Kura Oncology新藥Ziftomenib獲FDA正面反饋！

Kura Oncology與Kyowa Kirin宣布Ziftomenib單藥註冊試驗結果積極，並獲得FDA對即將進行的前線聯合試驗設計的正面反饋

2025年2月5日 16:01 ET | 來源：Kura Oncology, Inc.

– KOMET-001註冊試驗在R/R NPM1-m急性髓性白血病（AML）中達成主要的完全緩解（CR）/部分血液學恢復（CRh）終點；頂線數據已提交，將在即將舉行的醫學會議上展示 –

– Ziftomenib的新藥申請（NDA）預計在2025年第二季度提交 –

– 註冊性的KOMET-017-IC試驗將評估最小殘留病（MRD）陰性CR和事件自由生存期（EFS）作為雙主要終點，以支持潛在的美國加速批准和完全批准 –

– 註冊性的KOMET-017-NIC試驗將評估Ziftomenib與Venetoclax / Azacitidine的聯合使用，並將CR和整體生存期（OS）作為雙主要終點，以支持潛在的美國加速批准和完全批准 –

– KOMET-017-IC和NIC的第三期試驗預計在2025年下半年啟動 –

– 預計在2025年期間將有多個Ziftomenib及其管線項目的臨床數據展示 –

– Kura管理層將於今天下午4:30（ET）舉行虛擬投資者活動 –

聖地牙哥，2025年2月5日（GLOBE NEWSWIRE）– Kura Oncology, Inc.（納斯達克：KURA，“Kura”）和Kyowa Kirin Co., Ltd.（東京證券交易所：4151，“Kyowa Kirin”）今天宣布，KOMET-001試驗的頂線結果顯示，Ziftomenib在復發/難治性（R/R）NPM1突變（NPM1-m）急性髓性白血病（AML）患者中具有良好的療效。KOMET-001的頂線數據已提交，將於2025年第二季度的醫學會議上展示，Kura也在計劃於2025年第二季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交Ziftomenib的新藥申請（NDA）。

這兩家公司在2024年宣布共同合作推廣Ziftomenib，並計劃啟動一個包含兩個獨立隨機、雙盲、安慰劑對照的註冊性第三期試驗的單一方案，以評估Ziftomenib與強化和非強化聯合方案在新診斷的NPM1-m和KMT2A重排（KMT2A-r）AML患者中的效果，這是基於與FDA的成功互動。每個前線試驗設計都包含雙主要終點，以支持潛在的美國加速批准和完全批准。這兩項前線第三期試驗預計在2025年下半年啟動，並預計在2025年期間將有多個臨床數據展示。

“我們很高興能報告在R/R NPM1-m AML患者中取得的積極頂線結果，這強調了我們Ziftomenib計劃的強大基礎，有潛力改變這些患者的治療格局。我們感謝我們團隊和Kyowa Kirin合作夥伴的承諾和奉獻，”Kura Oncology總裁兼首席執行官Troy Wilson博士表示。“我們相信，KOMET-001試驗的成功為Kura和Kyowa Kirin的Ziftomenib商業化之路奠定了基礎，並計劃在下個季度提交R/R NPM1-m AML的首個NDA。此外，我們相信，KOMET-017方案的正面FDA互動，包括在兩項試驗中加速批准的機會，為我們將Ziftomenib定位為潛在的前線療法鋪平了道路，這可以解決多達50%的AML患者。”

KOMET-001 Ziftomenib單藥試驗的正面結果

Kura和Kyowa Kirin今天宣布，KOMET-001試驗的頂線結果顯示Ziftomenib在R/R NPM1-m AML患者中具有良好的療效。KOMET-001試驗達成了CR和CRh的主要終點，且該終點在統計上顯著。Ziftomenib的利益風險比非常令人鼓舞，安全性和耐受性與之前的報告一致。

KOMET-001註冊試驗旨在評估Ziftomenib的臨床活性、安全性和耐受性，這是FDA針對R/R NPM1突變AML治療唯一獲得突破性療法認證（BTD）的研究藥物。KOMET-001試驗的完整結果將於2025年第二季度的醫學會議上展示。在FDA的成功互動後，Kura宣布將在2025年第二季度向FDA提交Ziftomenib的NDA，針對R/R NPM1突變AML患者的治療。

即將進行的前線聯合試驗設計的正面FDA反饋

Kura和Kyowa Kirin最近宣布計劃進行KOMET-017，這是一個全球性方案，評估Ziftomenib與標準護理的聯合使用，針對新診斷的NPM1-m或KMT2A-r AML患者。在與FDA成功的第一階段結束會議後，兩家公司宣布將啟動KOMET-017試驗，該試驗包括兩個獨立的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的第三期試驗，評估Ziftomenib與強化和非強化聯合方案在新診斷的NPM1-m和/或KMT2A-r AML患者中的效果。來自FDA的正面反饋，以及在2024年美國血液學會年會上展示的KOMET-007試驗數據，進一步強化了Kura和Kyowa Kirin評估Ziftomenib在前線治療選擇中患者中的承諾。

