
Kriya在2025年視覺與眼科研究協會(ARVO)年會上發表數據
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2025年5月8日 11:45 ET | 來源:Kriya Therapeutics, Inc.
_– 早期臨床數據支持KRIYA-825的臨床發展;針對地理性萎縮的1/2期臨床試驗目前正在進行中 –_
_– Kriya正在開發KRIYA-825作為潛在的一次性基因治療,通過超脈絡膜注射來傳遞,表達一種融合蛋白以抑制補體C3和C5的活性,用於治療地理性萎縮 –_
美國北卡羅來納州研究三角公園和加州帕洛阿爾托,2025年5月8日(GLOBE NEWSWIRE)—— Kriya Therapeutics, Inc.(“Kriya”)是一家開發基因療法以應對全球數百萬人慢性疾病的生物製藥公司,今天在猶他州鹽湖城的視覺與眼科研究協會(ARVO)年會上發表了其基因療法候選藥物KRIYA-825的早期臨床數據。KRIYA-825是一種基於腺病毒相關病毒(AAV)的基因療法,旨在治療地理性萎縮,這是一種常見的退行性視網膜疾病,是導致老年人失明的主要原因之一。CR2-CR1融合蛋白旨在抑制補體C3和C5的活性,這些是兩種已獲FDA批准的針對地理性萎縮的藥物所針對的治療途徑。今年早些時候,Kriya已經啟動了針對地理性萎縮患者的KRIYA-825臨床試驗。
Kriya的聯合創始人兼首席執行官Shankar Ramaswamy醫生表示:“我們對KRIYA-825在治療地理性萎縮方面的巨大潛力感到興奮,這是一種需要更好治療選擇的毀滅性和進展性疾病。我們對團隊迄今為止所生成的數據感到自豪,並期待在推進KRIYA-825的臨床發展過程中繼續分享更多更新。”
以下是摘要的主要發現。
標題:一種新型AAV基因療法補體抑制劑:KRIYA-825顯示劑量依賴性小鼠療效和非人類靈長類動物的生物分佈
會議:AMD:臨床和轉化研究
日期:2025年5月8日,上午8:00至9:45 MT
在一個由碘酸鈉(NaIO3)造成的嚴重視網膜損傷的小鼠模型中,作者展示了KRIYA-825改善由炎症驅動的視網膜退化的潛力,這是地理性萎縮的一個關鍵特徵:
* KRIYA-825處理的小鼠顯示出劑量依賴性的視網膜厚度保護;
* NaIO3造成的視網膜損傷增加了相對於iC3b的C3b片段水平,而KRIYA-825治療有助於抑制C3b至iC3b的蛋白質水平。
在這項非人類靈長類動物的劑量範圍研究中,作者展示了一種新型設備能夠將KRIYA-825送達超脈絡膜空間並在眼部組織中實現目標生物分佈:
* 使用Everads超脈絡膜注射器進行的KRIYA-825超脈絡膜給藥在非人類靈長類動物中耐受良好;
* 在相關眼部組織中,包括脈絡膜和視網膜的RPE細胞層中檢測到強大的轉基因mRNA水平,而在眼外收集的組織中檢測到的轉基因mRNA則極少。
關於Kriya的地理性萎縮基因療法計劃
Kriya正在開發KRIYA-825,這是一種潛在的一次性基因療法,用於地理性萎縮(GA),其表達的融合蛋白旨在抑制補體C3和C5的活性,目的是減緩GA病灶的增長和視力喪失。KRIYA-825旨在通過一次性辦公室超脈絡膜注射進行給藥。GA影響大約200萬名美國和歐盟的人口。現有的治療需要每月或每兩個月一次的醫生施用玻璃體內注射,這對患者來說負擔沉重。
KRIYA-825的設計考慮了以下潛在目標:
* 強大的補體抑制:一種新型的補體受體2-補體受體1(CR2-CR1)融合蛋白——CR1域旨在阻止補體C3和C5的活性,而CR2域則旨在結合到補體片段沉積和造成損害的細胞表面;
* 多年持久性:AAV介導的CR2-CR1融合蛋白在一次注射後的持續表達,消除目前可用的GA療法所需的頻繁玻璃體內注射的需要;
* 定向給藥:一次性超脈絡膜注射以實現對視網膜細胞的轉導和治療蛋白的給藥,同時最小化炎症和整體患者負擔。
KRIYA-825尚未獲得美國食品藥品監督管理局的批准。KRIYA-825在治療地理性萎縮方面的臨床安全性和有效性尚未確立。
關於Kriya Therapeutics
我們的使命是徹底改變醫學,最終目標是消除人類痛苦,讓人們無需承受疾病的負擔。Kriya是一家開發基因療法以應對全球數百萬人慢性疾病的生物製藥公司。Kriya在北卡羅來納州的研究三角公園和加州的帕洛阿爾托運營,已經籌集超過6億美元,以推進其廣泛的眼科、代謝疾病和神經學基因療法管道。欲了解更多信息,請訪問我們的網站。
在這個快速發展的生物醫藥領域,Kriya的KRIYA-825代表了一種創新的治療方法,尤其是在現有療法無法滿足需求的情況下。隨著基因療法的進一步發展,未來有望為患者帶來更有效的治療選擇,這不僅能改善視力,還能提升患者的生活質量。這一研究的進展值得關注,因為它可能會改變地理性萎縮的治療格局,並為其他類似疾病的治療提供新的思路。
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