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Intellia公佈Nexiguran Ziclumeran（nex-z）在遺傳性轉甲狀腺素（ATTR）淀粉樣變性伴多神經病患者的兩年跟進研究數據積極
2025年5月18日 07:25 ET | 來源：Intellia Therapeutics, Inc.
* _在接受一次性劑量的nex-z後，TTR的深度、持久和一致性減少在兩年內得以維持_
* _與基線相比，ATTRv-PN相關結果在24個月內顯示出臨床意義的改善，包括在之前使用patisiran治療的患者中_
* _在整個第一階段隊列中繼續觀察到一般良好的安全性和耐受性，隨訪期間未出現新的藥物相關不良事件_
* _MAGNITUDE-2的入組進展良好，該研究旨在測量臨床結果（包括mNIS+7），並評估一次性劑量的nex-z如何導致血清TTR的減少，可能支持在2028年前提交生物製劑許可申請（BLA）_
美國劍橋，2025年5月18日（GLOBE NEWSWIRE）—— Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ:NTLA）是一家專注於利用CRISPR基因編輯技術革新醫學的臨床階段公司，今天公佈了針對遺傳性ATTR淀粉樣變性伴多神經病（ATTRv-PN）的研究中，nexiguran ziclumeran（nex-z）正在進行的第一階段試驗的兩年跟進數據。結果於5月18日在英國愛丁堡舉行的2025年周邊神經學會（PNS）年會上進行了口頭報告，同時也展出了nex-z在ATTRv-PN中的第三階段MAGNITUDE-2試驗設計的海報。
Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德（John Leonard）醫生表示：“我們很高興在PNS上分享新的發現，這些發現繼續支持我們日益增長的證據體系，顯示一次性劑量的nex-z導致血清TTR的深度、持久和一致性減少，並且在兩年內在神經病損傷指標上顯示出疾病穩定性或臨床上意義的改善。”他補充道：“這些數據也是首次顯示在之前使用patisiran治療的患者中有所改善，進一步驗證了TTR水平的深度減少可能導致ATTR淀粉樣變性改善的假設。”
ATTRv-PN結果
* **快速、深度和持久的血清TTR減少：** 在接受0.3 mg/kg或更高劑量（n=33）的患者中，第28天的平均血清TTR減少達90%（對應的平均絕對血清TTR水平為23.8 µg/mL），並且在至少24個月內幾乎保持不變。
* **臨床和生物標記指標的疾病修飾證據：** 在ATTRv-PN患者中觀察到穩定性或改善的有利趨勢，包括六名之前使用patisiran治療的患者（平均5.5年），在進入研究前有疾病進展的證據。穩定性或改善是基於多項臨床和生物標記指標的評估，包括神經病損傷評分（NIS）、修訂神經病損傷評分+7（mNIS+7）、修訂BMI（mBMI）、諾福克糖尿病神經病質量生活問卷（QoL-DN）和神經絲輕鏈（NfL）。在24個月內完成mNIS+7評估的18名患者中，有14名患者顯示出臨床上意義的改善，改善幅度≥4分，其中包括6名之前在patisiran上進展的患者中的5名。臨床和生物標記指標的結果詳見下表。
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| **臨床和生物標記指標** | **第12個月的基線變化** | **第24個月的基線變化** |
| **第一部分：劑量遞增部分 N=15*** | | |
| NIS，平均值（標準差） | -2.0 (5.3) | -4.5 (7.4) |
| **第二部分：劑量擴展部分 N=21*** | | |
| NIS，平均值（標準差） | -2.1 (10.2) | -5.2 (10.7) |
| mNIS+7，平均值（標準差）（總體） | -0.6 (11.1) | -8.5 (9.6) |
| mNIS+7，平均值（標準差）（之前使用patisiran的患者）† | -6.3 (11.6) | -6.5 (9.8) |
| **完整隊列 N=36**‡ | | |
| 諾福克QoL-DN，平均值（標準差）** | -3.5 (21.0) | -8.5 (19.3) |
