MeiraGTx獲得FDA罕見兒童疾病認證，針對GUCY2D突變的Leber先天性黑盲治療AAV8-RK-RetGC
MeiraGTx最近獲得了FDA的罕見兒童疾病認證（RPDD），這是該公司針對四種遺傳性視網膜疾病（IRD）所取得的成就，顯示出該公司專有技術平台的變革性治療潛力。
2025年1月22日，倫敦和紐約（GLOBE NEWSWIRE）——MeiraGTx Holdings Plc（納斯達克代碼：MGTX），一家垂直整合的臨床階段基因醫藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予該公司AAV8-RK-RetGC計劃的罕見兒童疾病認證，該計劃旨在治療由GUCY2D突變引起的Leber先天性黑盲（LCA1）患者。這是該公司在過去三個月內獲得的第四個罕見兒童疾病認證，之前包括AAV8-RK-AIPL1（用於治療LCA4視網膜營養不良）、AAV8-RK-BBS10（用於治療由BBS10突變引起的Bardet-Biedl綜合症）和AAV5-RDH12（用於治療RDH12相關的視網膜營養不良）。
MeiraGTx的成就和未來計劃
MeiraGTx的總裁兼首席執行官Alexandria Forbes博士表示：“獲得額外計劃的罕見兒童疾病認證，標誌著公司在眼科管道中的另一個監管里程碑，並展示了我們技術在解決這些嚴重的兒童失明病症方面的突破性治療潛力。”
她補充道：“正如我們在AIPL1計劃中所做的，我們打算利用我們的製造基礎設施和特別許可證，以及我們在IRD方面的臨床專業知識，與監管機構合作，加快這些可能改變生命的治療方案的交付，幫助這些受到嚴重影響的兒童。”
根據FDA的罕見兒童疾病優先審查憑證（PRV）計劃，獲得罕見兒童疾病的生物製劑許可申請批准的贊助商，可能有資格獲得優先審查的憑證，用於後續不同產品的市場申請。這些PRV可以由贊助商使用或出售給其他贊助商，最近的售價在1億至1.58億美元之間。
AAV8-RK-RetGC的背景
GUCY2D基因的突變會導致人類嚴重的視網膜疾病，其中88%的病例導致常染色體隱性Leber先天性黑盲1型（LCA1），而異質性錯義突變則導致常染色體顯性圓錐-桿狀變性（CRD）。在LCA1中，視網膜感光細胞功能喪失和失明在生命早期就會出現。在CRD中，圓錐細胞的退化開始，導致由於黃斑區圓錐細胞的高度集中而造成的中央視野喪失。當桿狀細胞的退化隨著圓錐細胞的退化而發生時，CRD可能導致完全失明。
AAV8-RK-AIPL1的介紹
AAV8-RK-AIPL1是一種研究中的基因醫藥，旨在治療由於Aryl-hydrocarbon-interacting protein-like 1（AIPL1）基因缺失引起的最嚴重的Leber先天性黑盲（LCA）形式。該藥物通過視網膜下注射給予兒童，通過一次性給藥，AAV8-RK-AIPL1旨在將AIPL1基因的功能拷貝送入中央視網膜的圓錐和桿狀感光細胞，以減緩進一步的退化並恢復視力。
AAV8-RK-BBS10的背景
AAV8-RK-BBS10是一種研究中的基因醫藥，使用腺相關病毒8型外殼，並包含人類BBS10基因的互補DNA（cDNA），用於治療由BBS10突變引起的Bardet-Biedl綜合症（BBS）。BBS是一種罕見的遺傳疾病，影響全球約每25萬人中就有1人。BBS的主要症狀之一是由於視網膜退化而導致的視力障礙。與BBS的發展相關的基因超過20種，其中BBS10約占25%的病例。
AAV5-RDH12的介紹
AAV5-RDH12是一種研究中的基因醫藥，使用腺相關病毒5型，包含人類RDH12基因，用於治療RDH12相關的視網膜營養不良。視黃醇脫氫酶12（RDH12）的缺陷佔Leber先天性黑盲（LCA）和早發性嚴重視網膜營養不良（EOSRD）的3%至10%，特別嚴重，因為早期出現黃斑萎縮。RDH12編碼視網膜脫氫酶12，這是一種在感光細胞中表達的酶，能將全反式視黃醇還原為全反式視黃醇。
MeiraGTx的公司簡介
MeiraGTx（納斯達克代碼：MGTX）是一家垂直整合的臨床階段基因醫藥公司，擁有廣泛的晚期臨床計劃管道，並具備端到端的製造能力。MeiraGTx擁有內部的GMP質量控制和兩個GMP病毒載體生產設施，並擁有一個內部質量控制中心，以確保穩定性和釋放，所有設施均適合IND到商業供應。此外，MeiraGTx開發了一個專有的製造平台，具備領先的產量和質量特性，以及商業準備，並在病毒載體設計和優化方面具備核心能力，還有一個變革性的核糖開關基因調控平台技術，能夠通過口服小分子精確、劑量響應地控制基因表達。MeiraGTx專注於將核糖開關平台應用於代謝肽的遞送，包括GLP-1、GIP、胰高血糖素和PYY，並使用口服小分子進行腫瘤學和自身免疫疾病的細胞療法。MeiraGTx已開發出將基因醫學應用於更常見疾病的技術，提升療效，針對新目標，並擴大在一些未滿足需求高的主要疾病領域的可及性。
前瞻性聲明
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評論與分析
MeiraGTx的這一成就不僅顯示了其在基因療法領域的創新能力，還反映了公司在解決罕見兒童疾病方面的決心。獲得FDA的罕見兒童疾病認證，意味著該公司在未來的臨床試驗和市場推廣中，將能夠獲得更快的監管支持和資源，這對於急需治療的患者來說，無疑是個好消息。
然而，值得注意的是，這些前瞻性聲明也揭示了行業內部的風險和挑戰。基因療法的發展過程中，可能會面臨技術挑戰、資金短缺、以及市場競爭等多重困難。尤其是在公眾對基因療法的接受度和認知上，仍需進一步的教育和宣傳。因此，MeiraGTx在推進其技術的同時，也應該加強與社會的溝通，增進公眾對其治療方案的理解和信任。這不僅能夠促進產品的市場接受度，也有助於未來的資金籌集和合作機會。
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