減少 OCT2 底物的劑量。
**對於生育潛力的女性和男性的使用：**
根據動物研究結果，MIPLYFFA 可能會影響生育能力，並可能增加植入後損失，降低母體、胎盤和胎兒的體重。
**腎功能不全：**
對於 eGFR ≥15 mL/minute 至 <50 mL/minute 的患者，MIPLYFFA 與 miglustat 的推薦劑量低於正常腎功能患者的推薦劑量（劑量頻率較低）。
MIPLYFFA 口服膠囊有以下劑量：47 mg、62 mg、93 mg 和 124 mg。
關於 Niemann-Pick 疾病 C 型 (NPC)
Niemann-Pick 疾病 C 型（NPC）是一種超罕見的進行性神經退行性溶酶體儲存疾病，其特徵是身體無法在細胞內運輸膽固醇和其他脂質，導致這些物質在各種細胞類型（包括神經元）中的積累。該疾病是由 NPC1 或 NPC2 基因的突變引起的，這些基因負責製造 NPC1 和 NPC2 溶酶體蛋白。無論是兒童還是成人都可能受到 NPC 的影響，且臨床表現各異。生活在 NPC 患者中，由於身體和認知的限制，可能會失去獨立性，主要的神經系統損害表現在語言、認知、吞嚥、行走和精細運動技能上。疾病的診斷通常需要數年時間，疾病進展是不可逆的，並且常常導致早期死亡。
關於 Zevra Therapeutics, Inc.
Zevra Therapeutics, Inc. 是一家商業階段公司，結合科學、數據和患者需求，為罕見疾病創造變革性療法，這些疾病的治療選擇有限或不存在。我們的使命是為生活在罕見疾病中的人們帶來改變生命的療法。通過獨特的、以數據為驅動的開發和商業化策略，公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，使新療法能夠為罕見疾病社區所用。
對於這篇報道，我認為 Zevra Therapeutics 在推動針對 Niemann-Pick 疾病 C 型的療法方面做出了重要的貢獻。MIPLYFFA 的研究結果顯示出其在治療中的潛力，尤其是其對於疾病進展的抑制作用，這對於患者及其家庭來說無疑是個好消息。隨著更多的臨床數據出現，未來有望進一步了解該藥物的機制，並可能為其他類似疾病的治療提供借鑒。然而，仍需注意的是，任何新療法的上市都伴隨著風險，特別是在安全性方面，因此，持續的監測和研究是必不可少的。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
