Longeveron® 宣布與美國FDA進行正面Type B會議，針對阿茲海默症的Laromestrocel (Lomecel-B™)的BLA途徑
2025年3月20日 09:00 ET | 來源：Longeveron
計劃進行的單一關鍵性2/3期臨床試驗，如果結果正面，將可接受提交生物許可申請（BLA）用於阿茲海默症
與FDA在提議的試驗設計、受試者人群和終點上達成一致
預計計劃中的關鍵性2/3期臨床試驗將於2026年下半年啟動，前提是獲得非稀釋性資金和/或合作支持
Laromestrocel (Lomecel-B™) 已獲得FDA再生醫學先進療法（RMAT）認證，這提供了與FDA的頻繁互動、藥物開發的密集指導，以及加速批准和優先審查的資格
邁阿密，2025年3月20日（GLOBE NEWSWIRE）—— Longeveron Inc.（納斯達克：LGVN），一家臨床階段的再生醫學生物技術公司，專注於開發針對危及生命和與衰老相關的慢性疾病的細胞療法，今天宣布與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行的Type B會議取得了正面結果，支持laromestrocel (Lomecel-B™)的進一步發展，這是一種專有的、可擴展的同種異體研究性細胞療法，作為阿茲海默症（AD）的潛在治療方案。
該公司與FDA在提議的單一關鍵性、無縫適應性2/3期臨床試驗的整體設計上達成了基礎性一致，包括提議的AD患者人群、提議的安慰劑對照、laromestrocel (Lomecel-B™)的劑量選擇和頻率、試驗持續時間及試驗終點。為了加速潛在的批准途徑，FDA同意根據計劃的單一研究的正面中期試驗結果考慮提交BLA。
Longeveron之前已完成兩項針對輕度AD患者的正面臨床試驗：一項1期研究和一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的2a期臨床試驗（CLEAR-MIND），其結果已在2024年阿茲海默症協會國際會議（AAIC）上發表，並於2025年3月在《自然醫學》上發表。
2a期CLEAR-MIND研究結果顯示，laromestrocel (Lomecel-B™)的安全性良好，未出現與淀粉樣蛋白相關的影像異常（ARIA），並在認知、功能、生活質量和大腦萎縮減少等多個潛在臨床療效領域顯示出良好效果。CLEAR-MIND試驗的結果為FDA的RMAT認證奠定了基礎。
Longeveron的首席醫療官Nataliya Agafonova表示：“我們很高興能與FDA在我們的laromestrocel開發計劃的發展途徑上達成一致，阿茲海默症是一種導致記憶逐漸喪失的衰退性神經疾病，對患者、家庭、護理人員和整個社會造成了重大負擔。Laromestrocel的多種潛在作用機制可以針對炎症反應，提供解決阿茲海默症潛在病理的可能性，而不受以往療法的限制。我們期待進一步推進這一可能改變患者輕度阿茲海默症治療選擇的幹細胞療法。”
在獲得額外的非稀釋性資金和/或合作支持的前提下，公司預計將於2026年下半年啟動這項關鍵性臨床試驗。
FDA已授予laromestrocel (Lomecel-B™)再生醫學先進療法（RMAT）認證和快速通道認證，這使得在laromestrocel (Lomecel-B™)的阿茲海默症開發過程中，能夠更頻繁地與FDA互動。根據公司的了解，laromestrocel (Lomecel-B™)是第一種獲得FDA RMAT認證的阿茲海默症細胞治療候選藥物。
關於laromestrocel (Lomecel-B™)
Laromestrocel是一種活細胞產品，由年輕健康成年捐贈者的骨髓中分離出的專門細胞製成。這些專門細胞被稱為間充質幹細胞（MSCs），對我們的內源性生物修復機制至關重要。研究表明，MSCs在體內執行多種複雜功能，包括新組織的形成。它們還能對損傷或疾病的部位作出反應，並分泌具有免疫調節和再生作用的生物活性因子。我們相信，laromestrocel可能具有多種潛在的作用機制，能夠引發抗炎、促血管再生的反應，因此可能在多種罕見和與衰老相關的疾病中具有廣泛的應用。
關於阿茲海默症（AD）
阿茲海默症是一種神經退行性疾病，導致記憶逐漸喪失和死亡，目前的治療選擇非常有限。AD是最常見的癡呆症形式。這種疾病影響數百萬美國人，導致早期死亡，並為家庭和社會帶來巨大的負擔，每年使美國在直接成本和生產力損失上花費數千億美元。每三位老年人中就有一位死於阿茲海默症或其他癡呆症。
腦部的炎症——一個稱為神經炎症的過程——是AD的一個關鍵特徵。這種促炎狀態似乎對AD引起的癡呆的臨床表現至關重要。除了影響腦組織本身外，神經炎症還會損害腦中的血管以及血腦屏障（BBB）之間的交換屏障。最終，這些病理過程導致腦部結構的變化和隨之而來的癡呆。
Longeveron正在測試laromestrocel (Lomecel-B)作為輕度AD的潛在治療，基於其多種可能的作用機制（MOAs）可以同時解決AD的多個特徵。
關於Longeveron Inc.