註冊性KOMET-017-IC（強化聯合）試驗將評估Ziftomenib與誘導化療（7+3）在新診斷的NPM1-m和KMT2A-r AML患者中的聯合使用。患者將隨機分配接受Ziftomenib或安慰劑，並與標準的誘導、鞏固化療法及鞏固後維持治療相結合。KOMET-017-IC試驗將評估MRD陰性完全反應（CR）和事件自由生存期（EFS）作為雙主要終點，以支持潛在的美國加速批准和完全批准，預計將在2025年下半年啟動。

註冊性KOMET-017-NIC（非強化聯合）試驗將評估Ziftomenib與Venetoclax加Azacitidine的聯合使用，針對不適合接受強化化療的新診斷NPM1-m患者。KOMET-017-NIC試驗將評估CR和整體生存期（OS）作為雙主要終點，以支持潛在的美國加速批准和完全批准。患者將隨機分配接受Ziftomenib或安慰劑，並與Venetoclax和Azacitidine聯合使用。KOMET-017-NIC試驗預計在2025年下半年啟動。

“即使有已批准的療法，仍有多達70%的患者在首次達到CR後的三年內會復發。AML的五年生存率為31.9%，對於65歲以上的患者則低至11.2%，”Kura Oncology首席醫療官Mollie Leoni博士表示。“鑒於這一迫切需求，我們對這些FDA互動的結果感到高興，期待啟動我們的第三期試驗，以確立Ziftomenib在強化和非強化化療環境中的利益風險比。我們特別高興FDA願意允許這些試驗使用MRD陰性CR和CR作為加速批准的主要終點。這樣一來，KOMET-017方案就開創了新局，可能幫助更快地將Ziftomenib提供給生活在這種毀滅性疾病中的患者。”

“及早開始聯合療法對改善AML患者的預後至關重要，”Kyowa Kirin高級執行官兼首席醫療官Takeyoshi Yamashita博士表示。“KOMET-001試驗的數據和FDA對KOMET-017方案的反饋增強了我們的信心，這些試驗可能為患者提供有價值的治療選擇。我們將繼續與Kura的同事合作，儘快將Ziftomenib帶給全球的AML患者。”

MRD是指在治療期間或之後仍可檢測到的小量白血病細胞，即使患者已根據標準標準達到CR。體內殘留的白血病細胞可能會重新活躍並開始增殖，導致疾病復發，這可能對患者致命。達到MRD陰性，這可能與更長的緩解期和改善的生存率相關，意味著治療已將白血病細胞的數量降低到最敏感的分析方法的檢測極限以下。

“我們精心設計了KOMET-017，讓患者可以根據是否適合強化化療而參加同一方案的兩個子研究，這種方法旨在非常以患者為中心，促進快速入組並為研究中心提供操作優勢，”耶魯癌症中心血液惡性腫瘤部主任、美國血液惡性腫瘤研究領導者Amer Zeidan醫生表示。“此外，我們設計KOMET-017以便於基於已廣泛接受的作為這些患者群體的臨床利益替代指標的終點而進行潛在的加速批准，”Zeidan醫生補充道。“MRD陰性與NPM1突變AML患者的生存改善之間的關聯在文獻中已得到充分驗證。全球的AML專家建議監測MRD以指導治療決策。實現持久緩解和延長生存的最佳機會是首次治療時達到MRD陰性。因此，在AML中使用MRD陰性CR作為可批准的終點是非常創新的，可能使我們的療法更快地可用於患者，”Zeidan醫生總結道。

2025年預期臨床數據亮點

Kura和Kyowa Kirin預計將在2025年展示多個來自Ziftomenib AML計劃的臨床數據更新，Kura預計將展示其KO-2806和Tipifarnib計劃的更新，具體如下：

– KOMET-001試驗的Ziftomenib單藥在R/R NPM1-m AML中的頂線數據（2025年第二季度）
– KOMET-007第一期b數據，Ziftomenib與7+3聯合用於新診斷的NPM1-m AML和KMT2A-r AML（2025年第二季度）
– FIT-001第一期數據，KO-2806單藥用於HRAS突變和KRAS突變的實體腫瘤（2025年下半年）
– FIT-001第一期數據，KO-2806與Cabozantinib聯合用於腎細胞癌（RCC）（2025年下半年）
– KURRENT-HN第一期數據，Tipifarnib與Alpelisib聯合用於PIK3CA依賴的頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）（2025年下半年）
– KOMET-007第一期b數據，Ziftomenib與Venetoclax / Azacitidine聯合用於NPM1-m AML（2025年下半年）

虛擬投資者活動

Kura將於今天下午4:30（ET）舉行網絡研討會和電話會議，介紹公司管理層。希望參加的人可以在此處訪問直播網絡研討會，或提前註冊電話會議。直播網絡研討會的鏈接也將在Kura網站的投資者部分提供，並在活動後不久提供存檔重播。

關於AML

AML主要影響成年人，是最難治療的血癌之一。AML起源於骨髓，並可迅速擴散到血液和其他身體部位，包括淋巴結、脾臟和中樞神經系統。每年約有20,000名美國人被診斷為AML，其中約35%的病例發現NPM1基因突變或KMT2A重排。AML復發很常見，儘管有可用的治療，仍有近11,000名美國人每年死於此病。

