KRRO-110 獲美國 FDA 批准為孤兒藥物，專治 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症
2025年3月14日，劍橋，麻薩諸塞州（GLOBE NEWSWIRE）—— Korro Bio, Inc.（Korro）（納斯達克代碼：KRRO），一家專注於開發基於 RNA 編輯的新型基因藥物的臨床階段生物製藥公司，今天宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其研究藥物 KRRO-110 孤兒藥物地位，用於治療 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。
Korro 的首席醫療官 Kemi Olugemo 醫生表示：“獲得 FDA 的孤兒藥物地位強調了對於 AATD 患者新療法日益增長的需求。KRRO-110 有潛力治療 AATD 的肝臟和肺部表現，我們致力於解決未滿足的需求，推進這一潛在的最佳治療方案。”
KRRO-110 是 Korro 專有 OPERATM 平台的首個 RNA 編輯開發候選藥物，目前正在進行 AATD 的 1/2a 階段 REWRITE 臨床研究。健康成人志願者的前兩組單次劑量上升的給藥已經完成，預計在 2025 年下半年將有中期結果公布。
FDA 的孤兒產品開發辦公室授予孤兒藥物地位的藥物和生物製劑，旨在治療在美國影響少於 200,000 人的罕見疾病。孤兒藥物地位提供多種開發激勵，包括合格臨床測試的稅收抵免、處方藥用戶費用豁免，以及 FDA 批准後的市場獨占潛力。
關於 REWRITE
REWRITE 是一項兩部分的單次和多次劑量上升研究，將評估 KRRO-110 在多達 64 名參與者中的安全性和耐受性，包括健康成人和臨床穩定的 AATD 患者（PiZZ 基因型）。次要和探索性終點包括藥物動力學和藥效學參數，這將指導後期研究的最佳劑量選擇。第一部分（健康志願者和 AATD 患者的單次劑量）的中期數據預計在 2025 年下半年公布，研究預計在 2026 年完成。欲了解更多有關 REWRITE 研究的信息，請訪問 ClinicalTrials.gov（NCT06677307）。
關於 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和 KRRO-110
AATD 是一種遺傳性疾病，最常見的原因是 SERPINA1 基因中的單一錯義突變（G-to-A）。受影響的成年人會出現肺氣腫和/或肝硬化，以及其他內臟表現。KRRO-110 是 Korro 專有 RNA 編輯平台 Oligonucleotide Promoted Editing of RNA (OPERA™) 的首個 RNA 編輯寡核苷酸產品候選藥物。根據前臨床數據，KRRO-110 被設計為利用內源性酶腺苷脫胺酶（ADAR）來編輯 SERPINA1 RNA 中的“A”變異，修復氨基酸密碼，並恢復正常 AAT 蛋白的分泌。這一內源性蛋白的修復有潛力清除肝細胞內的蛋白聚集物，從而為肝功能提供潛在的臨床差異化益處，並通過提供足夠的正常 AAT 蛋白來維護肺功能。
關於 Korro
Korro 是一家臨床階段的生物製藥公司，專注於開發基於 RNA 編輯的新型基因藥物，針對罕見和高發疾病。Korro 正在生成一系列差異化的計劃，旨在利用身體的自然 RNA 編輯過程，實現精確而短暫的單碱基編輯。通過編輯 RNA 而非 DNA，Korro 擴大了基因藥物的應用範圍，提供額外的精確性和可調性，這有潛力提高特異性和改善長期耐受性。Korro 預計將通過利用其專有平台，結合已知的給藥方式、製造技術和已獲批的寡核苷酸藥物的既定監管途徑，將其藥物帶給患者。Korro 總部位於麻薩諸塞州劍橋市。欲了解更多信息，請訪問 korrobio.com。
前瞻性聲明
本新聞稿中的某些聲明可能構成1995年《私人證券訴訟改革法》意義上的“前瞻性聲明”。前瞻性聲明包括但不限於對 Korro 對未來的期望、希望、信念、意圖或策略的明示或暗示聲明，包括但不限於對數據讀取時間和 1/2a 階段 REWRITE 臨床試驗完成的預期；KRRO-110 治療 AATD 的肝臟和肺部表現的潛力；KRRO-110 的最佳療法潛力；以及實現 KRRO-110 孤兒藥物地位所提供的激勵等。此外，任何涉及預測、預測或其他對未來事件或情況的描述的聲明，包括任何基本假設，均屬於前瞻性聲明。使用“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“或許”、“計劃”、“可能性”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“努力”、“將”、“目標”、“承諾”等類似表達的語句可能識別前瞻性聲明，但缺乏這些詞語並不意味著該聲明不是前瞻性的。前瞻性聲明基於當前的期望和假設，雖然被認為是合理的，但本質上是不確定的。新的風險和不確定性可能會不時出現，無法預測所有風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期顯著不同的因素包括但不限於管理層無法控制的各種因素，包括臨床研究的風險；與臨床研究的監管監督相關的風險、招募風險和擴展到其他司法管轄區的風險，以及生物製藥開發中固有的其他風險；與前臨床研究和臨床研究相關的風險；以及獲取監管批准和保護知識產權的其他風險；以及與一般經濟狀況相關的風險（包括近期的地緣政治不確定性和由於經濟政策變化而可能導致的供應鏈中斷）；以及不時在 Korro 向 SEC 提交的文件中指出的其他風險和不確定性，包括 Korro 在向證券交易委員會提交的季度報告中第 I 部分第 1A 項“風險因素”的內容，或根據其其他向 SEC 提交的文件進行的修訂或補充。本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人對此處所列的前瞻性聲明將實現的陳述，或對任何此類前瞻性聲明所考慮的結果將實現的陳述。您不應對本新聞稿中的前瞻性聲明過度依賴，這些聲明僅在發表之日有效，並完全受到此處警示聲明的限制。除法律要求外，Korro 不承擔或接受任何公開發布任何前瞻性聲明更新或修訂的義務，以反映其期望或任何此類聲明所基於的事件、條件或情況的變化。此新聞稿並不意圖總結對 Korro 投資的所有條件、風險和其他屬性。
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Tim Palmer
IR@korrobio.com
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這篇報導突顯了 Korro Bio 在 AATD 這一罕見疾病領域的創新努力，特別是 KRRO-110 的開發。孤兒藥物的認證不僅是對該藥物潛力的認可，更是對患者需求的響應。隨著全球對罕見疾病治療的重視，這類藥物的開發將可能改變患者的生活質量。值得注意的是，KRRO-110 的 RNA 編輯技術可能為未來的基因療法開闢新方向，這不僅能夠提供更精確的治療，還可能減少長期使用傳統基因療法的副作用。這一創新不僅是科學進步的體現，也反映了對患者需求的深刻理解和關懷。
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