Lynozyfic™ (linvoseltamab) 獲得歐盟批准用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤
2025年4月28日 07:01 ET | 來源：Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Lynozyfic的批准基於顯示復發/難治性多發性骨髓瘤患者的深層和持久反應的數據。
Lynozyfic將為面對復發和緩解周期的患者提供一個方便的劑量和給藥選擇。
美國紐約塔里敦，2025年4月28日（GLOBE NEWSWIRE）—— Regeneron Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: REGN）今日宣布，歐洲委員會（EC）已授予Lynozyfic™（linvoseltamab）有條件的市場批准，用於治療成人復發和難治性（R/R）多發性骨髓瘤（MM）。該適應症特別針對那些接受過至少三種先前療法的患者，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體，並在最近的療法中顯示出疾病進展。Lynozyfic是一種雙特異性抗體，旨在將多發性骨髓瘤細胞上的B細胞成熟抗原（BCMA）與表達CD3的T細胞橋接，以促進T細胞的活化和癌細胞的殺死。
Lynozyfic是首個獲批的BCMAxCD3療法，若在完成至少24周的療法後達到非常良好的部分反應（VGPR）或更好，則可每四周給藥一次。該療法包括在合格治療中心進行安全監測，特別是在劑量增加期間（在首次劑量增加後的24小時內和第二次劑量增加後的24小時內，如果出現某些安全事件）。
“儘管治療有所進步，多發性骨髓瘤患者不可避免地會經歷復發、對後續療法的反應減弱以及越來越短的緩解期。對於那些在接觸過三大藥物類別後發展為復發和難治性疾病的患者，擁有不同作用機制的新療法如linvoseltamab是非常重要的，”西班牙納瓦拉大學癌症中心血液學部的Paula Rodriguez-Otero醫生表示。“在一項臨床試驗中，linvoseltamab顯示出令人信服和驚人的療效，對於這一患者群體，包括那些高疾病負擔的患者，具備完全緩解的潛力。此外，其反應適應性計劃將為患者提供方便的治療選擇。”
歐盟的批准基於關鍵的LINKER-MM1試驗（117名患者，劑量為200毫克的Lynozyfic），該試驗顯示復發/難治性多發性骨髓瘤患者的反應強勁且持久。結果顯示，客觀反應率（ORR）為71%，其中50%的患者達到完全反應（CR）或更好，這是由獨立評審委員會確定的。在達到CR或嚴格CR的患者中，最小殘留病（MRD）陰性率為41%（58名患者中的24名；95%置信區間[CI]：29至55）。反應的中位持續時間（DOR）為29個月（95% CI：19至無法估算）。
最常見的不良反應包括肌肉骨骼疼痛（52%）、細胞因子釋放綜合徵（CRS；46%）、中性粒細胞減少症（43%）、咳嗽（42%）、腹瀉（39%）、貧血（38%）、疲勞（36%）、肺炎（32%）和上呼吸道感染（30%）。大多數CRS病例為1級（35%）或2級（10%），並且有1例3級CRS（0.9%），未發現4級或以上的CRS病例。首次CRS發作的中位時間為11小時（範圍：-1.1至184小時），中位解決時間為1天內（16小時；範圍：1-96小時）。還出現了3級免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS；2.6%）和3級或4級（36%）或致命（4%）的感染。
“Lynozyfic是我們第二個獲批的雙特異性抗體——這次是針對復發/難治性多發性骨髓瘤患者，這進一步強化了我們改變癌症護理的堅定承諾，”Regeneron的董事會聯席主席、總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos醫生表示。“我們對Lynozyfic的潛力及其獨特的臨床特徵、劑量和給藥方式感到興奮。鑒於數據的強大，我們正在推進一個強有力的臨床開發計劃，探索其在早期療法中的單藥使用以及新型組合的可能性，期望進一步改善患者的護理。”
在美國，FDA已接受linvoseltamab在成人復發/難治性多發性骨髓瘤中的生物製劑許可申請，目標行動日期為2025年7月10日。
關於多發性骨髓瘤
作為第二常見的血癌，每年在歐洲有超過35,000例多發性骨髓瘤新病例，全球每年有187,000例新病例。該疾病的特徵是癌性漿細胞（MM細胞）的增殖，這些細胞擠佔骨髓中的健康血細胞，滲透到其他組織並造成潛在的危及生命的器官損傷。儘管治療有所進步，但多發性骨髓瘤仍然無法治癒，雖然目前的療法能夠減緩癌症的進展，但大多數患者最終會經歷癌症進展並需要額外的療法。
關於Lynozyfic（linvoseltamab）臨床開發計劃
Lynozyfic作為單藥治療適用於接受過至少三種先前療法的成人復發/難治性多發性骨髓瘤患者，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體，並在最近的療法中顯示出疾病進展。完整的產品信息請參見即將在www.ema.europa.eu上發布的產品特徵摘要。