關於Ziftomenib

Ziftomenib是一種選擇性口服menin抑制劑，目前正在開發中，旨在治療有高度未滿足需求的基因定義AML患者。根據Kura的KOMET-001臨床試驗數據，Ziftomenib於2024年4月獲得FDA的BTD，針對R/R NPM1突變AML的治療。關於Ziftomenib的臨床試驗的更多信息可在kuraoncology.com/clinical-trials/#ziftomenib找到。

關於Kura Oncology

Kura Oncology是一家臨床階段的生物製藥公司，致力於實現精準醫療在癌症治療中的承諾。該公司的管線包括針對癌症信號通路的小分子藥物候選者。Ziftomenib是一種每日一次的口服menin抑制劑，是第一種也是唯一一種獲得FDA對R/R NPM1-m AML治療的BTD的研究藥物。2024年11月，Kura與Kyowa Kirin Co., Ltd.簽署了一項全球戰略合作協議，以開發和商業化Ziftomenib用於AML和其他血液惡性腫瘤。Ziftomenib在R/R NPM1突變AML的第二期註冊導向試驗的入組已完成，兩家公司預計將在2025年第二季度提交新藥申請。Kura和Kyowa Kirin還在進行一系列臨床試驗，以評估Ziftomenib與新診斷和R/R NPM1突變及KMT2A重排AML的當前標準護理的聯合使用。KO-2806是一種新一代法尼基轉移酶抑制劑，正在進行第一期劑量遞增試驗，作為單藥和與靶向療法聯合使用。Tipifarnib是一種有效且選擇性的FTI，正在與Alpelisib聯合使用，針對PIK3CA依賴的頭頸部鱗狀細胞癌的患者進行第一期/第二期試驗。欲了解更多信息，請訪問Kura的網站，並在X和LinkedIn上關注我們。

關於Kyowa Kirin

Kyowa Kirin旨在發現和提供具有改變生命價值的新藥和治療。作為一家總部位於日本的全球專科製藥公司，Kyowa Kirin在藥物發現和生物技術創新方面投入了超過70年的時間，並且目前正在致力於設計下一代抗體及細胞和基因療法，這些療法有潛力幫助有高度未滿足醫療需求的患者，例如骨骼與礦物質、難治性血液疾病/血液腫瘤和罕見疾病。Kyowa Kirin在全球範圍內的共同承諾是可持續增長和讓人們微笑。欲了解更多有關Kyowa Kirin業務的信息，請訪問www.kyowakirin.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包含某些前瞻性聲明，涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與歷史結果或任何未來結果有重大差異。這些前瞻性聲明包括有關Ziftomenib、KO-2806和Tipifarnib的治療潛力和潛在成功的聲明；計劃、試驗設計和臨床試驗的預期時間；臨床試驗數據的預期時間和展示；Ziftomenib的新藥申請提交的預期時間；潛在的美國加速批准和完全批准產品候選者的可能性；以及與FDA互動的成功和影響。可能導致實際結果有重大差異的因素包括：在早期研究或臨床試驗中看似有前景的化合物在後續的臨床研究或試驗中未能顯示安全性和/或有效性，Kura可能無法獲得其產品候選者的市場批准，進行臨床試驗、監管申請、申請和其他與監管機構的互動所面臨的不確定性，依賴第三方成功進行臨床試驗的風險，依賴外部融資以滿足資本需求的風險，以及與發現、開發和商業化安全有效的藥物作為人類療法的過程相關的其他風險。您應該考慮包含“可能”、“將”、“會”、“應該”、“相信”、“估計”、“預計”、“承諾”、“潛在”、“期望”、“計劃”、“預期”、“意圖”、“繼續”、“設計”、“目標”或這些詞的否定或其他可比詞的聲明為不確定和前瞻性。欲了解Kura面臨的風險和不確定性的進一步列表和描述，請參閱Kura向證券交易委員會提交的定期和其他文件，這些文件可在www.sec.gov獲得。這些前瞻性聲明僅在作出之日有效，Kura不承擔更新任何前瞻性聲明的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Amer Zeidan曾為Kura提供諮詢並獲得報酬。所表達的意見僅代表他本人，不一定代表其雇主的觀點。

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Kyowa Kirin北美企業傳播高級總監
lisa.popyk.3z@kyowakirin.com

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這篇文章展示了Kura Oncology和Kyowa Kirin在AML治療領域的最新進展，特別是Ziftomenib的臨床試驗結果。這不僅是對患者的希望，更是對醫療界的一次挑戰。Ziftomenib的成功可能會改變AML的治療模式，特別是在復發和難治性病例中。值得注意的是，FDA對即將進行的試驗的正面反饋顯示出對這一新療法的信心，這可能會加速其上市進程。

從這個角度看，Ziftomenib的開發不僅是藥物研發的成功，更是對患者生活質量的提升。隨著臨床數據的持續更新，未來我們或許能看到更多突破性療法的誕生，這對於AML患者來說無疑是個好消息。

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