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Lexeo Therapeutics 宣布 LX2006 獲得 FDA 突破性療法認證，用於治療弗里德里希共濟失調症
2025年7月7日 07:00 ET | 來源：Lexeo Therapeutics
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突破性療法認證基於 I/II 階段臨床試驗的中期數據，顯示心臟生物標誌物和功能指標的臨床意義改善
LX2006 亦被選入 FDA 化學、製造和控制開發及準備試點計劃 (CDRP)，旨在促進 CMC 註冊準備，支持更快的病人獲取
紐約，2025年7月7日（GLOBE NEWSWIRE）—— Lexeo Therapeutics, Inc.（納斯達克：LXEO），一家專注於心血管疾病創新治療的臨床階段基因醫學公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已根據弗里德里希共濟失調症（FA）的臨床證據授予 LX2006 突破性療法認證。LX2006 亦被選中參加 FDA 的化學、製造和控制（CMC）開發及準備試點計劃（CDRP），旨在促進更早的病人獲取療法，並加快臨床開發時間表。
“獲得突破性療法認證是一個重要的里程碑，突顯了 LX2006 的潛力以及迄今為止所產生的臨床證據的強度，”Lexeo Therapeutics 的首席發展官 Dr. Sandi See Tai 表示。“我們對 LX2006 在心臟健康關鍵指標上的影響感到非常鼓舞，尤其是在目前缺乏治療 FA 心肌病的情況下，這是 FA 的主要死亡原因。我們對 FA 更廣泛的功能指標改善也持樂觀態度，期待與 FDA 在突破性療法認證和 CDRP 計劃下的持續合作，努力盡快將這一潛在療法帶給病人。”
FDA 的決定基於中期臨床數據，顯示 LX2006 的治療與心臟生物標誌物以及心臟和神經功能指標的臨床顯著改善相關，所有接受心臟活檢的參與者在治療三個月後均觀察到弗拉塔金表達增加。至今，已有17名參與者在兩項試驗中接受治療：Lexeo 贊助的 SUNRISE-FA I/II 階段臨床試驗和由威爾康奈爾醫學院發起的 I-A 階段試驗。Lexeo 目前正在招募一項前瞻性自然歷史研究 CLARITY-FA，該研究將作為註冊研究的外部對照組。公司預計在2026年初啟動註冊研究，並正與 FDA 積極合作以確定統計分析計劃（SAP）。
突破性療法認證旨在加速對旨在治療嚴重或危及生命疾病的研究療法的開發和審查，並且初步臨床證據表明該療法可能顯著改善現有替代療法的效果。這一認證是對 LX2006 的再生醫學先進療法（RMAT）認證、孤兒藥物認證和快速通道認證的補充，這些均已由 FDA 先前授予。CDRP 計劃由 FDA 創建，旨在促進研究療法的 CMC 開發，加快臨床開發時間表。該計劃增加了 FDA 與贊助商之間在 CMC 開發方面的溝通，目標是促進病人更早獲取在高未滿足需求領域的有前景療法。
關於 Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics 是一家位於紐約市的臨床階段基因醫學公司，致力於通過應用開創性科學來重塑心臟健康，根本改變心血管疾病的治療方式。該公司正在推進一系列針對基因病因的治療候選藥物，包括 LX2006 用於弗里德里希共濟失調症（FA）、LX2020 用於 plakophilin-2（PKP2）引起的心肌病，以及其他在高未滿足需求的嚴重疾病中的療法。
前瞻性聲明的警告說明
本新聞稿中的某些聲明可能構成根據聯邦證券法的“前瞻性聲明”，包括但不限於 Lexeo 對其當前產品候選者和計劃的期望和計劃，以及來自臨床試驗的數據接收和公告的時間，以及潛在的監管發展和批准的時間和可能性。像“可能”、“可能”、“將”、“目標”、“打算”、“應該”、“可以”、“會”、“期待”、“相信”、“設計”、“估計”、“預測”、“潛在”、“開發”、“計劃”或這些術語的否定形式及類似表達，或有關意圖、信念或當前期望的聲明，均為前瞻性聲明。雖然 Lexeo 認為這些前瞻性聲明是合理的，但不應過度依賴任何此類前瞻性聲明。這些前瞻性聲明基於公司目前可用的信息及某些估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響（包括但不限於 Lexeo 向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出的風險），其中許多超出了公司的控制範圍且可能會變化。實際結果可能因多種因素而與這些前瞻性聲明所指示的有實質性不同，包括但不限於：與全球宏觀經濟狀況及相關波動有關的風險和不確定性；對 Lexeo 的前臨床研究、臨床試驗和研究開發計劃的啟動、進展和預期結果的期望；前臨床研究結果與臨床研究結果之間的不可預測關係；監管申請提交的延遲或未能獲得監管批准；流動性和資本資源；以及 Lexeo 在2024年12月31日結束的年度期間向 SEC 提交的 10-K 表格年報和2025年3月31日結束的季度期間向 SEC 提交的 10-Q 表格季度報告中識別的其他風險和不確定性。新的風險和不確定性可能不時出現，無法預測所有風險和不確定性。Lexeo 主張根據1995年《私營證券訴訟改革法》的安全港條款保護前瞻性聲明。Lexeo 明確否認任何更新或更改任何聲明的義務，無論是因為新信息、未來事件或其他原因，除非法律要求。
媒體聯絡：
Media@lexeotx.com
投資者聯絡：
Carlo Tanzi, Ph.D.
ctanzi@kendallir.com
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在這篇報導中，Lexeo Therapeutics 的進展顯示出基因醫學在心血管疾病治療中的潛力，特別是對於如弗里德里希共濟失調症這類目前缺乏有效療法的疾病。FDA 的突破性療法認證不僅是對 LX2006 的一種肯定，也反映出醫療界對於創新療法的迫切需求。這一進展不僅可能改善患者的生活質量，還可能改變心血管疾病的治療格局。隨著臨床試驗的推進，未來的數據將對 LX2006 的實際效果提供更清晰的畫面，並可能為其他類似疾病的療法開啟新的思路。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
