Minovia療法獲FDA快速通道認證 針對Pearson綜合症新希望

Minovia Therapeutics 宣布 FDA 快速通道及罕見兒童疾病認證，針對 MNV-201 治療 Pearson 綜合症
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監管里程碑凸顯首創線粒體細胞療法的緊迫性和前景
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2025年6月30日 08:30 ET  | 來源：LaunchOne Acquisition Corp

以色列海法，2025年6月30日（GLOBE NEWSWIRE）—— Minovia Therapeutics Ltd.（“Minovia”或“公司”），一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發治療線粒體疾病及對抗衰老相關衰退的新療法，宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其主要研究化合物 MNV-201 快速通道認證。FDA 亦已授予 MNV-201 罕見兒童疾病認證，該藥物目前正在進行第二階段臨床試驗，以治療 Pearson 綜合症，這是一種影響兒童的超罕見且危及生命的線粒體疾病。

“快速通道認證和兒童罕見疾病認證對於 Minovia 來說是至關重要的里程碑，因為它們強烈驗證了我們科學的臨床方法，同時也承認了對 Pearson 綜合症新治療選擇的迫切需求。這些 FDA 認證幫助我們縮短上市潛在時間，並在 FDA 過程中提供額外的好處，這將在醫療和財務上都具有價值，” Minovia 的聯合創始人兼首席執行官 Natalie Yivgi-Ohana 博士表示。

FDA 的快速通道認證旨在加速對於嚴重或危及生命的疾病的療法的開發和審查，並提供 Minovia 增加與 FDA 互動的機會，潛在的優先審查資格，以及未來生物製劑許可申請（BLA）滾動提交的機會。同時，罕見兒童疾病認證（RPD）授予正在開發針對罕見兒童疾病的藥物，並為公司提供潛在的兒童優先審查憑證（PRV），如果該藥物最終獲得批准，則該憑證可授予持有人對新藥申請的六個月加速審查。PRV 可交易，歷史上其價格超過1億美元，儘管目前 PRV 計劃因等待國會重新授權而暫停。

Minovia 目前正在進行 MNV-201 在 Pearson 綜合症中的 IND 啟用第二階段臨床試驗。公司正在加強與 FDA 的互動，以確定關鍵試驗設計，並預計於2026年啟動登記研究。

公司最近還宣布與 Launch One Acquisition Corp.（納斯達克：LPAA，“Launch One”）達成了最終商業合併協議（“商業合併協議”），該公司是一家上市的特殊目的收購公司。預計在2025年底完成此交易後，合併公司將以 Minovia Therapeutics 的名義運營，並在納斯達克以新的股票代碼交易。

關於 MNV-201

MNV-201 是一種首創的細胞療法，利用 Minovia 的專有線粒體增強技術（MAT）將健康的、產生能量的線粒體添加到患者自身的幹細胞中，旨在恢復器官功能並改善健康。在早期臨床研究中，MAT 展示了良好的安全性和在 Pearson 綜合症患者中多系統受益的跡象，包括增長、肌肉功能、血液穩定性和生活質量的改善。

關於 Pearson 綜合症

Pearson 綜合症是由線粒體 DNA（mtDNA）的大片段缺失引起的，這會損害細胞的能量生成功能，導致骨髓衰竭、代謝危機和器官功能障礙。由於沒有批准的療法，當前的護理純粹是支持性的，患者在童年時期就會死亡。

關於 Minovia Therapeutics

Minovia Therapeutics 由 John Cox 主持，是一家臨床階段的生物技術公司，致力於開發治療以新健康線粒體替代死亡或缺陷線粒體的療法，幫助患有線粒體疾病的人並對抗衰老。其主要療法 MNV-201 已經在 Pearson 綜合症和骨髓增生異常綜合症中進行測試。Minovia 還在開發幫助人們過上更長、更健康生活的方法。公司位於以色列海法，擁有一個符合GMP標準的設施，用於臨床試驗相關的線粒體藥物原料和藥品製造，並計劃擴展至美國。

這一消息的發布不僅顯示了 Minovia 在線粒體疾病治療領域的進展，還強調了對於這類罕見疾病的研究和治療的迫切需求。隨著 FDA 的支持，Minovia 的 MNV-201 有望成為治療 Pearson 綜合症的突破性療法。這不僅對患者及其家庭來說是個好消息，也為生物技術行業提供了新的希望，顯示出創新療法在解決未滿足的醫療需求方面的潛力。

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