| NfL（與基線的百分比變化）*** | -8.6 (41.7) | N/A |
| mBMI，平均值（標準差）** | 13.4 (93.2) | 39.0 (87.1) |
* 數據截止日期為2025年4月11日；**數據截止日期為2024年8月21日；***數據截止日期為2024年4月12日；† N=6；‡ 24個月數據來自19名患者；N/A：第24個月數據不可用
負變化表示以下結果的改善：NIS、mNIS+7、諾福克QoL-DN和NfL
正變化表示mBMI的改善
研究仍在進行中，報告的結果反映截至數據截止日期的可用數據
* **安全性：** 截至數據截止日期，nex-z在所有患者和所有劑量水平上普遍耐受良好。最常見的與治療相關的不良事件為輸注相關反應，這些反應為輕度或中度，並未導致任何停藥。觀察到的肝酶異常並不被認為是嚴重的，且無症狀，並在無需醫療干預或後遺症的情況下自發緩解。
該報告將在intelliatx.com的科學出版物和報告部分提供。
Nexiguran Ziclumeran（nex-z，亦稱NTLA-2001）臨床計劃簡介
該全球第一階段試驗是一項正在進行的開放標籤、多中心、兩部分研究，針對患有遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性伴多神經病（ATTRv-PN）或轉甲狀腺素淀粉樣變性伴心肌病（ATTR-CM）的成年人。ATTRv-PN臂的第一部分是一項開放標籤的單次劑量遞增隊列，第二部分則是開放標籤的單次劑量擴展隊列。詳細信息請訪問[clinicaltrials.gov](https://clinicaltrials.gov)（NCT04601051）。
MAGNITUDE-2研究簡介
關鍵的第三階段MAGNITUDE-2臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估nexiguran ziclumeran（nex-z）在約50名患有遺傳性轉甲狀腺素淀粉樣變性伴多神經病（ATTRv-PN）患者中的療效和安全性。該研究的主要終點是修訂神經病損傷評分的變化和血清TTR水平的變化。患有ATTRv-PN的成人患者將以1:1的比例隨機分配接受一次55 mg的nex-z輸注或安慰劑。關於MAGNITUDE-2（NCT06672237）的更多信息，請訪問[clinicaltrials.gov](https://clinicaltrials.gov)。
Nex-z簡介
基於諾貝爾獎獲獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術，nex-z有潛力成為首個針對轉甲狀腺素（ATTR）淀粉樣變性的單次治療。nex-z旨在使編碼轉甲狀腺素（TTR）蛋白的TTR基因失活。中期的第一階段臨床數據顯示，nex-z的給藥導致持續、深度和長期的TTR減少。Intellia負責nex-z的開發和商業化，並與Regeneron Pharmaceuticals, Inc.展開多目標的發現、開發和商業化合作。
轉甲狀腺素（ATTR）淀粉樣變性簡介
轉甲狀腺素淀粉樣變性，或ATTR淀粉樣變性，是一種罕見、漸進和致命的疾病。遺傳性ATTR（ATTRv）淀粉樣變性發生在一個人出生時TTR基因的突變，導致肝臟產生結構異常的轉甲狀腺素（TTR）蛋白，這些蛋白容易錯誤折疊。這些受損的蛋白在體內積聚為淀粉樣物質，導致多個組織出現嚴重併發症，包括心臟、神經和消化系統。ATTRv淀粉樣變性主要表現為多神經病（ATTRv-PN），這可能導致神經損傷，或心肌病（ATTRv-CM），這可能導致心臟衰竭。一些沒有基因突變的個體會產生非突變的或野生型的TTR蛋白，這些蛋白隨著時間的推移變得不穩定，錯誤折疊並聚集成致病性淀粉樣沉積物。這種情況被稱為野生型ATTR（ATTRwt）淀粉樣變性，主要影響心臟。全球估計有5萬人患有ATTRv淀粉樣變性，約有20萬至50萬人患有ATTRwt淀粉樣變性。ATTR淀粉樣變性目前尚無已知療法，現有的藥物僅限於減緩錯誤折疊的TTR蛋白的積累。
Intellia Therapeutics簡介
Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ: NTLA）是一家領先的臨床階段基因編輯公司，專注於利用CRISPR基因編輯技術革新醫學。自成立以來，Intellia一直致力於利用基因編輯技術開發新型的首創藥物，以滿足重要的未滿足醫療需求並推進患者的治療模式。Intellia深厚的科學、技術和臨床開發經驗，以及其團隊，正幫助設立新一類藥物的標準。為了充分發揮基因編輯的潛力，Intellia不斷擴展其CRISPR平台的能力，開發新型的編輯和遞送技術。了解更多信息，請訪問[intelliatx.com](http://www.intelliatx.com)。
前瞻性聲明
本新聞稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）根據1995年《私人證券訴訟改革法》所定義的“前瞻性聲明”。這些前瞻性聲明包括但不限於對Intellia關於其nexiguran ziclumeran或“nex-z”（也稱為NTLA-2001）針對轉甲狀腺素（ATTR）淀粉樣變性的臨床計劃的安全性、耐受性、療效、成功和推進的信念和預期的明示或暗示聲明，包括成功完成其針對遺傳性ATTR淀粉樣變性伴多神經病（“ATTRv-PN”）的全球第三階段MAGNITUDE-2研究的能力；其對MAGNITUDE-2研究的入組繼續進展良好的信念；其對一次性劑量的nex-z導致血清TTR的深度、持久和一致性減少的信念，以及越來越深的TTR水平減少導致ATTR淀粉樣變性改善的預期；以及其預期能夠在2028年前支持提交nex-z的生物製劑許可申請（BLA）。
本新聞稿中的任何前瞻性聲明均基於管理層對未來事件的當前預期和信念，並受到多種風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與此類前瞻性聲明中所述或暗示的結果有實質性和不利的差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權相關的風險；與有效的第三方知識產權相關的風險；與Intellia與第三方（包括其許可方和被許可方）之間的關係相關的風險；其許可方保護和維護其知識產權的能力的風險；與監管機構對其產品候選者的監管申請和其他信息的評估相關的不確定性，包括nex-z；與研究和其他開發要求的授權、啟動和進行相關的不確定性，包括對進行臨床試驗的監管批准的能力，包括我們對ATTRv-PN的第三階段MAGNITUDE-2研究的入組的能力；任何一個或多個Intellia的產品候選者（包括nex-z）未能成功開發和商業化的風險；預臨床研究或臨床研究的結果未能預測未來研究結果的風險；以及與Intellia依賴合作的風險，包括其與Regeneron Pharmaceuticals, Inc.的合作不會持續或不會成功的風險。關於這些和其他風險、不確定性以及其他重要因素的討論，可能導致Intellia的實際結果與前瞻性聲明中的結果有所不同，請參見Intellia最近的10-K年報和10-Q季報中的“風險因素”部分，以及Intellia其他向證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均為發布日期的內容，Intellia不承擔更新該信息的義務，除非法律要求。
Intellia聯繫方式：
投資者：
布列塔尼·查維斯
投資者關係高級經理
brittany.chaves@intelliatx.com
媒體：
馬特·克倫森
十橋傳播
media@intelliatx.com
mcrenson@tenbridgecommunications.com
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這篇報導展示了Intellia Therapeutics在遺傳性ATTR淀粉樣變性治療方面的最新進展，特別是針對nexiguran ziclumeran（nex-z）的臨床試驗結果。這些結果不僅顯示了治療的有效性，還為未來的研究和可能的藥物批准提供了希望。值得注意的是，這項研究不僅在於減少TTR水平，還顯示出對患者神經病損傷的改善，這對於這類患者的生活質量至關重要。
然而，儘管結果令人鼓舞，仍需謹慎對待前瞻性聲明中提到的各種風險和不確定性。隨著進一步的臨床試驗進行，Intellia需要確保其研究的透明度和數據的可靠性，以贏得醫療界和患者的信任。這項技術的成功不僅可能改變ATTR淀粉樣變性患者的治療方式，還可能為其他基因相關疾病的治療開創新的方向。
以上文章由特價GPT API KEY所翻譯及撰寫。而圖片則由FLUX根據內容自動生成。
