Longeveron完成HLHS治療臨床試驗招募

Longeveron® 宣布完成對於低發育左心綜合症（HLHS）治療的關鍵性第二階段臨床試驗的入組

2025年6月24日 06:30 ET | 來源：Longeveron

佛羅里達州邁阿密

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* _預計在2026年第三季度公布試驗的初步結果，隨後進行12個月的最終跟進_
* _如果ELPIS II的結果積極，預計在2026年提交低發育左心綜合症（HLHS）的生物製劑許可申請（BLA）_
* _美國FDA已授予laromestrocel HLHS計劃罕見兒童疾病認證、孤兒藥物認證和快速通道認證_
* _laromestrocel HLHS計劃滿足未被滿足的醫療需求，預計美國市場潛力可達10億美元_

邁阿密，2025年6月24日（GLOBE NEWSWIRE）— Longeveron Inc.（NASDAQ: LGVN），一家臨床階段的再生醫學生物技術公司，專注於開發針對危及生命和慢性老化相關疾病的細胞療法，今天宣布已完成對其研究性細胞療法laromestrocel的第二階段臨床試驗（ELPIS II）的入組，該療法被視為低發育左心綜合症（HLHS）的潛在輔助治療。預計在2026年第三季度公布試驗的初步結果，隨後將進行為期12個月的最終跟進。laromestrocel是一種專有的、可擴展的同種異體細胞療法，正在多個指標中進行評估。

“在這項關鍵試驗中完成入組是一個重要步驟，可能為HLHS提供額外的治療選擇，”Longeveron的首席醫療官Nataliya Agafonova醫生表示。“目前HLHS的治療需要嬰兒在生命的前3至4年內接受複雜的三階段心臟重建手術，但即使在這種全面的治療下，只有50%的嬰兒能夠存活到青春期，主要原因是右心室衰竭。我們相信迄今為止在HLHS中產生的數據支持laromestrocel作為再生醫療療法的潛力，幫助這些嬰兒，我們期待在臨床試驗完成後分享這些數據。試驗的輕微超額入組，包括超出目標入組的兩名患者，反映了該領域未被滿足的需求以及我們支持遭受這一毀滅性疾病的患者的承諾。我們感謝所有患者、他們的家庭以及我們的研究機構的參與。”

ELPIS II是一項評估laromestrocel作為HLHS潛在輔助療法的第二階段臨床試驗。該臨床試驗在全國12個頂尖的嬰幼兒和兒童治療機構中招募了40名兒童患者。試驗的主要終點是12個月的生存率、住院時間及基線與12個月之間的右心室射血分數變化。ELPIS II是與國家心臟、肺部和血液研究所（NHLBI）合作進行的，並獲得了國家衛生研究院（NIH）的資助。

ELPIS II建立在ELPIS I的積極臨床結果基礎上，在該試驗中，接受laromestrocel治療的兒童在Glenn手術後的五年內實現了100%的無需移植生存率，而歷史對照數據的死亡率約為20%。ELPIS I第一階段臨床試驗的五年後長期生存數據已在先天性心臟外科醫生學會（CHSS）第51屆年會上發表。結果亮點包括：

* 在ELPIS I中，接受laromestrocel治療的患者在Glenn手術後的五年Kaplan-Meier生存率為100%，無人需要心臟移植。這與單心室重建（SVR）試驗中Glenn手術後五年的生存率83%以及5.2%的心臟移植率相比。
* 研究期間未報告重大不良心血管事件（MACE）。
* 未報告與laromestrocel相關的安全問題。
* 這些發現支持將laromestrocel作為HLHS重建手術的潛在輔助療法，以改善無需移植的生存率。

在2024年10月，Longeveron與美國食品藥品監督管理局（FDA）進行的C類會議中，FDA確認ELPIS II為關鍵性試驗，如果結果積極，將接受生物製劑許可申請（BLA）的提交。FDA已授予laromestrocel孤兒藥物認證、快速通道認證和罕見兒童疾病認證。根據罕見兒童疾病認證，如果Longeveron獲得FDA對laromestrocel的HLHS市場批准，該公司可能有資格獲得優先審查憑證（PRV）。PRV允許對另一個藥物申請進行優先審查，將審查時間從標準的十個月縮短至六個月。這些憑證可以出售或轉讓給其他公司，自2024年8月以來，憑證的售價為1.5億至1.58億美元。這一財務激勵促使公司投資於罕見疾病的治療開發。目前，罕見兒童疾病PRV計劃的未來面臨不確定性，因為該計劃在2024年12月未獲得美國國會的續期，但美國眾議院最近通過了《給孩子們一個機會法案》，如果該法案成為法律，將延長PRV計劃至2029年。

關於低發育左心綜合症（HLHS）

HLHS是一種先天性出生缺陷，左心室（心臟的泵送腔室之一）嚴重發育不足或缺失。因此，出生時患有此病的嬰兒全身血流嚴重減少，這需要他們在生命的前五年內接受複雜的三階段心臟重建手術過程。雖然這些嬰兒現在可以活到成年，但由於右心室衰竭，這一人群的早期死亡率仍然非常高，因為右心室無法承受系統循環（全身血液循環）所需的負荷。因此，改善這些患者的右心室功能以改善短期和長期結果的醫療需求非常迫切。

關於Longeveron Inc.

Longeveron是一家臨床階段的生物技術公司，專注於開發再生醫藥以解決未被滿足的醫療需求。該公司的主要研究產品是laromestrocel（Lomecel-B™），這是一種從年輕健康成人捐贈者的骨髓中分離出的同種異體間充質幹細胞（MSC）療法產品。laromestrocel具有多種潛在的作用機制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及組織修復和癒合效果，並在多個疾病領域具有廣泛的應用潛力。Longeveron目前正在推進三個管道指標：低發育左心綜合症（HLHS）、阿爾茨海默病和與老化相關的虛弱。laromestrocel的開發計劃已獲得FDA的五項重要認證：HLHS計劃的孤兒藥物認證、快速通道認證和罕見兒童疾病認證；以及AD計劃的再生醫學先進療法（RMAT）認證和快速通道認證。欲了解更多信息，請訪問Longeveron的官方網站或關注其LinkedIn、X和Instagram。

這項研究的進展顯示了再生醫學在治療罕見疾病方面的潛力，尤其是對於HLHS這種病症的患者來說，這是一個希望的曙光。隨著laromestrocel的臨床試驗進展，若其結果顯示出積極的療效，這可能不僅會改變HLHS患者的治療方式，還可能為其他類似的罕見疾病提供新的治療思路。這也提醒我們，對於這些未被滿足的醫療需求，持續的研究和投資是多麼重要。

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