正在進行的開放標籤、多中心的1/2期劑量遞增和劑量擴展LINKER-MM1試驗正在調查超過300名參與的復發/難治性多發性骨髓瘤患者中的linvoseltamab。試驗的1期劑量遞增部分已經完成，主要評估linvoseltamab在九個劑量水平上的安全性、耐受性和劑量限制毒性，並探索不同的給藥方案。正在進行的2期劑量擴展部分評估linvoseltamab的安全性和抗腫瘤活性，主要終點為ORR。關鍵的次要終點包括DOR、無進展生存期、MRD陰性狀態的比率和總生存期。
2期部分的資格要求患者必須接受過至少三種先前的療法或具有三類難治性多發性骨髓瘤。linvoseltamab的給藥方式為初始劑量遞增計劃，隨後每週給予200毫克的完整劑量。在第14周後，所有患者轉為每兩週給藥一次。如果患者達到VGPR或更好並完成至少24周的療法，則進一步的反應適應性計劃允許患者轉為每四週給藥一次。該療法需要進行兩次24小時的住院安全監測。
linvoseltamab正在進行廣泛的臨床開發計劃，探索其作為單藥療法以及在不同療法線中的組合療法的使用，包括早期治療以及漿細胞前驅疾病。這包括在復發/難治性多發性骨髓瘤中與其他癌症治療的組合的1b期試驗（LINKER-MM2）以及作為單藥療法的3期確認試驗（LINKER-MM3）。有關Regeneron在血癌中的臨床試驗的更多信息，請訪問臨床試驗網站，或通過clinicaltrials@regeneron.com或844-734-6643聯繫。
關於Regeneron在血液學領域的研究
在Regeneron，我們利用超過三十年的生物學專業知識和我們的專有VelociSuite®技術，為各種血癌和罕見血液疾病的患者開發藥物。
我們的血癌研究專注於正在研究的雙特異性抗體，這些抗體作為單藥療法和各種組合及新興治療方式進行探索。這些研究為我們提供了獨特的組合靈活性，以開發定制的、具有潛在協同效應的癌症治療。
我們的研究和合作旨在開發潛在的罕見血液疾病治療，包括抗體藥物、基因編輯和基因剔除技術的探索，以及專注於去除異常蛋白質或阻止致病細胞信號的實驗性RNA方法。
關於Regeneron的VelocImmune®技術
Regeneron的VelocImmune技術利用一個專有的基因工程小鼠平台，該平台擁有經過基因人化的免疫系統，以生產優化的全人類抗體。當Regeneron的聯合創始人、總裁兼首席科學官George D. Yancopoulos在1985年作為研究生時，他和他的導師Frederick W. Alt首次設想製造這樣的基因人化小鼠，Regeneron花費數十年時間發明和開發VelocImmune及相關的VelociSuite技術。Yancopoulos博士和他的團隊利用VelocImmune技術創造了大量所有原創的、FDA批准的全人類單克隆抗體，包括Dupixent®（dupilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alirocumab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、Inmazeb®（atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）及Veopoz®（pozelimab-bbfg）。此外，REGEN-COV®（casirivimab和imdevimab）在COVID-19大流行期間獲得FDA授權，直至2024年。
關於Regeneron
Regeneron（NASDAQ: REGN）是一家領先的生物技術公司，專注於為患有重病的人開發、研發和商業化改變生命的藥物。由醫生科學家創立並領導，我們獨特的能力能夠重複且持續地將科學轉化為藥物，已導致多種獲批的治療和正在開發的產品候選者，其中大多數是在我們的實驗室內自主研發的。我們的藥物和產品管道旨在幫助患有眼病、過敏和炎症疾病、癌症、心血管和代謝疾病、神經疾病、血液病、傳染病和罕見疾病的患者。
Regeneron不斷推動科學發現的邊界，利用我們的專有技術加速藥物開發，如VelociSuite，該技術生產優化的全人類抗體和新類別的雙特異性抗體。我們正在利用來自Regeneron基因中心的數據驅動見解和開創性的基因醫學平台，塑造醫學的下一個前沿，幫助我們識別創新的靶點和互補的方法，以潛在地治療或治癒疾病。
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前瞻性聲明及數字媒體的使用
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在這篇報導中，Lynozyfic的批准對於復發和難治性多發性骨髓瘤患者來說，無疑是一個重要的進展。這不僅顯示出新療法的潛力，還反映了對患者需求的回應。多發性骨髓瘤的治療一直是醫學界的一大挑戰，尤其是對於那些已經接受過多種治療的患者來說，新的療法能夠提供不同的作用機制，這是非常關鍵的。
值得注意的是，Lynozyfic的劑量適應性計劃，讓患者在達到一定反應後可以減少給藥頻率，這對於患者的生活質量提升是有幫助的。這種靈活的給藥方式不僅能減少患者的醫療負擔，還能提高他們的依從性。
然而，儘管有這些進展，仍需密切關注Lynozyfic的安全性和長期效果。報告中提到的副作用，包括細胞因子釋放綜合徵等，顯示出在臨床應用中可能面臨的挑戰。這些副作用的管理將是未來臨床實踐中的一個重要課題。
總的來說，Lynozyfic的上市標誌著對多發性骨髓瘤治療的一次重要進步，未來的臨床數據將進一步驗證其在不同患者群體中的效果和安全性。這不僅為患者帶來了新的希望，也為醫學界提供了新的研究方向。
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