Longeveron是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發再生醫療以滿足未被滿足的醫療需求。該公司的主要研究產品是laromestrocel (Lomecel-B™)，這是一種從年輕健康成年捐贈者的骨髓中分離的同種異體間充質幹細胞（MSC）療法產品。Laromestrocel (Lomecel-B™)擁有多種潛在的作用機制，包括促血管、促再生、抗炎及組織修復和癒合效應，並在多種疾病領域具有廣泛的潛在應用。Longeveron目前正在追求三個管道指標：發育不良的左心綜合症（HLHS）、阿茲海默症和與衰老相關的虛弱。Laromestrocel (Lomecel-B™)的開發計劃已獲得五項重要的FDA認證：HLHS計劃的孤兒藥物認證、快速通道認證和罕見兒童疾病認證；以及AD計劃的再生醫學先進療法（RMAT）認證和快速通道認證。
前瞻性聲明
本新聞稿中某些不屬於歷史事實的陳述屬於根據1995年《私人證券訴訟改革法》安全港條款作出的前瞻性聲明，反映管理層對未來運營、表現和經濟狀況的當前預期、假設和估計，並涉及已知和未知的風險、不確定性及其他重要因素，可能導致實際結果、表現或成就與此處所表達或暗示的結果大相徑庭。前瞻性聲明通常可通過使用前瞻性術語如“預期”、“相信”、“考慮”、“持續”、“可能”、“估計”、“期望”、“意圖”、“尋求”、“或有條件”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“初步”、“項目”、“看見”、“應該”、“目標”、“將”、“會”或其否定形式或可比術語，或通過討論策略或目標或其他未來事件、情況或影響來識別，並包括但不限於有關以下各項因素的陳述。可能導致實際結果與本聲明中所表達或暗示的結果大相徑庭的因素包括但不限於：我們的現金狀況和需要籌集額外資本的需求；獲得資本的困難及其對我們投資者的稀釋影響；我們的財務表現及持續經營的能力；我們估計的現有現金及現金等價物足以資助我們未來的營運開支和資本支出需求的期間；我們的臨床試驗能否證明我們的產品候選者的安全性和有效性及其他正面結果；我們正在進行的和未來的前臨床研究和臨床試驗的時間和重點，以及這些研究和試驗的數據報告；我們對某些產品候選者的市場機會的估計，包括我們對患有我們所針對疾病的患者數量的估算；我們的生產規模和商業化產品候選者的能力；競爭療法的成功；我們的產品候選者的有益特徵、安全性、有效性和治療效果；我們在美國和其他地區獲得和維持我們的產品候選者的監管批准的能力；我們關於進一步開發我們的產品候選者的計劃，包括我們可能追求的其他疾病狀態或指標；我們獲得或保護知識產權的計劃和能力，包括在可用的情況下延長現有專利期限的能力，以及避免侵犯他人知識產權的能力；需要招聘額外人員的需求及我們吸引和留住這些人員的能力；以及我們對開支、未來收入、資本需求和額外融資需求的估算。
有關可能影響公司結果和前瞻性聲明的因素的更多信息，已在公司向證券交易委員會提交的文件中披露，包括Longeveron截至2024年12月31日的年度報告（Form 10-K），於2025年2月28日向證券交易委員會提交的季度報告（Form 10-Q）和即時報告（Form 8-K）。該公司在競爭激烈且快速變化的環境中運營，因此可能會出現新因素，公司的管理層無法預測所有可能出現的因素，也無法評估這些因素的影響或任何個別因素或其組合可能導致的結果與任何前瞻性聲明中的內容之間的重大差異。本新聞稿中包含的前瞻性聲明是基於截至本新聞稿日期的信息作出的，固有的不確定性，並且公司不承擔任何意圖或義務（除法律規定外）更新或修訂任何前瞻性聲明，無論是因為新信息、未來事件還是其他原因。
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Derek Cole
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這篇文章展示了Longeveron在阿茲海默症治療方面的最新進展，特別是針對其新型細胞療法laromestrocel (Lomecel-B™)的臨床試驗計劃。這不僅顯示了該公司在與FDA的合作中取得的進展，也突顯了再生醫學在治療神經退行性疾病方面的潛力。阿茲海默症的治療選擇目前相對有限，這使得任何新的療法都具有重要的市場價值和社會意義。
值得注意的是，laromestrocel的RMAT認證和快速通道認證不僅能加速其開發過程，還可能為未來的患者提供更快的治療選擇。這也反映出FDA對再生醫學的重視，特別是在面對日益嚴重的老齡化社會問題時。
然而，儘管前景看似光明，Longeveron仍需克服資金和合作夥伴的挑戰，以確保臨床試驗的順利進行。未來的成功不僅取決於臨床數據的正面結果，還需要在商業化過程中有效地應對市場競爭和技術挑戰。因此，持續關注其進展將是非常必要的。
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